氟马西尼治疗原发性嗜睡症

“嗜睡症”一词描述了一组症状，包括严重的白天嗜睡和长时间睡眠（每晚超过 10 小时）。 有时，嗜睡是由夜间睡眠质量问题引起的，例如夜间睡眠因频繁的呼吸暂停而中断。 然而，在其他情况下，即使夜间睡眠质量良好，也会出现嗜睡症。 这些嗜睡症被认为是脑功能障碍的症状，因此被称为中枢（即大脑）起源的嗜睡症或原发性嗜睡症。

大多数这些原发性嗜睡症的原因尚不清楚。 然而，我们小组最近发现负责镇静的主要大脑化学物质 GABA 存在问题。 在我们的一部分嗜睡症患者中，有一种天然存在的物质会导致 GABA 受体过度活跃。 从本质上讲，就好像这些患者长期服用安定（或 Xanax 或酒精，所有通过 GABA 系统起作用的物质）一样，即使他们不服用这些药物。

目前对中枢性嗜睡症的治疗是有限的。 对于部分发作性睡病病例，有 FDA 批准的可用治疗方法。 然而，对于其余患者，没有 FDA 批准的治疗方法。 他们通常使用批准用于发作性睡病的药物进行治疗，但睡眠专家一致认为这些药物通常对这组患者无效。

基于我们对这些患者 GABA 异常的了解，我们评估了氟马西尼（FDA 批准用于治疗过量 GABA 药物或逆转基于 GABA 的麻醉的药物）是否会逆转我们患者的 GABA 异常。 在这种疾病的试管模型中，氟马西尼确实使 GABA 系统的功能恢复正常。 研究人员已经用氟马西尼治疗了一些患者，大多数人都认为这种治疗改善了他们的嗜睡症状。

为确定氟马西尼是否真的对原发性嗜睡症有益，本研究将氟马西尼与非活性药丸（安慰剂）进行比较。 所有受试者将在不同时间接受氟马西尼和安慰剂，并且将比较他们对这两种治疗的反应时间和症状，以确定是否一种更优。 目前，氟马西尼只能通过静脉注射（即静脉注射）给药。 这项研究将评估这种静脉内给药以及一种新形式的氟马西尼，它被当作锭剂服用，在舌下溶解。 如果这项研究表明氟马西尼在治疗嗜睡症方面比安慰剂更有效，那么它将为这种难以治疗的疾病确定一种潜在的新疗法。