一项评估接受 ABR-215757（帕喹莫德）治疗的系统性硬化症患者的生物标志物和安全性的开放标签研究
2014年8月26日 更新者：Active Biotech AB
主要目的是研究 ABR-215757 治疗期间进展性 SSc 患者疾病相关生物标志物的变化。
次要目标是评估 ABR-215757 的安全性和耐受性，评估 ABR-215757 治疗期间的疾病活动和生活质量 (QoL)，以及评估研究期间 ABR-215757 的血浆水平。
研究概览
详细说明
这是一项针对进展性 SSc 患者的开放标签单臂 II 期研究。
患者将接受 ABR-215757 治疗 8 周。
生物标志物、疾病活动和安全参数的评估将在治疗期间进行。
将向患者提供继续开放标签扩展的机会。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄≥18岁
- 根据 ACR 标准对 SSc 进行临床诊断
至少满足以下一项的渐进式 SSc：
- STPR（皮肤厚度进展率）≥ 40，计算方法为筛选时的 mRSS 除以皮肤受累开始后的时间（以年为单位）。 据患者报告（Denton 2007）
- 过去 6 个月内 mRSS 恶化，由医生与患者共同判断，并涉及至少两个 mRSS 评分中定义的新解剖部位（例如 上臂和胸腔）或在至少两个由 mRSS 定义的解剖部位进展至少两个点
- 一只或两只前臂存在 SSc 皮肤损伤
- 基线时改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) ≥16
- ANA阳性
排除标准：
- 持续的严重 SSc 表现，例如肺动脉高压 (PAH) 伴呼吸困难 NYHA III 或更高、硬皮病肾危象
- 研究药物首次给药前 6 个月内测得的肺活量 < 60%
- GFR < 研究药物首次给药前 6 个月内测得的正常值的 30%
- 研究药物首次给药前 12 个月内接受利妥昔单抗治疗或 6 个月内接受其他生物制剂治疗，6 个月内接受吗替麦考酚酯 (MMF) 或环磷酰胺治疗，3 个月内接受甲氨蝶呤、硫唑嘌呤或其他免疫抑制剂治疗
- 心肌梗塞病史或当前不受控制的心绞痛、严重的不受控制的室性心律失常、症状性充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛或急性缺血的心电图证据。
- QT/QTc 间期的显着基线延长（例如，重复显示 QTc 间期 >450 毫秒
- 尖端扭转型室性心动过速的其他危险因素史（例如，心力衰竭、低钾血症、长 QT 综合征家族史）
- 与延长 QT 间期的伴随药物治疗。
- 有或目前有缺血性中枢神经系统疾病史
- 目前的恶性肿瘤。 需要 5 年无癌期，但已切除的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或原位宫颈癌除外
- 目前严重感染
- 已知 HIV 血清学阳性或活动性或潜伏性肝炎感染。
- 研究药物首次给药前 6 周内接受内皮素受体拮抗剂治疗
- 吸毒
- 进入研究前 3 周内进行过大手术
- 已知或怀疑对 ABR-215757 或赋形剂过敏
- 未使用医学上可接受的安全避孕方法的有生育能力的女性患者。 所有有生育能力的女性患者在筛选和基线访视时的尿妊娠试验必须呈阴性。 由于尚未进行 ABR-215757 与激素避孕药之间的相互作用研究，因此使用避孕药等激素避孕药的女性还必须在治疗期间和治疗后至少 1 个月内使用辅助避孕装置，即屏障避孕法
- 怀孕或哺乳期有生育能力的女性患者。
- 在进入研究之前的 4 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）同时参与或参与涉及研究药物或其他实验性治疗的任何其他研究。
- 与 SSc 无关的其他重大、不稳定的医学疾病，研究者认为这些疾病会混淆研究结果或使患者处于危险之中
- 在研究期间可能因其他非 SSc 病症而接受口服或静脉内类固醇或免疫抑制剂的患者，因为这会混淆研究结果。
- 在研究药物首次给药前 4 周内接种疫苗。 研究药物：ABR-215757
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：帕喹莫德
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硬明胶胶囊 3.0 毫克/天，持续 8 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生物标志物
大体时间：生物标志物的评估将在基线、治疗 2、4 和 8 周后进行。
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SSc 疾病活动相关生物标志物的变化
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生物标志物的评估将在基线、治疗 2、4 和 8 周后进行。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Roger Hesselstrand, MD、Dept of Rheumatology, University Hospital in Lund, Sweden
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年12月1日
初级完成 (实际的)
2013年2月1日
研究完成 (实际的)
2013年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月6日
首次发布 (估计)
2011年12月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年8月26日
最后验证
2014年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.