Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická rozšiřující studie taliglucerázy Alfa u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou

18. dubna 2023 aktualizováno: Pfizer
Toto je multicentrická studie k dalšímu rozšíření hodnocení bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy alfa u dospělých subjektů (≥18 let) s Gaucherovou chorobou, kteří byli zařazeni do Protokolu PB-06-003. Subjekty budou nadále dostávat intravenózní (IV) infuzi taliglucerázy alfa každé dva týdny. Délka léčby bude maximálně 21 měsíců nebo dokud nebude taligluceráza alfa pro subjekt komerčně dostupná podle uvážení sponzora.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Úspěšně dokončen protokol PB-06-001 a zapsán do protokolu PB-06-003
  • Subjekt podepíše informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný zkoumaný lék na jakýkoli stav.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval soulad subjektu s požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Taligluceráza alfa 30 jednotek/kg
Subjekty byly randomizovány tak, aby dostávaly 30 jednotek/kg
Lék: Taligluceráza alfa
Infuze taliglucerázy každé dva týdny po dobu 21 měsíců
Experimentální: Taligluceráza alfa 60 jednotek/kg
Subjekty byly randomizovány do 60 jednotek/kg
Lék: Taligluceráza alfa
Infuze taliglucerázy každé dva týdny po dobu 21 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem sleziny
Časové okno: 60 měsíců
Objem sleziny měřený pomocí MRI
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem jater
Časové okno: 60 měsíců
Objem jater pomocí MRI
60 měsíců
Počet krevních destiček
Časové okno: 60 měsíců
Měřte počet krevních destiček ročně
60 měsíců
Hemoglobin
Časové okno: 60 měsíců
Měření hemoglobinu ročně
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

23. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-06-007

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Taligluceráza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit