En åpen studie for å evaluere biomarkører og sikkerhet hos pasienter med systemisk sklerose behandlet med ABR-215757 (Paquinimod)

Inklusjonskriterier:

1. Alder ≥ 18 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke
2. Klinisk diagnose av SSc i henhold til ACR-kriterier

3. Progressiv SSc som oppfyller minst ett av følgende:

   • STPR (Skin Thickness Progression Rate) ≥ 40, beregnet som mRSS ved screening delt på tid (i år) siden starten av hudinvolvering. som rapportert av pasienten (Denton 2007)
   • Forverring av mRSS i løpet av de siste 6 månedene som bedømt av legen sammen med pasienten, med involvering av minst to nye anatomiske steder som definert i mRSS-skåren (f. overarm og thorax) eller progresjon med minst to punkter på minst to anatomiske steder som definert av mRSS
4. Tilstedeværelse av SSc hudlesjoner på en eller begge underarmene
5. Modifisert Rodnan Skin-score (mRSS) ≥16 ved baseline
6. ANA-positiv

Ekskluderingskriterier:

1. Pågående alvorlige SSc-manifestasjoner, som pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) med dyspné NYHA III eller mer, sklerodermi nyrekrise
2. Vitalkapasitet < 60 % målt innen 6 måneder før første dose med studiemedisin
3. GFR < 30 % av normal målt innen 6 måneder før første dose med studiemedisin
4. Behandling med Rituximab innen 12 måneder eller annet biologisk middel innen 6 måneder, Mykofenolatmofetil (MMF) eller Cyklofosfamid innen 6 måneder, Metotreksat, Azatioprin eller andre immundempende midler innen 3 måneder før første dose med studiemedisin
5. Anamnese med hjerteinfarkt eller nåværende ukontrollert angina, alvorlige ukontrollerte ventrikulære arytmier, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris eller elektrokardiografiske tegn på akutt iskemi.
6. Markert grunnlinjeforlengelse av QT/QTc-intervall (f.eks. gjentatt demonstrasjon av et QTc-intervall >450 millisekunder
7. Historie med ytterligere risikofaktorer for torsade de pointes (f.eks. hjertesvikt, hypokalemi, familiehistorie med lang QT-syndrom)
8. Behandling med samtidig medisinering som forlenger QT-intervallet.
9. Anamnese med eller nåværende iskemisk CNS-sykdom
10. Nåværende malignitet. En 5-års kreftfri periode er nødvendig med unntak av hudbasal- eller plateepitelkarsinom eller livmorhalskreft in situ som er skåret ut
11. Nåværende alvorlig infeksjon
12. Kjent positiv serologi for HIV eller aktiv eller latent hepatittinfeksjon.
13. Behandling med endotelinreseptorantagonist innen 6 uker før første dose studiemedisin
14. Narkotikamisbruk
15. Større operasjon innen 3 uker før studiestart
16. Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor ABR-215757 eller hjelpestoffer
17. Kvinnelig pasient i fertil alder som ikke bruker en medisinsk akseptert sikker prevensjonsmetode. Alle kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved screening og baseline-besøk. Ettersom interaksjonsstudier mellom ABR-215757 og hormonelle prevensjonsmidler ennå ikke er utført, må kvinner som bruker hormonelle prevensjonsmidler som p-piller også bruke komplementær prevensjon, dvs. barrieremetoden, under behandlingsperioden og i minst 1 måned deretter.
18. Kvinnelig pasient i fertil alder som er gravid eller ammer.
19. Samtidig deltakelse eller deltakelse innen 4 måneder eller 5 halveringstider (det som er lengst) før studiestart i en annen studie som involverer undersøkelsesmedisiner eller annen eksperimentell terapi.
20. Annen betydelig, ustabil medisinsk sykdom som ikke er relatert til SSc som etter utforskerens mening vil forvirre studieresultatet eller sette pasienten i fare
21. Pasienter som sannsynligvis vil motta orale eller intravenøse steroider eller immunsuppressiva for andre ikke-SSc-tilstander i løpet av studiens varighet, da dette vil forvirre studieresultatet.
22. Vaksinasjon innen 4 uker før første dose med studiemedisin. Studiemedisin(er): ABR-215757