Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое расширенное исследование талиглюцеразы альфа у взрослых пациентов с болезнью Гоше

18 апреля 2023 г. обновлено: Pfizer
Это многоцентровое исследование, направленное на дальнейшее расширение оценки безопасности и эффективности талиглюцеразы альфа у взрослых субъектов (≥18 лет) с болезнью Гоше, включенных в протокол PB-06-003. Субъекты будут продолжать получать внутривенное (IV) вливание талиглюцеразы альфа каждые две недели. Продолжительность лечения будет составлять не более 21 месяца или до тех пор, пока талиглюцераза альфа не станет коммерчески доступной для субъекта по усмотрению Спонсора.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Успешно завершен протокол ПБ-06-001 и зачислен в протокол ПБ-06-003
  • Субъект подписывает информированное согласие

Критерий исключения:

  • В настоящее время принимает другой исследуемый препарат для любого состояния.
  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать выполнению субъектом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Талиглюцераза альфа 30 ЕД/кг
Субъекты, рандомизированные для получения 30 единиц/кг
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Инфузии талиглюцеразы каждые две недели в течение 21 месяца.
Экспериментальный: Талиглюцераза альфа 60 ЕД/кг
Субъекты, рандомизированные до 60 единиц/кг
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Инфузии талиглюцеразы каждые две недели в течение 21 месяца.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Объем селезенки
Временное ограничение: 60 месяцев
Объем селезенки, измеренный с помощью МРТ
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Объем печени
Временное ограничение: 60 месяцев
Объем печени по МРТ
60 месяцев
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: 60 месяцев
Количество тромбоцитов измеряют ежегодно
60 месяцев
Гемоглобин
Временное ограничение: 60 месяцев
Измерение гемоглобина ежегодно
60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PB-06-007

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Талиглюцераза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Myanmar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться