Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter udvidelsesundersøgelse af taliglucerase alfa hos voksne forsøgspersoner med Gauchers sygdom

18. april 2023 opdateret af: Pfizer
Dette er et multicenterforsøg for yderligere at udvide vurderingen af ​​sikkerheden og effektiviteten af ​​taliglucerase alfa hos voksne forsøgspersoner (≥18 år) med Gauchers sygdom, som har tilmeldt sig protokol PB-06-003. Forsøgspersonerne vil fortsat modtage en intravenøs (IV) infusion af taliglucerase alfa hver anden uge. Behandlingens varighed vil maksimalt være 21 måneder eller indtil taliglucerase alfa er kommercielt tilgængelig for forsøgspersonen efter sponsorens skøn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldførte protokol PB-06-001 og tilmeldt protokol PB-06-003
  • Forsøgspersonen underskriver et informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel til enhver tilstand.
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter efterforskerens vurdering ville forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Taliglucerase alfa 30 enheder/kg
Forsøgspersoner randomiseret til at modtage 30 enheder/kg
Medicin: Taliglucerase alfa
Taliglucerase-infusion hver anden uge i 21 måneder
Eksperimentel: Taliglucerase alfa 60 enheder/kg
Forsøgspersoner randomiseret til 60 enheder/kg
Medicin: Taliglucerase alfa
Taliglucerase-infusion hver anden uge i 21 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolumen
Tidsramme: 60 måneder
Miltvolumen målt ved MR
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Levervolumen
Tidsramme: 60 måneder
Levervolumen ved MR
60 måneder
Blodpladeantal
Tidsramme: 60 måneder
Måling af blodpladetal årligt
60 måneder
Hæmoglobin
Tidsramme: 60 måneder
Hæmoglobinmåling årligt
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2011

Først opslået (Skøn)

23. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-06-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Taliglucerase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner