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Une étude d'extension multicentrique de la taliglucérase Alfa chez des sujets adultes atteints de la maladie de Gaucher

18 avril 2023 mis à jour par: Pfizer
Il s'agit d'un essai multicentrique visant à étendre davantage l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la taliglucérase alfa chez des sujets adultes (≥ 18 ans) atteints de la maladie de Gaucher qui se sont inscrits au protocole PB-06-003. Les sujets continueront de recevoir une perfusion intraveineuse (IV) de taliglucérase alfa toutes les deux semaines. La durée du traitement sera d'un maximum de 21 mois ou jusqu'à ce que la taliglucérase alfa soit disponible dans le commerce pour le sujet, à la discrétion du commanditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir complété avec succès le protocole PB-06-001 et être inscrit au protocole PB-06-003
  • Le sujet signe un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Prend actuellement un autre médicament expérimental pour n'importe quelle condition.
  • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du sujet aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Taliglucérase alfa 30 unités/kg
Sujets randomisés pour recevoir 30 unités/kg
Médicament: Taliglucérase alfa
Perfusion de taliglucérase toutes les deux semaines pendant 21 mois
Expérimental: Taliglucérase alfa 60 unités/kg
Sujets randomisés à 60 unités/kg
Médicament: Taliglucérase alfa
Perfusion de taliglucérase toutes les deux semaines pendant 21 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume de la rate
Délai: 60 mois
Volume de la rate mesuré par IRM
60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume du foie
Délai: 60 mois
Volume du foie par IRM
60 mois
La numération plaquettaire
Délai: 60 mois
Mesure annuelle de la numération plaquettaire
60 mois
Hémoglobine
Délai: 60 mois
Mesure annuelle de l'hémoglobine
60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2011

Première publication (Estimation)

23 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-06-007

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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