马凡氏综合征患者的循环转化生长因子 β (TGF-β)
2016年2月4日 更新者：Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
循环转化生长因子 Beta (TGF-β) 在个体中
转化生长因子 Beta (TGF-β) 是一种在大多数细胞中控制增殖、细胞分化和其他功能的蛋白质。
TGF-β 水平在马凡综合征的发病机制中起着重要作用，马凡综合征是一种以身高不成比例、四肢长、眼睛晶状体脱位和二尖瓣脱垂和主动脉扩大等心脏并发症为特征的疾病，增加了主动脉夹层的可能性。
虽然马凡综合征的潜在缺陷是糖蛋白原纤维蛋白 I 的错误合成，原纤维蛋白 I 通常是弹性纤维的重要组成部分，但已表明通过在受影响的小鼠中添加 TGF-β 拮抗剂可以缓解马凡综合征的表型。
研究概览
详细说明
转化生长因子 Beta (TGF-β) 是一种在大多数细胞中控制增殖、细胞分化和其他功能的蛋白质。
TGF-β 水平在马凡综合征的发病机制中起着重要作用，马凡综合征是一种以身高不成比例、四肢长、眼睛晶状体脱位和二尖瓣脱垂和主动脉扩大等心脏并发症为特征的疾病，增加了主动脉夹层的可能性。
虽然马凡综合征的潜在缺陷是糖蛋白原纤维蛋白 I 的错误合成，原纤维蛋白 I 通常是弹性纤维的重要组成部分，但已表明通过在受影响的小鼠中添加 TGF-β 拮抗剂可以缓解马凡综合征的表型。
这表明虽然马凡综合征的症状可能看起来与结缔组织疾病一致，但其机制更可能与原纤维蛋白对 TGF-β 的螯合减少有关。
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital Chicago
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 24年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有马凡综合征的人同意主要的阿替洛尔 Vs。 氯沙坦 NIH 研究。
排除标准：
- PHN Marfan 主要试验中未达到维持药物剂量或已停止服用研究药物的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
确定 TGF-β 的循环水平是否与治疗组相关：阿替洛尔与氯沙坦。
大体时间：1年
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定 TGF-β 的循环水平是否与治疗组或独立治疗组内的临床结果相关。
大体时间：1年
|
这些临床结果可能是主动脉根部 Z 评分、最终主动脉根部尺寸、最终主动脉根部 Z 评分和主要马凡试验中的其他临床结果的变化。
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年4月1日
初级完成 (实际的)
2014年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年5月25日
首先提交符合 QC 标准的
2011年5月25日
首次发布 (估计)
2011年5月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月4日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
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