Véletlenszerű vizsgálat az autológ köldökzsinórvér refúzióról agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél
2026. április 15. frissítette: Joanne Kurtzberg, MD
Előnyös-e az autológ köldökzsinórvér-újrafúzió agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél: Randomizált, vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat
E vizsgálat célja az autológ köldökzsinórvér (UCB) egyszeri intravénás infúziójának hatékonyságának meghatározása spasticus cerebralis paresisben szenvedő gyermekgyógyászati betegek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A cerebrális bénulás a fejlődő agy méhen belüli vagy perinatális sérüléséből adódik, gyakran stroke, hipoxiás inzultus vagy vérzés következtében.
A cerebrális bénulásban szenvedő betegek számára jelenleg elérhető kezelések támogató, de nem gyógyító jellegűek.
A köldökzsinórvérről (UCB) kimutatták, hogy állatmodellekben csökkenti a hipoxiás agysérülés és a stroke klinikai és radiográfiai hatását.
Az UCB az agyba is beültetett és differenciálódik, elősegítve az idegsejtek helyreállítását, állatmodellekben és veleszületett anyagcsere-hibákban szenvedő humán betegekben, akik allogén, nem rokon donor UCB-transzplantáción esnek át.
Feltételezzük, hogy agysérülés esetén az autológ UCB infúzió elősegíti az idegsejtek helyreállítását, ami javítja a funkciót agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
63
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 12 hónap és ≤ 6 év
- Diagnózis: Spasztikus cerebrális bénulás diplegiával, hemiplegiával vagy quadraplegiával.
- Teljesítmény állapota:
Bruttó motoros funkció (GMF) Osztályozás II - IV vagy GMF Score Leve I, életkor >/= 2 év Spasztikus hemiplegia: GMF Score II-IV vagy minimális funkcionális képességek az érintett felső végtagon. A GMFCS I. szintű besorolású, jelentős felső végtag károsodással rendelkező alany akkor jogosult, ha az érintett felső végtagot csak segédeszközként használják. A jogosultsági bizottság összeül, hogy áttekintse a gyermek nyilvántartását és meghatározza a jogosultságot.
Kétoldali hipotóniás CP (diplegia vagy quadriplegia): GMF Score II-IV és abnormális agyi MRI, ami szerzett etiológiára utal (a genetikai etiológiával vagy az agyi malformációval szemben).
- Autológ köldökzsinórvér magán- vagy állami köldökzsinórvér-bankban kapható, ≥ 1 x 107 sejt/kilogramm minimális összmagvas sejtdózissal.
- Szülői beleegyezés.
Kizárási kritériumok:
- Athetoid cerebrális bénulás.
- Autizmus és autista spektrum zavarok motoros fogyatékosság nélkül.
- Hypsarrhythmia.
- Epilepsziás encephalopathiát okozó, kezelhetetlen rohamok.
- Progresszív neurológiai betegség bizonyítéka.
- Ismert HIV vagy kontrollálatlan bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzések.
- Károsodott vese- vagy májfunkció, amelyet a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl és/vagy az összbilirubin > 1,3 mg/dl határoz meg.
- A fej kerülete >3 szórással az életkor átlaga alatt.
- Ismert genetikai betegség vagy egy genetikai betegség fenotípusos bizonyítéka a fizikális vizsgálat során.
- Egyidejű genetikai vagy szerzett betegség vagy társbetegség(ek), amelyek jövőbeli allogén őssejt-transzplantációt igényelhetnek.
- Lélegeztetési támogatást igényel, beleértve az otthoni lélegeztetőgépet, a CPAP-ot, a BiPAP-ot vagy a kiegészítő oxigént.
- A beteg egészségi állapota nem teszi lehetővé a biztonságos utazást.
- Korábban bármilyen típusú sejtterápiában részesült.
Az autológ köldökzsinórvér egység a következők bármelyikével rendelkezik:
- Összes nukleáris sejtdózis < 1 x 107 sejt/kg
- Pozitív anyai fertőző betegség markerek (kivéve CMV)
- A köldökzsinórvér-egység fertőző szennyeződésének bizonyítéka
- A személyazonosság megerősítésére szolgáló tesztminta hiánya
- Genetikai betegség bizonyítéka
- Nem sikerült megszerezni a szülői beleegyezést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Először autológ UCB refúzió, majd placebo
Az alanyok az autológ köldökzsinórvérsejteket a kiinduláskor kapják, mint a placebót az 1. évben.
|
Placebo
Autológ köldökzsinórvér (UCB) reinfúzió
|
|
Placebo Comparator: Először placebo, majd autológ UCB reinfúzió
Az alanyok a kiinduláskor placebót, majd az 1. évben autológ köldökzsinórvérsejtek reinfúziót kapnak.
|
Placebo
Autológ köldökzsinórvér (UCB) reinfúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a bruttó motorfunkcióban, 66. intézkedés (GMFM-66) pontban
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
Változás a bruttó motorfunkciós 66. intézkedés (GMFM-66) pontjában az alapértékről az 1. évre.
A GMFM-66 egy klinikai eszköz, amelyet agyi bénulásban szenvedő gyermekek bruttó motoros funkcióinak értékelésére használnak, és a Gross Motor Ability Estimator (GMAE) nevű program segítségével pontozzák, amely 0 és 100 közötti intervallum szintű folyamatos pontszámot ad.
A magasabb pontszámok jobb motoros működést jeleznek.
A GMFM-66 pontszám negatív változása a motoros funkció csökkenését, a pozitív változás a motorfunkció javulását, a nulla pedig azt, hogy nincs változás a motoros funkcióban.
|
Alapállás az 1. évhez
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Peabody bruttó motoros hányadosának változása az alapértékről az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) a gyermekek durva és finom motoros készségeit méri születéstől öt éves korig.
Ebben a vizsgálatban a PDMS-2 bruttó motoros hányadosát használtuk a bruttó motoros funkció értékelésére.
A bruttó motorhányados méri a nagy izomrendszerek mozgáshoz való felhasználásának képességét, stabil testtartást, amikor nem mozog, és tárgyakat dob/elkap.
A lehetséges pontszámok tartománya 41 és 164 között van.
A magas pontszámok jobb motoros működést jeleznek.
Az alacsonyabb pontszámok kisebb motoros működési képességet jeleznek.
Ebben a tanulmányban a bruttó motoros hányados változását értékelték a kiindulási értékről az 1. évre.
A pozitív számok a motoros képesség növekedését jelzik, a negatív számok a bruttó motoros funkció csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás az IT-QOL kérdőív pontszámában
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A csecsemők és kisgyermekek életminőségének kérdőívét (IT-QOL) a vizsgálatba való belépéskor egy-három éves gyermekek számára használták. Ezt a 97 tételes kérdőívet a szülők töltik ki, és 12, a fizikai, mentális és szociális jóléttel kapcsolatos fogalmat fed le. a gyermek létét és betegségének a családra gyakorolt hatását.
A pontszámok 0-tól (legrosszabb állapot) 100-ig (legjobb életerő) terjednek.
Az alaphelyzetről az 1. évre történő változást itt foglaljuk össze a kérdőív mind a 12 elemére vonatkozóan.
A negatív értékek az életminőség időbeli csökkenését jelzik, a pozitív értékek javulást, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a CP-QOL pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 1. év
|
A vizsgálatba való belépéskor négy éves vagy idősebb gyermekeket a betegség-specifikus "CP-QOL Child" értékelő eszközzel értékelték, amelyet a szülő végez el.
A CP-QOL Child elsődleges gondozói meghatalmazott űrlap 4-12 éves, agyi bénulásban szenvedő gyermekek számára készült, és 66 elemet tartalmaz, amelyek értékelik a fizikai, érzelmi és szociális jólétet, valamint a szolgáltatásokhoz való hozzáférést és mások általi elfogadást.
A pontszámokat hét témakörben összegzik.
Az egyes területeken elért pontszám 0 (legrosszabb életerő) és 100 (legjobb életerő) között mozog.
A kiindulási értékről az 1. évre vonatkozó változási pontszámot itt foglaljuk össze minden egyes tételnél.
A negatív pontszámok az életminőség csökkenését, a pozitív pontszámok növekedést, a nulla pedig a változás hiányát jelzik.
|
Alapállapot, 1. év
|
|
Az egész agy összekapcsolhatóságának változása diffúziós tenzoros mágneses rezonancia képalkotással (MRI)
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
Az agyban lévő kapcsolatok számának változása diffúziós tenzoros mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve.
A konnektivitás változásai az agy fehérállományának térfogatára normalizálódnak.
A pozitív szám a kapcsolatok növekedését, a negatív szám a csökkenést, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
A kapcsolatok számát 10e5-ben fejezzük ki.
Például az 1-es változás 1x10e5 vagy 100 000 kapcsolat növekedését jelzi.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
A funkcionális MRI lösz pontszámának változása a kiindulási értékről az 1. évre és az 1. évről a 2. évre
Időkeret: Alapállapot, 1. év, 2. év
|
Ebből az eljárásból nem gyűjtöttünk adatokat, mert a beiratkozott alanyok, akik jogosultak voltak fMRI-re, nem voltak képesek megfelelni az eljárásnak.
|
Alapállapot, 1. év, 2. év
|
|
Változás a csecsemők és kisgyermekek fejlődésének Bayley-skáláiban – III, kognitív összetett az alapvonaltól az 1. évhez
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A kognitív funkciókat az angolul beszélő vizsgálatban résztvevőknél a három különböző eszköz valamelyikével értékelték, a beteg életkorától függően: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), a Wechsler Intelligence Scale. gyerekeknek (WISC-IV), valamint a Wechsler Óvodai és Elsődleges Intelligencia Skála (WPPSI-III).
Néhány beteget különböző eszközökkel értékeltek a későbbi látogatások alkalmával, ahogy a vizsgálat lefolytatása során öregedtek.
A Bayley-III-t a csecsemők és kisgyermekek fejlődési funkcióinak felmérésére tervezték.
A Kognitív Összetett pontszáma 1-től 19-ig terjed, a 8-tól 12-ig terjedő eredmények pedig átlagosnak számítanak.
Az itt közölt eredménymérő a kognitív összetett változása az alaphelyzet és az 1. év között. A pozitív számok a kognitív működés növekedését, a negatív számok csökkenést, a nulla pedig a változás hiányát jelzik.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a Wechsler óvodai és elsődleges intelligenciaskálájában (WPPSI) III. Teljes skálájú intelligenciahányados (IQ) a fiatalabb gyermekek számára (2 éves kortól és 6 hónapostól 3 éves korig és 11 hónapos korig) az alapértékről az 1. évre.
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A kognitív funkciókat az angolul beszélő vizsgálatban résztvevőknél a három különböző eszköz valamelyikével értékelték, a beteg életkorától függően: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), a Wechsler Intelligence Scale. gyerekeknek (WISC-IV), valamint a Wechsler Óvodai és Elsődleges Intelligencia Skála (WPPSI-III).
Néhány beteget különböző eszközökkel értékeltek a későbbi látogatások alkalmával, ahogy a vizsgálat lefolytatása során öregedtek.
A WPPSI-III-nak két változata létezik két különböző korosztály számára: 2 év és 6 hónaptól 3 évig és 11 hónapig, valamint 4 évtől 7 évig és 3 hónapig.
A Full Scale IQ-t mindkét korosztályra számítják, és folyamatos pontszámot ad 100-as átlaggal és 15-ös szórással.
A kiindulási állapotról az 1. évre történő változást értékelték, ahol a pozitív számok a kognitív képesség növekedését, a negatív számok a kognitív képességek csökkenését, a nulla pedig a változás hiányát jelzik.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) skálájában az alapértékről az 1. évre.
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A kognitív funkciókat az angolul beszélő vizsgálatban résztvevőknél a három különböző eszköz valamelyikével értékelték, a beteg életkorától függően: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), a Wechsler Intelligence Scale. gyerekeknek (WISC-IV), valamint a Wechsler Óvodai és Elsődleges Intelligencia Skála (WPPSI-III).
Néhány beteget különböző eszközökkel értékeltek a későbbi látogatások alkalmával, ahogy a vizsgálat lefolytatása során öregedtek.
A WISC-IV 6 év 0 hónap és 16 év 11 hónap közötti gyermekek számára készült.
Ez a tanulmány a teljes skála IQ-t használta, amely 45 és 155 között van, 100-as átlaggal és 15-ös szórással.
A magasabb pontszámok erősebb kognitív funkciót jeleznek.
A 90 és 110 közötti pontszámok az átlagos IQ tartományába esnek.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
A kognitív Z-pontszám változása az alapértékről az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
Mivel ebben a vizsgálatban a betegeket különböző kognitív értékelésekkel értékelték az értékelés időpontjában fennálló életkoruk alapján (The Bayley-III Cognitive Composite, a WPSSI-III Full Scale IQ és a WISC-IV Full Scale IQ Composite), néhány betegnél Mivel a vizsgálat során a következő vizitek során különböző eszközökkel értékelték, az értékelések kombinálására szolgáló módszert alkalmaztak a kognitív funkciók időbeli változásának értékelésére a lehető legtöbb betegnél.
A kognitív Z-pontszámot minden résztvevő számára kiszámítottuk az alaphelyzetben és az 1. évben úgy, hogy az egyes pontszámokat a releváns felmérések populációjának átlagával és szórásával korrigáltuk.
A Z-pontszámok a populáció átlagától való távolságot jelentik, szórással mérve.
Az itt bemutatott elemzés összefoglalja a Z-pontszám változását az alapvonal és az 1. év között.
A pozitív szám a kognitív funkciók növekedését jelzi, a negatív szám a csökkenést, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a segítő kéz értékelésében (AHA) az alapvonalról az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
Az Assisting Hand Assessment (AHA) azt méri, hogy a hemiplegiás cerebrális bénulásban szenvedő betegek kezét mennyire használják két kézzel végzett feladatokban.
A teszt 18 hónapos kortól 12 éves korig érvényes.
A pontszám egy 22-től 88-ig terjedő intervallumskála, ahol a magasabb számok jelzik az érintett kéz hatékonyabb használatát a bimanuális feladatok végrehajtásában.
A pontszám változását az alapvonal és az 1. év között értékelték. A pozitív számok az érintett kéz hatékonyabb használatát jelzik, a negatív számok az érintett kéz hatékony használatának csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
A fogyatékosság gyermekgyógyászati értékelésének (PEDI) önellátási pontszámának változása
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A fogyatékosság gyermekgyógyászati értékelése a 6 hónapos és 7 éves kor közötti gyermekek funkcionális készségeinek értékelésére szolgál három területen: öngondoskodás, mobilitás és szociális funkciók.
Az egyes területeken elért pontszám 10-90 között lehet.
A magasabb pontszám magasabb funkciót jelez.
Az öngondoskodási pontszám alapértékről 1. évre történő változása itt látható.
A pozitív pontszámok fokozott funkciót jeleznek, a negatív pontszámok csökkenést, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
A fogyatékosság gyermekgyógyászati értékelésének (PEDI) mobilitási pontszámának változása
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A fogyatékosság gyermekgyógyászati értékelése a 6 hónapos és 7 éves kor közötti gyermekek funkcionális készségeinek értékelésére szolgál három területen: öngondoskodás, mobilitás és szociális funkciók.
Az egyes területeken elért pontszám 10-90 között lehet.
A magasabb pontszám magasabb funkciót jelez.
Itt látható a mobilitási pontszám kiindulási értékről 1. évre történő változása.
A pozitív pontszámok fokozott funkciót jeleznek, a negatív pontszámok csökkenést, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a fogyatékosság gyermekgyógyászati értékelésében (PEDI) a szociális funkció pontszámában
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A fogyatékosság gyermekgyógyászati értékelése a 6 hónapos és 7 éves kor közötti gyermekek funkcionális készségeinek értékelésére szolgál három területen: öngondoskodás, mobilitás és szociális funkciók.
Az egyes területeken elért pontszám 10-90 között lehet.
A magasabb pontszám magasabb funkciót jelez.
Itt mutatjuk be a szociális funkciók pontszámának alapértékről 1. évre történő változását.
A pozitív pontszámok fokozott funkciót jeleznek, a negatív pontszámok csökkenést, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a gyermekek viselkedésében ellenőrzőlista (CBCL) Z-score A problémák internalizálása az alaphelyzettől az 1. évig
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A CBCL két változata létezik az 1,5 és 5 év közötti, valamint a 6 és 18 év közötti gyermekek számára.
A CBCL az internalizáló és külsődleges viselkedést és a teljes problémákat 99 tételes értékelések segítségével értékeli, amelyeket egy sorszámos skálán 0-ra pontoznak, ha „nem igaz a gyermekre”, 1-et „valamelyest vagy néha igaz a gyermekre”, és 2-t a „nagyon”. igaz vagy gyakran igaz a gyermekre” az előző két hónap viselkedése alapján.
A pontszámokat standard normál eloszlásban fejezzük ki, 50-es átlaggal és 10-es szórással.
Az elemzéshez Z pontszámokat hoztak létre.
A Z-pontszám a sokaság átlagától való távolságot jelenti a szórások számában.
A Z-score változását a kiindulási értékről az 1. évre minden betegnél kiszámítottuk.
A pozitív szám a viselkedés növekedését, a negatív szám a viselkedés csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a gyermekek viselkedésében ellenőrzőlista (CBCL) Z-score Problémák externalizálása az alaphelyzetről az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A CBCL két változata létezik az 1,5 és 5 év közötti, valamint a 6 és 18 év közötti gyermekek számára.
A CBCL az internalizáló és külsődleges viselkedést és a teljes problémákat 99 tételes értékelések segítségével értékeli, amelyeket egy sorszámos skálán 0-ra pontoznak, ha „nem igaz a gyermekre”, 1-et „valamelyest vagy néha igaz a gyermekre”, és 2-t a „nagyon”. igaz vagy gyakran igaz a gyermekre” az előző két hónap viselkedése alapján.
A pontszámokat standard normál eloszlásban fejezzük ki, 50-es átlaggal és 10-es szórással.
Az elemzéshez Z pontszámokat hoztak létre.
A Z-pontszám a sokaság átlagától való távolságot jelenti a szórások számában.
A Z-score változását a kiindulási értékről az 1. évre minden betegnél kiszámítottuk.
A pozitív szám a viselkedés növekedését, a negatív szám a viselkedés csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a gyermekek viselkedésében ellenőrző lista (CBCL) Z-score összes probléma a kiindulási állapottól az 1. évig
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A CBCL két változata létezik az 1,5 és 5 év közötti, valamint a 6 és 18 év közötti gyermekek számára.
A CBCL az internalizáló és külsődleges viselkedést és a teljes problémákat 99 tételes értékelések segítségével értékeli, amelyeket egy sorszámos skálán 0-ra pontoznak, ha „nem igaz a gyermekre”, 1-et „valamelyest vagy néha igaz a gyermekre”, és 2-t a „nagyon”. igaz vagy gyakran igaz a gyermekre” az előző két hónap viselkedése alapján.
A pontszámokat standard normál eloszlásban fejezzük ki, 50-es átlaggal és 10-es szórással.
Az elemzéshez Z pontszámokat hoztak létre.
A Z-pontszám a sokaság átlagától való távolságot jelenti a szórások számában.
A Z-score változását a kiindulási értékről az 1. évre minden betegnél kiszámítottuk.
A pozitív szám a viselkedés növekedését, a negatív szám a viselkedés csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
A szülői szorongás változása a kiindulási állapotról az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A szülői stresszt a 0-12 éves gyermekek szülői stresszindexe – Rövid formanyomtatvány segítségével értékelték, amely három területen méri a stresszt: a szülői szorongás, a szülő-gyermek diszfunkcionális interakció és a nehéz gyermek. Az egyes tartományok eredményeit százalékpontokban fejezzük ki. A 15-80 százalékos pontszámok a normál tartományon belülinek számítanak. A 85. percentilisnél elért vagy azt meghaladó pontszámok magas szorongást jelentenek. A 89. percentilisnél nagyobb pontszámok klinikailag szignifikáns szorongást jeleznek. Az elemzés a percentilis pontszámok kiindulási és 1. év közötti változásaira összpontosított. A pozitív számok a szorongás növekedését, a negatív számok a szorongás csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás. |
Alapállás az 1. évhez
|
|
Változás a szülő-gyermek diszfunkcionális interakcióban a kiindulási állapotról az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A szülői stresszt a 0-12 éves gyermekek szülői stresszindexe – Rövid formanyomtatvány segítségével értékelték, amely három területen méri a stresszt: a szülői szorongás, a szülő-gyermek diszfunkcionális interakció és a nehéz gyermek.
Az egyes tartományok eredményeit százalékpontokban fejezzük ki.
A 15-80 százalékos pontszámok a normál tartományon belülinek számítanak.
A 85. percentilisnél elért vagy azt meghaladó pontszámok magas szorongást jelentenek.
A 89. percentilisnél nagyobb pontszámok klinikailag szignifikáns szorongást jeleznek.
Az elemzés a percentilis pontszámok kiindulási és 1. év közötti változásaira összpontosított. A pozitív számok a szorongás növekedését, a negatív számok a szorongás csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
A nehéz gyermekpontszám változása a kiindulási értékről az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A szülői stresszt a 0-12 éves gyermekek szülői stresszindexe – Rövid formanyomtatvány segítségével értékelték, amely három területen méri a stresszt: a szülői szorongás, a szülő-gyermek diszfunkcionális interakció és a nehéz gyermek.
Az egyes tartományok eredményeit százalékpontokban fejezzük ki.
A 15-80 százalékos pontszámok a normál tartományon belülinek számítanak.
A 85. percentilisnél elért vagy azt meghaladó pontszámok magas szorongást jelentenek.
A 89. percentilisnél nagyobb pontszámok klinikailag szignifikáns szorongást jeleznek.
Az elemzés a percentilis pontszámok kiindulási és 1. év közötti változásaira összpontosított. A pozitív számok a szorongás növekedését, a negatív számok a szorongás csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Módosított Ashworth-skála az alaphelyzetben
Időkeret: Alapvonal
|
A Módosított Ashworth Skála 6 pontos skálát használ (0, 1, 1+, 2, 3 vagy 4) a görcsösség mérésére 5 testtájban (középső, jobb felső végtag, bal felső végtag, jobb alsó végtag és bal alsó végtag) véglet).
A 0-s pontszám az izomtónus növekedését jelzi, míg a 4-es pontszám a hajlítás vagy nyújtás merevségét jelzi.
|
Alapvonal
|
|
Módosított Ashworth-skála az 1. évben
Időkeret: 1. év
|
A Módosított Ashworth Skála 6 pontos skálát használ (0, 1, 1+, 2, 3 vagy 4) a görcsösség mérésére 5 testtájban (középső, jobb felső végtag, bal felső végtag, jobb alsó végtag és bal alsó végtag) véglet).
A 0-s pontszám az izomtónus növekedését jelzi, míg a 4-es pontszám a hajlítás vagy nyújtás merevségét jelzi.
|
1. év
|
|
A Bruininks-Oseretsky-2 teljes motorkompozit változása az alapvonalról az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, második kiadás (BOT-2) négy területen értékeli a motoros funkciókat: stabilitás, mobilitás, erő, koordináció és tárgymanipuláció.
Ezután kiszámítják a teljes motoros kompozitot, és normál eloszlásban fejezik ki 50-es átlaggal és 10-es szórással.
A magasabb pontszámok jobb motoros működést jeleznek.
Ebben a vizsgálatban a BOT-2 Total Motor Composite-t használták 6 éves gyermekek motoros funkcióinak mérésére.
A vizsgálat célja a BOT-2 Total Motor Composite változásának értékelése volt a kiindulási állapotról az 1. évre, ahol a pozitív változás a motoros funkció javulását, a negatív változás a motorfunkciók csökkenését, a nulla pedig a változás hiányát jelzi.
|
Alapállás az 1. évhez
|
|
Összefüggés a klinikai válasz és a neurális, endoteliális és gyulladásos citokinek RNS-expressziója között, RNS-tömbökkel mérve az ezeknek a betegeknek adott köldökzsinórvérsejtekben.
Időkeret: 2 év
|
Különféle előre kiválasztott idegi, angiogén és gyulladásgátló markereket értékelnek, amelyeket az UCB sejtek és a klinikai válasz expresszálnak.
|
2 év
|
|
Szülők gyermekbetegséggel kapcsolatos tapasztalatai (PECI)
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A PECI egy 25 tételből álló intézkedés, amely a krónikusan beteg gyermek gondozásához kapcsolódó szülői alkalmazkodás vizsgálatára szolgál.
|
Alapállás az 1. évhez
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Barry-Albright Dystonia összpontszám változása a kiindulási értékről az 1. évre
Időkeret: Alapállás az 1. évhez
|
A Barry-Albright-dystónia skála a generalizált disztóniát méri nyolc testtájban (szem, száj, nyak, törzs és a négy végtag) ordinális skálán (0 = nincs dystonia, 1 = enyhe dystonia, 2 = enyhe dystonia, 3 = közepes dystonia és 4=súlyos dystonia).
Az egyes régiók egyéni pontszámait összeadják, hogy összpontszámot kapjanak.
Az összpontszám 0 és 32 között változhat, és a magasabb pontszámok összességében nagyobb fokú dystoniat jeleznek.
A Barry-Albright Dystonia összpontszám változását a kiindulási értékről az 1. évre értékelték. A pozitív számok növekvő dystonia, a negatív számok a dystonia csökkenését, a nulla pedig azt, hogy nincs változás.
|
Alapállás az 1. évhez
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. június 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. június 17.
Első közzététel (Becsült)
2010. június 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 15.
Utolsó ellenőrzés
2022. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00017801
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .