Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Circulating Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) hos individer med Marfans syndrom

4 februari 2016 uppdaterad av: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Circulating Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) hos individer med

Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) är ett protein som kontrollerar proliferation, celldifferentiering och andra funktioner i de flesta celler. TGF-β-nivåer spelar en viktig roll i patogenesen av Marfans syndrom, en sjukdom som kännetecknas av oproportionerlig höjd, långa extremiteter, linsluxation i ögonen och hjärtkomplikationer såsom mitralisklaffframfall och aortaförstoring som ökar sannolikheten för aortadissektion. Medan den underliggande defekten i Marfans syndrom är felaktig syntes av glykoproteinet fibrillin I, normalt en viktig komponent i elastiska fibrer, har det visats att fenotypen Marfans syndrom kan lindras genom tillsats av en TGF-β-antagonist i drabbade möss.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) är ett protein som kontrollerar proliferation, celldifferentiering och andra funktioner i de flesta celler. TGF-β-nivåer spelar en viktig roll i patogenesen av Marfans syndrom, en sjukdom som kännetecknas av oproportionerlig höjd, långa extremiteter, linsluxation i ögonen och hjärtkomplikationer såsom mitralisklaffframfall och aortaförstoring som ökar sannolikheten för aortadissektion. Medan den underliggande defekten i Marfans syndrom är felaktig syntes av glykoproteinet fibrillin I, normalt en viktig komponent i elastiska fibrer, har det visats att fenotypen Marfans syndrom kan lindras genom tillsats av en TGF-β-antagonist i drabbade möss. Detta tyder på att även om symtomen på Marfans syndrom kan tyckas överensstämma med en bindvävsstörning, är mekanismen mer sannolikt relaterad till minskad sekvestrering av TGF-β av fibrillin.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital Chicago

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 24 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En person med Marfans syndrom samtyckte till Main Atenolol Vs. Losartan NIH-studie.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner i huvudstudien med PHN Marfan som inte har uppnått underhållsdoseringen av läkemedel eller som har slutat ta studieläkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: DIAGNOSTISK
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att avgöra om cirkulerande nivåer av TGF-β korrelerar med behandlingsarmarna: Atenolol vs. Losartan.
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att avgöra om cirkulerande nivåer av TGF-β korrelerar med kliniska resultat inom en behandlingsgrupp eller oberoende behandlingsgrupper.
Tidsram: 1 år
Dessa kliniska utfall kan vara en förändring i aortarotens Z-poäng, den slutliga aortarotsdimensionen, den slutliga aortarotens Z-poäng och andra kliniska utfall i den huvudsakliga Marfan-studien.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbetspartners

Johns Hopkins University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2011

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 maj 2011

Första postat (UPPSKATTA)

26 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

5 februari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2016

Senast verifierad

1 februari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB # 2011-14507

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera