Flumazenil pro léčbu primární hypersomnie

Termín „hypersomnie“ popisuje skupinu příznaků, která zahrnuje těžkou denní ospalost a dlouhý spánek (více než 10 hodin za noc). Někdy je hypersomnie způsobena problémem s kvalitou spánku v noci, například když je noční spánek narušen častými dechovými pauzami. V jiných případech se však hypersomnie vyskytuje i tehdy, když je noční spánek kvalitní. Předpokládá se, že tyto případy hypersomnie jsou symptomem mozkové dysfunkce, a proto se označují jako hypersomnie centrálního (tj. mozkového) původu nebo primární hypersomnie.

Příčiny většiny těchto primárních hypersomnií nejsou známy. Naše skupina však nedávno identifikovala problém s hlavní mozkovou chemickou látkou odpovědnou za sedaci, známou jako GABA. V podskupině našich pacientů s hypersomnií existuje přirozeně se vyskytující látka, která způsobuje, že receptor GABA je hyperaktivní. V podstatě je to, jako by tito pacienti byli chronicky léčeni Valiem (nebo Xanaxem nebo alkoholem, všemi látkami, které působí prostřednictvím systému GABA), i když tyto léky neužívají.

Současná léčba centrální hypersomnie je omezená. Pro zlomek případů s narkolepsií existují dostupné léčby schválené FDA. Pro zbytek pacientů však neexistuje žádná léčba schválená FDA. Obvykle jsou léčeni léky schválenými pro narkolepsii, ale odborníci na spánek se shodují, že tyto léky často nejsou pro tuto skupinu pacientů účinné.

Na základě našeho pochopení abnormality GABA u těchto pacientů jsme vyhodnotili, zda by flumazenil (lék schválený FDA pro léčbu předávkování léky GABA nebo zrušení anestezie na bázi GABA) zvrátil abnormalitu GABA u našich pacientů. Ve zkumavkovém modelu tohoto onemocnění flumazenil ve skutečnosti vrací funkci GABA systému k normálu. Výzkumníci léčili několik pacientů flumazenilem a většina z nich měla pocit, že se jejich příznaky hypersomnie touto léčbou zlepšily.

Aby se zjistilo, zda je flumazenil skutečně prospěšný pro primární hypersomnii, tato studie porovná flumazenil s neaktivní pilulkou (placebem). Všichni jedinci dostanou jak flumazenil, tak placebo v různých časech a jejich reakční doby a symptomy budou porovnány při těchto dvou léčbách, aby se určilo, zda je jedna lepší. V současné době lze flumazenil podávat pouze injekcí do žíly (tj. intravenózně). Tato studie bude hodnotit toto intravenózní dávkování stejně jako novou formu flumazenilu, která se užívá jako pastilka, která se má rozpustit pod jazykem. Pokud tato studie prokáže, že flumazenil je v léčbě hypersomnie účinnější než placebo, identifikuje potenciální novou terapii této obtížně léčitelné poruchy.