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Uno studio di estensione multicentrico della taliglucerasi alfa in soggetti adulti con malattia di Gaucher

18 aprile 2023 aggiornato da: Pfizer
Si tratta di uno studio multicentrico per estendere ulteriormente la valutazione della sicurezza e dell'efficacia della taliglucerasi alfa in soggetti adulti (≥18 anni) con malattia di Gaucher che si sono iscritti al Protocollo PB-06-003. I soggetti continueranno a ricevere un'infusione endovenosa (IV) di taliglucerasi alfa ogni due settimane. La durata del trattamento sarà di un massimo di 21 mesi o fino a quando taliglucerase alfa non sarà commercialmente disponibile per il soggetto a discrezione dello Sponsor.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Protocollo PB-06-001 completato con successo e iscritto al Protocollo PB-06-003
  • Il soggetto firma un consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del soggetto ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Taliglucerasi alfa 30 unità/kg
Soggetti randomizzati per ricevere 30 unità/kg
Droga: Taliglucerasi alfa
Infusione di taliglucerasi ogni due settimane per 21 mesi
Sperimentale: Taliglucerasi alfa 60 unità/kg
Soggetti randomizzati a 60 unità/kg
Droga: Taliglucerasi alfa
Infusione di taliglucerasi ogni due settimane per 21 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume Milza
Lasso di tempo: 60 mesi
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume del fegato
Lasso di tempo: 60 mesi
Volume del fegato mediante risonanza magnetica
60 mesi
Conta piastrinica
Lasso di tempo: 60 mesi
Misurazione annuale della conta piastrinica
60 mesi
Emoglobina
Lasso di tempo: 60 mesi
Misurazione annuale dell'emoglobina
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2011

Primo Inserito (Stima)

23 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-06-007

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

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