En multicenterutvidgningsstudie av taligluceras alfa hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom
18 april 2023 uppdaterad av: Pfizer
Detta är en multicenterstudie för att ytterligare utöka bedömningen av säkerheten och effekten av taligluceras alfa hos vuxna patienter (≥18 år gamla) med Gauchers sjukdom som har registrerats i protokoll PB-06-003.
Försökspersonerna kommer att fortsätta att få en intravenös (IV) infusion av taligluceras alfa varannan vecka.
Behandlingens varaktighet kommer att vara maximalt 21 månader eller tills taligluceras alfa är kommersiellt tillgängligt för patienten efter sponsorns gottfinnande.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen.
Se utökad åtkomstpost.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har slutfört protokoll PB-06-001 och registrerats i protokoll PB-06-003
- Försökspersonen undertecknar ett informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Tar för närvarande ett annat prövningsläkemedel för alla tillstånd.
- Närvaro av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa försökspersonens efterlevnad av studiens krav.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Taligluceras alfa 30 enheter/kg
Försökspersoner randomiserades till att få 30 enheter/kg
|
Taliglucerasinfusion varannan vecka i 21 månader
|
|
Experimentell: Taligluceras alfa 60 enheter/kg
Försökspersoner randomiserade till 60 enheter/kg
|
Taliglucerasinfusion varannan vecka i 21 månader
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mjältvolym
Tidsram: 60 månader
|
Mjältvolym mätt med MRT
|
60 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Levervolym
Tidsram: 60 månader
|
Levervolym genom MRT
|
60 månader
|
|
Antal blodplättar
Tidsram: 60 månader
|
Trombocyter mäts årligen
|
60 månader
|
|
Hemoglobin
Tidsram: 60 månader
|
Hemoglobinmätning årligen
|
60 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 augusti 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2011
Första postat (Uppskatta)
23 augusti 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 april 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 april 2023
Senast verifierad
1 april 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- PB-06-007
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .