Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Taliglucerase Alfa multicentrikus kiterjesztett vizsgálata Gaucher-kóros felnőtt alanyokon

2023. április 18. frissítette: Pfizer
Ez egy többközpontú vizsgálat az alfa-taligluceráz biztonságosságának és hatásosságának értékelésének további kiterjesztésére olyan Gaucher-kórban szenvedő felnőtt (18 év feletti) alanyokon, akik a PB-06-003 protokollban szerepelnek. Az alanyok továbbra is kéthetente kapnak intravénás (IV) alfa-taligluceráz infúziót. A kezelés időtartama legfeljebb 21 hónap, vagy amíg az alfa-taligluceráz kereskedelmi forgalomba nem kerül az alany számára, a szponzor döntése alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Sikeresen kitöltötte a PB-06-001 protokollt és beiratkozott a PB-06-003 protokollba
  • Az alany tájékozott beleegyezést ír alá

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg egy másik vizsgálati gyógyszert szed bármilyen állapot miatt.
  • Bármilyen orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a vizsgáló megítélése szerint akadályozná az alanynak a vizsgálat követelményeinek való megfelelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Taliglucerase alfa 30 egység/kg
Az alanyok véletlenszerűen 30 egység/kg dózist kaptak
Drog: Taligluceráz alfa
Taliglucerase infúzió kéthetente 21 hónapig
Kísérleti: Taliglucerase alfa 60 egység/kg
Az alanyok 60 egység/kg-ra randomizálva
Drog: Taligluceráz alfa
Taliglucerase infúzió kéthetente 21 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lép kötet
Időkeret: 60 hónap
MRI-vel mért léptérfogat
60 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Máj térfogata
Időkeret: 60 hónap
A máj térfogata MRI-vel
60 hónap
Vérlemezke-szám
Időkeret: 60 hónap
A vérlemezkeszám mérése évente
60 hónap
Hemoglobin
Időkeret: 60 hónap
Hemoglobin mérés évente
60 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 22.

Első közzététel (Becslés)

2011. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB-06-007

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel