使用 TL32711 治疗急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征和急性淋巴细胞白血病患者的 I-II 期开放标签非随机研究
2021年6月23日 更新者：Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
这最初是一项针对 AML、MDS 和 ALL 患者的 I/II 期开放标签非随机研究，但从未启动 II 期部分。
该研究最初针对 60 岁及以上的受试者（标准治疗后复发或难治性疾病的非 M3 AML 或新诊断的受试者和 18-59 岁的受试者（3 次先前治疗失败后复发或难治性），以及然后针对 18 岁及以上患有 MDS 和 ALL 的受试者。
研究概览
详细说明
这最初是一项 I/II 期、开放标签、非随机研究，使用研究性新药 TL 32711 治疗急性髓性白血病患者。
该研究针对 60 岁及以上的受试者（标准治疗后复发或难治性疾病的非 M3 AML 或新诊断但不适合标准诱导治疗的受试者）和 18-59 岁的受试者（3 次失败后复发或难治性）先前的治疗线）。
受试者将通过三种不同治疗方案之一（每周一次、每周两次或每周三次给药）在 4 周的给药周期内接受研究药物。
他们将接受最多 6 个周期的治疗，但如果认为对受试者最有利，治疗可能已由研究医生酌情延长。
宾夕法尼亚大学将招募多达 46 名受试者参加这项研究，具体取决于第一阶段组件中为确定 MTD 所需的受试者数量。
第一阶段的主要目标是确定 TL32711 的安全性和耐受性，以及该患者群体的 MTD。
本研究第 2 期部分的主要目标是进一步确定安全性和耐受性，并提供初步疗效数据，但从未启动第 II 期部分。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- 诊断为非 M3 AML、复发或难治性 ALL 或中等风险 2 或高风险疾病 MDS 的受试者如下：
诊断为非 M3 AML 且符合以下标准之一的受试者：
- 60 岁或以上：至少接受过一次 AML 既往治疗后复发或难治
- 60 岁或以上：新诊断的患者有骨髓增生异常综合征病史，曾接受过阿扎胞苷或地西他滨治疗，并且不适合进行积极治疗，包括诱导后进行同种异体干细胞移植
- 18-59 岁：既往三线治疗失败后复发或难治性疾病
- 诊断为复发性或难治性 ALL 的受试者：必须在之前的三线治疗中失败并且年满 18 岁。
诊断为中等风险 2 或高风险疾病（由 IPSS 评分定义）的受试者：
- 必须对去甲基化剂没有反应/不耐受或在使用后发生进展，并且不能成为同种异体干细胞移植的候选者
- 至少4周的预期寿命
- 必须已经从先前化疗的毒性作用中恢复过来
- 患者必须能够签署同意书并愿意并能够遵守预定的就诊、治疗计划和实验室检测。
排除标准
- 除羟基脲外，过去 28 天内接受过细胞毒性化疗（包括阿扎胞苷或地西他滨）
- 积极参与 AML 的任何其他研究性治疗研究。
- ECOG 体能状态大于 2
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于：不受控制的持续感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 针对大于 480 毫秒的心率 (QTcB) 校正的 QT 间期（包括接受药物治疗的受试者）。 装有心室起搏器且无法测量 QT 间期的受试者在咨询药物制造商和研究医疗监测员以及该批准的书面文件后可能有资格入组。
- 怀孕或哺乳的女性受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一阶段 DL1
26mg/m2/剂量 IV 每周一次 x 3 周 4 周周期
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每周 4 周周期中的第 3 周或 4 周周期中的第 4 周作为 30 分钟输注，每周给予 IV 制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL-1
17mg/m2 IV/剂量每周一次 x 3 周 4 周周期
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每周 4 周周期中的第 3 周或 4 周周期中的第 4 周作为 30 分钟输注，每周给予 IV 制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL-1a
17mg/m2/剂量 IV 每周两次 x 3 周 4 周周期
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每周 4 周周期中的第 3 周或 4 周周期中的第 4 周作为 30 分钟输注，每周给予 IV 制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL-1b
17mg/m2/剂量 IV 每周 3 次 x 3 周 4 周周期
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每周 4 周周期中的第 3 周或 4 周周期中的第 4 周作为 30 分钟输注，每周给予 IV 制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL-1c
22mg/m2/剂量 IV 每周两次 x 3 周 4 周周期
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每周 4 周周期中的第 3 周或 4 周周期中的第 4 周作为 30 分钟输注，每周给予 IV 制剂
其他名称：
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实验性的：第一阶段 DL-1d
17mg/m2/剂量 IV 每周两次 x 3 周 4 周周期
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每周 4 周周期中的第 3 周或 4 周周期中的第 4 周作为 30 分钟输注，每周给予 IV 制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Birinapant (TL32711) 在患有急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征和急性淋巴细胞白血病的受试者中的安全性。急性淋巴细胞白血病。
大体时间：研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天。不良事件监测的平均时间为 14 周。
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Birinapant 的安全性将测量为在总可评估受试者人群中以大于 5% 的频率发生的每个剂量水平的不良事件数量。
不良事件是研究参与者经历的任何不良医疗事件。
这些事件由治疗研究者记录并评估严重程度和与研究药物的关系，使用不良事件标准的通用术语评估严重程度，并使用研究药物已知副作用的信息评估相关性。
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研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天。不良事件监测的平均时间为 14 周。
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每个剂量水平的剂量限制毒性数。
大体时间：研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天。不良事件监测的平均时间为 14 周。
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该结果测量将被定义为每个剂量水平的剂量限制性毒性的数量。
剂量限制性毒性是预定义的医学事件，可能与研究药物的剂量有关。
这些毒性被记录下来，并根据预先定义的阈值评估其严重程度，并可能导致研究药物剂量的修改。
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研究治疗的第一天到最后一次研究治疗后的 30 天。不良事件监测的平均时间为 14 周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2014年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年4月1日
研究注册日期
首次提交
2011年12月5日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月6日
首次发布 (估计)
2011年12月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月23日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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