ABR-215757(파퀴니모드)로 치료받은 전신 경화증 환자의 바이오마커 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 연령 ≥ 18세
2. ACR 기준에 따른 SSc의 임상 진단

3. 다음 중 하나 이상을 충족하는 프로그레시브 SSc:

   • STPR(Skin Thickness Progression Rate) ≥ 40, 스크리닝 시 mRSS를 피부 침범 시작 이후 시간(년)으로 나눈 값으로 계산됩니다. 환자가 보고한 대로(Denton 2007)
   • mRSS 점수에 정의된 최소 2개의 새로운 해부학적 부위(예: 상완 및 흉부) 또는 mRSS에 의해 정의된 적어도 두 개의 해부학적 부위에서 적어도 두 지점에 의한 진행
4. 한쪽 또는 양쪽 팔뚝에 SSc 피부 병변의 존재
5. 베이스라인에서 Modified Rodnan Skin Score(mRSS) ≥16
6. ANA 양성

제외 기준:

1. 호흡곤란 NYHA III 이상을 동반한 폐동맥 고혈압(PAH), 경피증 신장 위기와 같은 진행 중인 심각한 SSc 징후
2. 연구 약물의 첫 투여 전 6개월 이내에 측정했을 때 활력 용량 < 60%
3. 연구 약물의 첫 투여 전 6개월 이내에 측정된 정상의 GFR < 30%
4. 12개월 이내에 Rituximab 또는 6개월 이내에 다른 생물학적 제제, 6개월 이내에 Mycophenolate mofetil(MMF) 또는 Cyclophosphamide, Methotrexate, Azathioprine 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 다른 면역억제제로 치료
5. 심근 경색 또는 현재 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 심각한 심실 부정맥, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 급성 허혈의 심전도 증거의 병력.
6. QT/QTc 간격의 현저한 기준선 연장(예: QTc 간격 >450밀리초의 반복적인 증명)
7. Torsade de Pointes에 대한 추가 위험 인자의 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력)
8. QT 간격을 연장하는 병용 약물 치료.
9. 허혈성 CNS 질환의 병력 또는 현재
10. 현재 악성. 절제된 피부 기저 또는 편평 세포 암종 또는 자궁 경부암을 제외하고 5년의 암이 없는 기간이 필요합니다.
11. 현재 중증 감염
12. HIV 또는 활동성 또는 잠복성 간염 감염에 대한 알려진 양성 혈청학.
13. 연구 약물의 첫 투여 전 6주 이내에 엔도텔린 수용체 길항제를 사용한 치료
14. 약물 남용
15. 연구 시작 전 3주 이내 대수술
16. ABR-215757 또는 부형제에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성
17. 의학적으로 허용되는 안전한 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성 환자. 가임 가능성이 있는 모든 여성 환자는 스크리닝 및 기준선 방문에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다. ABR-215757과 호르몬 피임제 사이의 상호작용 연구가 아직 수행되지 않았기 때문에 피임약과 같은 호르몬 피임제를 사용하는 여성은 치료 기간 동안과 이후 최소 1개월 동안 보완적 피임 장치, 즉 장벽 방법을 사용해야 합니다.
18. 임신 중이거나 수유 중인 가임 여성 환자.
19. 동시 참여 또는 임상시험용 약물 또는 기타 실험 요법을 포함하는 다른 연구에 연구에 참여하기 전 4개월 또는 5반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 참여.
20. 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 환자를 위험에 빠뜨릴 SSc와 관련이 없는 기타 중요하고 불안정한 의학적 질병
21. 연구 기간 동안 다른 비 SSc 상태에 대해 경구 또는 정맥 내 스테로이드 또는 면역억제제를 투여받을 가능성이 있는 환자(이로 인해 연구 결과가 혼란스러워짐).
22. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 백신 접종. 연구 약물: ABR-215757