Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cirkulerende transformerende vækstfaktor beta (TGF-β) hos personer med Marfans syndrom

4. februar 2016 opdateret af: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Cirkulerende transformerende vækstfaktor Beta (TGF-β) hos individer med

Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) er et protein, der kontrollerer proliferation, cellulær differentiering og andre funktioner i de fleste celler. TGF-β-niveauer spiller en stor rolle i patogenesen af ​​Marfans syndrom, en sygdom karakteriseret ved uforholdsmæssig højde, lange ekstremiteter, linseluksation i øjnene og hjertekomplikationer såsom mitralklapprolaps og aortaforstørrelse, hvilket øger sandsynligheden for aortadissektion. Mens den underliggende defekt i Marfan syndrom er fejlagtig syntese af glycoproteinet fibrillin I, normalt en vigtig bestanddel af elastiske fibre, har det vist sig, at Marfan syndrom fænotypen kan afhjælpes ved tilsætning af en TGF-β antagonist i påvirkede mus.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) er et protein, der kontrollerer proliferation, cellulær differentiering og andre funktioner i de fleste celler. TGF-β-niveauer spiller en stor rolle i patogenesen af ​​Marfans syndrom, en sygdom karakteriseret ved uforholdsmæssig højde, lange ekstremiteter, linseluksation i øjnene og hjertekomplikationer såsom mitralklapprolaps og aortaforstørrelse, hvilket øger sandsynligheden for aortadissektion. Mens den underliggende defekt i Marfan syndrom er fejlagtig syntese af glycoproteinet fibrillin I, normalt en vigtig bestanddel af elastiske fibre, har det vist sig, at Marfan syndrom fænotypen kan afhjælpes ved tilsætning af en TGF-β antagonist i påvirkede mus. Dette tyder på, at selvom symptomerne på Marfans syndrom kan synes at være i overensstemmelse med en bindevævsforstyrrelse, er mekanismen mere sandsynligt relateret til reduceret sekvestrering af TGF-β af fibrillin.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 24 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Person med Marfans syndrom har givet sit samtykke til Main Atenolol Vs. Losartan NIH undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner i hovedstudiet med PHN Marfan, som ikke har opnået vedligeholdelsesdoseringen af ​​lægemidlet, eller som er stoppet med at tage undersøgelseslægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: DIAGNOSTISK
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme om cirkulerende niveauer af TGF-β korrelerer med behandlingsarme: Atenolol vs. Losartan.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme, om cirkulerende niveauer af TGF-β korrelerer med kliniske resultater inden for en behandlingsgruppe eller uafhængige behandlingsgrupper.
Tidsramme: 1 år
Disse kliniske resultater kan være en ændring i aortarods Z-score, endelige aortarodsdimension, endelige aortarods Z-score og andre kliniske resultater i Marfan-hovedforsøget.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. maj 2011

Først opslået (SKØN)

26. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

5. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2016

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB # 2011-14507

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Marfan syndrom

Kliniske forsøg med Blodtrækning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner