Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Circulating Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) hos personer med Marfan syndrom

4. februar 2016 oppdatert av: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Circulating Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) hos individer med

Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) er et protein som kontrollerer spredning, cellulær differensiering og andre funksjoner i de fleste celler. TGF-β-nivåer spiller en viktig rolle i patogenesen av Marfans syndrom, en sykdom karakterisert ved uforholdsmessig høyde, lange ekstremiteter, linseluksasjon i øynene og hjertekomplikasjoner som mitralklaffprolaps og aortaforstørrelse som øker sannsynligheten for aortadisseksjon. Mens den underliggende defekten i Marfans syndrom er feil syntese av glykoproteinet fibrillin I, normalt en viktig komponent i elastiske fibre, har det vist seg at fenotypen Marfans syndrom kan lindres ved tilsetning av en TGF-β-antagonist i berørte mus.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Transforming Growth Factor Beta (TGF-β) er et protein som kontrollerer spredning, cellulær differensiering og andre funksjoner i de fleste celler. TGF-β-nivåer spiller en viktig rolle i patogenesen av Marfans syndrom, en sykdom karakterisert ved uforholdsmessig høyde, lange ekstremiteter, linseluksasjon i øynene og hjertekomplikasjoner som mitralklaffprolaps og aortaforstørrelse som øker sannsynligheten for aortadisseksjon. Mens den underliggende defekten i Marfans syndrom er feil syntese av glykoproteinet fibrillin I, normalt en viktig komponent i elastiske fibre, har det vist seg at fenotypen Marfans syndrom kan lindres ved tilsetning av en TGF-β-antagonist i berørte mus. Dette tyder på at mens symptomene på Marfans syndrom kan virke konsistente med en bindevevsforstyrrelse, er mekanismen mer sannsynlig relatert til redusert sekvestrering av TGF-β av fibrillin.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital Chicago

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 24 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Person med Marfans syndrom samtykket til hovedatenolol vs. Losartan NIH-studie.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer i hovedstudien med PHN Marfan som ikke har oppnådd vedlikeholdsdoseringen eller som har sluttet å ta studiemedisinen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: DIAGNOSTISK
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme om sirkulerende nivåer av TGF-β korrelerer med behandlingsarmene: Atenolol vs. Losartan.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å bestemme om sirkulerende nivåer av TGF-β korrelerer med kliniske resultater innenfor en behandlingsgruppe eller uavhengige behandlingsgrupper.
Tidsramme: 1 år
Disse kliniske resultatene kan være en endring i aortarot Z-score, endelig aortarotdimensjon, endelig aortarot Z-score og andre kliniske utfall i Marfan-hovedstudien.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbeidspartnere

Johns Hopkins University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

26. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

5. februar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2016

Sist bekreftet

1. februar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB # 2011-14507

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere