Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Taligluseraasi Alfan monikeskustutkimus aikuispotilailla, joilla on Gaucherin tauti

tiistai 18. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Pfizer
Tämä on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on laajentaa taligluseraasi alfan turvallisuuden ja tehon arviointia aikuisilla (≥18-vuotiailla) Gaucher'n tautia sairastavilla henkilöillä, jotka ovat ilmoittautuneet pöytäkirjaan PB-06-003. Koehenkilöt saavat jatkossakin suonensisäisen (IV) taligluseraasialfa-infuusion kahden viikon välein. Hoidon kesto on enintään 21 kuukautta tai kunnes taligluseraasi alfa on kaupallisesti saatavilla potilaan harkinnan mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Protokolla PB-06-001 suoritettu onnistuneesti ja rekisteröity pöytäkirjaan PB-06-003
  • Tutkittava allekirjoittaa tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Käytän parhaillaan toista tutkimuslääkettä mihin tahansa sairauteen.
  • Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Taligluseraasi alfa 30 yksikköä/kg
Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan 30 yksikköä/kg
Lääke: Taligluseraasi alfa
Taligluseraasi-infuusio kahden viikon välein 21 kuukauden ajan
Kokeellinen: Taligluseraasi alfa 60 yksikköä/kg
Koehenkilöt satunnaistettiin arvoon 60 yksikköä/kg
Lääke: Taligluseraasi alfa
Taligluseraasi-infuusio kahden viikon välein 21 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
MRI:llä mitattu pernan tilavuus
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Maksan tilavuus magneettikuvauksella
60 kuukautta
Verihiutalemäärä
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Verihiutaleiden määrä mitataan vuosittain
60 kuukautta
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Hemoglobiinin mittaus vuosittain
60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-06-007

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa