Taliglucerase Alfa 在戈谢病成年受试者中的多中心扩展研究
2023年4月18日 更新者：Pfizer
这是一项多中心试验，旨在进一步扩展对已纳入方案 PB-06-003 的戈谢病成年受试者（≥18 岁）中 taliglucerase alfa 的安全性和有效性的评估。
受试者将继续每两周接受一次 taliglucerase alfa 静脉内 (IV) 输注。
治疗的持续时间最长为 21 个月，或者直到 taliglucerase alfa 由申办者自行决定在商业上可供受试者使用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 第三阶段
扩展访问
不再可用
查看扩展访问记录。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 成功完成协议 PB-06-001 并注册协议 PB-06-003
- 受试者签署知情同意书
排除标准：
- 目前正在为任何情况服用另一种研究药物。
- 研究者判断会干扰受试者遵守研究要求的任何医学、情绪、行为或心理状况的存在。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Taliglucerase alfa 30 单位/kg
受试者随机接受 30 单位/公斤
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每两周输注一次塔利苷酶，持续 21 个月
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实验性的：塔利苷酶 alfa 60 单位/kg
受试者随机分配至 60 单位/kg
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每两周输注一次塔利苷酶，持续 21 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脾体积
大体时间：60个月
|
通过 MRI 测量的脾脏体积
|
60个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肝脏体积
大体时间：60个月
|
MRI 显示的肝脏体积
|
60个月
|
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血小板计数
大体时间：60个月
|
血小板计数每年测量一次
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60个月
|
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血红蛋白
大体时间：60个月
|
每年测量血红蛋白
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60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年8月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年9月1日
研究注册日期
首次提交
2011年8月22日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月22日
首次发布 (估计)
2011年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年4月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月18日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PB-06-007
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