Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe rozszerzenie badania taliglucerazy alfa u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera

18 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Pfizer
Jest to wieloośrodkowe badanie mające na celu dalsze rozszerzenie oceny bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa u dorosłych pacjentów (≥18 lat) z chorobą Gauchera, którzy zostali włączeni do Protokołu PB-06-003. Pacjenci będą nadal otrzymywać dożylną (IV) infuzję taliglucerazy alfa co dwa tygodnie. Czas trwania leczenia będzie wynosił maksymalnie 21 miesięcy lub do czasu, gdy taligluceraza alfa będzie dostępna w handlu dla pacjenta, według uznania Sponsora.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pomyślnie ukończony Protokół PB-06-001 i wpisany do Protokołu PB-06-003
  • Podmiot podpisuje świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie przyjmuje inny badany lek na jakiekolwiek schorzenie.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Taligluceraza alfa 30 jednostek/kg
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej 30 jednostek/kg
Lek: Taligluceraza alfa
Wlew taliglucerazy co dwa tygodnie przez 21 miesięcy
Eksperymentalny: Taligluceraza alfa 60 jednostek/kg
Pacjenci przydzieleni losowo do 60 jednostek/kg
Lek: Taligluceraza alfa
Wlew taliglucerazy co dwa tygodnie przez 21 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość śledziony
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Objętość śledziony mierzona metodą MRI
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość wątroby
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Objętość wątroby przez MRI
60 miesięcy
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Co roku mierzyć liczbę płytek krwi
60 miesięcy
Hemoglobina
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Hemoglobina mierzona co roku
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-06-007

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Taligluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj