Un estudio de extensión multicéntrico de taliglucerasa alfa en sujetos adultos con enfermedad de Gaucher
18 de abril de 2023 actualizado por: Pfizer
Este es un ensayo multicéntrico para ampliar aún más la evaluación de la seguridad y eficacia de la taliglucerasa alfa en sujetos adultos (≥18 años) con enfermedad de Gaucher que se han inscrito en el Protocolo PB-06-003.
Los sujetos continuarán recibiendo una infusión intravenosa (IV) de taliglucerasa alfa cada dos semanas.
La duración del tratamiento será de un máximo de 21 meses o hasta que la taliglucerasa alfa esté comercialmente disponible para el sujeto a criterio del Patrocinador.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Ya no está disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Completó con éxito el Protocolo PB-06-001 y se inscribió en el Protocolo PB-06-003
- El sujeto firma un consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Actualmente tomando otro fármaco en investigación para cualquier condición.
- Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, pueda interferir con el cumplimiento de los requisitos del estudio por parte del sujeto.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Taliglucerasa alfa 30 unidades/kg
Sujetos aleatorizados para recibir 30 unidades/kg
|
Infusión de taliglucerasa cada dos semanas durante 21 meses
|
|
Experimental: Taliglucerasa alfa 60 unidades/kg
Sujetos asignados al azar a 60 unidades/kg
|
Infusión de taliglucerasa cada dos semanas durante 21 meses
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Volumen del bazo
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Volumen del bazo medido por resonancia magnética
|
60 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Volumen hepático
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Volumen hepático por resonancia magnética
|
60 meses
|
|
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Medida de recuento de plaquetas anualmente
|
60 meses
|
|
Hemoglobina
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Medida de hemoglobina anual
|
60 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de agosto de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de agosto de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- PB-06-007
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .