Um estudo de extensão multicêntrico da taliglucerase alfa em indivíduos adultos com doença de Gaucher
18 de abril de 2023 atualizado por: Pfizer
Este é um estudo multicêntrico para ampliar ainda mais a avaliação da segurança e eficácia da taliglucerase alfa em indivíduos adultos (≥18 anos de idade) com doença de Gaucher que se inscreveram no Protocolo PB-06-003.
Os indivíduos continuarão a receber uma infusão intravenosa (IV) de taliglucerase alfa a cada duas semanas.
A duração do tratamento será de no máximo 21 meses ou até que taliglucerase alfa esteja comercialmente disponível para o sujeito, a critério do Patrocinador.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Não está mais disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Protocolo PB-06-001 concluído com sucesso e inscrito no Protocolo PB-06-003
- O sujeito assina um consentimento informado
Critério de exclusão:
- Atualmente tomando outro medicamento experimental para qualquer condição.
- Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na conformidade do sujeito com os requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Taliglucerase alfa 30 unidades/kg
Indivíduos randomizados para receber 30 unidades/kg
|
Infusão de taliglucerase a cada duas semanas por 21 meses
|
|
Experimental: Taliglucerase alfa 60 unidades/kg
Indivíduos randomizados para 60 unidades/kg
|
Infusão de taliglucerase a cada duas semanas por 21 meses
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Volume Baço
Prazo: 60 meses
|
Volume do baço medido por ressonância magnética
|
60 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Volume do Fígado
Prazo: 60 meses
|
Volume do fígado por ressonância magnética
|
60 meses
|
|
Contagem de plaquetas
Prazo: 60 meses
|
Contagem de plaquetas medida anualmente
|
60 meses
|
|
Hemoglobina
Prazo: 60 meses
|
Hemoglobina medida anualmente
|
60 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de agosto de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
23 de agosto de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de abril de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- PB-06-007
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .