Een multicenter uitbreidingsonderzoek van taliglucerase alfa bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Gaucher
18 april 2023 bijgewerkt door: Pfizer
Dit is een onderzoek in meerdere centra om de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van taliglucerase alfa verder uit te breiden bij volwassen proefpersonen (≥18 jaar oud) met de ziekte van Gaucher die zijn ingeschreven in protocol PB-06-003.
Proefpersonen zullen om de twee weken een intraveneuze (IV) infusie van taliglucerase alfa blijven ontvangen.
De duur van de behandeling is maximaal 21 maanden of totdat taliglucerase alfa commercieel beschikbaar is voor de proefpersoon, naar goeddunken van de sponsor.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Protocol PB-06-001 succesvol afgerond en ingeschreven in Protocol PB-06-003
- De proefpersoon tekent een geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel voor welke aandoening dan ook.
- Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met de naleving door de proefpersoon van de vereisten van het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Taliglucerase alfa 30 eenheden/kg
Proefpersonen werden gerandomiseerd om 30 eenheden/kg te ontvangen
|
Taliglucerase-infusie om de twee weken gedurende 21 maanden
|
|
Experimenteel: Taliglucerase alfa 60 eenheden/kg
Proefpersonen gerandomiseerd naar 60 eenheden/kg
|
Taliglucerase-infusie om de twee weken gedurende 21 maanden
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Milt volume
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Miltvolume gemeten met MRI
|
60 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Lever volume
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Levervolume door MRI
|
60 maanden
|
|
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Het aantal bloedplaatjes wordt jaarlijks gemeten
|
60 maanden
|
|
Hemoglobine
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Hemoglobinemeting jaarlijks
|
60 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 augustus 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 augustus 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
23 augustus 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 april 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 april 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Gaucher
Andere studie-ID-nummers
- PB-06-007
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .