AFQ056 在左旋多巴诱发的帕金森病患者中的开放标签、长期安全扩展研究
2020年12月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项开放标签治疗研究，以评估 AFQ056 在左旋多巴诱发的帕金森病患者中的安全性、耐受性和有效性
本研究旨在评估 AFQ056 在已完成 AFQ056A 帕金森病左旋多巴诱发的运动障碍（PD-LID）研究的患者中的长期安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
129
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
- Novartis Investigative Site
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Kaposvár、匈牙利、7400
- Novartis Investigative Site
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Szeged、匈牙利、H-6725
- Novartis Investigative Site
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Innsbruck、奥地利、A-6020
- Novartis Investigative Site
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Linz、奥地利、A-4020
- Novartis Investigative Site
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Vienna、奥地利、A-1220
- Novartis Investigative Site
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Beelitz-Heilstaetten、德国、14547
- Novartis Investigative Site
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Berlin、德国、12163
- Novartis Investigative Site
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Bochum、德国、44791
- Novartis Investigative Site
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Kassel、德国、34128
- Novartis Investigative Site
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Leipzig、德国、04103
- Novartis Investigative Site
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München、德国、81675
- Novartis Investigative Site
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Stadtroda、德国、07646
- Novartis Investigative Site
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Westerstede/Oldenburg、德国、26655
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia、BS、意大利、25123
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa、PI、意大利、56126
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma、RM、意大利、00163
- Novartis Investigative Site
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Roma、RM、意大利、00179
- Novartis Investigative Site
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Bratislava、斯洛伐克、82606
- Novartis Investigative Site
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Bratislava、斯洛伐克、83305
- Novartis Investigative Site
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Clermont-Ferrand Cedex 1、法国、63003
- Novartis Investigative Site
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Lille Cedex、法国、59037
- Novartis Investigative Site
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Pessac、法国、33604
- Novartis Investigative Site
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Bern、瑞士、3010
- Novartis Investigative Site
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80113
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Novartis Investigative Site
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53233
- Novartis Investigative Site
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Barcelona、西班牙、08025
- Novartis Investigative Site
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Madrid、西班牙、28006
- Novartis Investigative Site
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Catalunya
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Barcelona、Catalunya、西班牙、08036
- Novartis Investigative Site
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Sant Cugat、Catalunya、西班牙、08190
- Novartis Investigative Site
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Pais Vasco
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San Sebastian、Pais Vasco、西班牙、20014
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 已完成先前的 AFQ056A 研究或符合核心研究方案中定义的资格的患者
- 门诊病人
- 有主要照顾者愿意并能够根据方案要求在整个研究过程中评估患者状况的患者
排除标准：
- 非典型或继发性帕金森病
- PD 手术治疗史，包括深部脑刺激
- 晚期、严重或不稳定的疾病（PD 除外）
- 恶性肿瘤史
- 痴呆症的证据
- 未经治疗/治疗无效的精神障碍
- 使用某些禁用药物治疗
- 实验室值异常或心脏异常
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AFQ056
进入研究的患者将被滴定至 AFQ056 的目标剂量，每天两次或每周一次的最高耐受剂量。
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AFQ056 将作为口服胶囊提供。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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包括严重不良事件在内的不良事件发生率
大体时间：在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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不良事件的发生将通过每次就诊时对患者的非指导性询问来寻找。
当患者在就诊期间或之间自愿或通过身体检查、实验室测试或其他评估时，也可以检测到不良事件。
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在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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不良事件的严重程度，包括严重不良事件
大体时间：在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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不良事件的发生和严重程度将通过每次就诊时对患者的非指导性询问来寻找。
当患者在就诊期间或之间自愿或通过身体检查、实验室测试或其他评估时，也可以检测到不良事件。
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在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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从基线到第 1、2、4、8、12 周、第 6、9、12 个月以及此后每 6 个月的生命体征变化。
大体时间：在第 -14 至 -3 天、第 1 天、第 1、2、4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月评估一次
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如上所述，每次就诊时的脉搏和血压。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 -14 至 -3 天、第 1 天、第 1、2、4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月评估一次
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从基线到第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月的血液学/血液化学和尿液分析实验室评估的变化
大体时间：在第 -14 至 -3 天、第 1 天（仅尿液分析且仅在异常情况下进行）、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月进行评估
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标准血液学分类、aPTT、PT/INR；临床化学包括白蛋白、碱性磷酸酶、淀粉酶、总胆红素、钙、胆固醇、肌酐、CK、γ-GT、葡萄糖、脂肪酶、乳酸脱氢酶、无机磷、镁、钾、总蛋白、AST、ALT、钠、甘油三酯、尿素和尿酸、FSH、LH、催产素、催乳素、TBG、TSH 和 T4；尿液分析（比重、蛋白质、葡萄糖和血液） 如果患者在两次就诊之间中断，将在中断时进行评估。
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在第 -14 至 -3 天、第 1 天（仅尿液分析且仅在异常情况下进行）、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月进行评估
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从基线到第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月的 ECG 变化
大体时间：在第 -14 至 -3 天、第 1 天（如果发现异常则重复）、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月评估一次
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将执行标准的 12 导联心电图。
中央设施将用于解释和分析心电图。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 -14 至 -3 天、第 1 天（如果发现异常则重复）、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月评估一次
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统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 第 III 部分分数从基线到第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月的变化
大体时间：在第 1 天、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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UPDRS 的第 III 部分（第 18-31 项；总分 0-56）已被证明是评估 PD 患者抗帕金森效应的可靠工具。
该量表测量 14 个项目，如言语、面部表情、震颤、动作或姿势震颤、僵硬、手指敲击、手部运动、交替运动、腿部敏捷性、椅子引起的姿势、步态、姿势稳定性和运动迟缓。
较高的分数表示症状恶化。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 1 天、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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与潜在运动障碍帕金森病恶化相关的不良事件发生率
大体时间：在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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与潜在的运动障碍帕金森氏病相关的不良事件的发生将通过每次就诊时对患者的非指导性询问来寻找。
当患者在就诊期间或之间自愿或通过身体检查、实验室测试或其他评估时，也可以检测到不良事件。
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在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MAIMS（改良的异常不自主运动量表）总分从基线到第 1、2、4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月的变化。
大体时间：在第 1 天、第 1、2、4、8、12 周，第 6、9、12 个月，此后每 6 个月评估一次
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AIMS 是评估运动障碍的量表。
本研究中使用的该量表的修改版本侧重于身体的 6 个不同部位，并将异常运动从 0（没有运动障碍）到 4（严重）（最高得分 24）进行评分。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 1 天、第 1、2、4、8、12 周，第 6、9、12 个月，此后每 6 个月评估一次
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从基线到第 4、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月，修订后的 Lang-Fahn 日常生活运动障碍活动量表 (LFADLDS) 分数（患者和护理人员版本）的变化
大体时间：在第 1 天、第 4、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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LFADLDS 是一份问卷，询问患者异动症对日常生活活动的干扰程度。
LFADLDS 修改自 UPRDS（第二部分）的 ADL 部分。
将提供严重等级代码的具体定义（范围，每项任务 0-4）以确保结果的可重复性。
分数越高表示损伤越严重。
本研究将使用两个版本的修订版 LFADLDS：患者版本和护理人员版本。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 1 天、第 4、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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UPDRS 第 IV 部分第 32、33 和 34 项的分数从基线到第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月的变化
大体时间：在第 1 天、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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UPDRS 是一种用于测量 PD 患者疾病状态的标准化仪器。 问题 32 评估以一天中的百分比表示的运动障碍的持续时间。 问题 33 对前一周因运动障碍导致的残疾进行了历史评估（未致残、轻度致残、中度致残、严重致残、完全致残）。 第 IV 部分的问题 34 评估运动障碍的疼痛程度，从 0（无痛性运动障碍）到 4（明显）。 如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。 |
在第 1 天、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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迷你精神状态检查 (MMSE) 分数从基线到第 6、12 个月的变化，此后每 6 个月
大体时间：在第 -14 至 -3 天、第 1 天（仅在相应核心研究中未完成的情况下）、第 6、12 个月、此后每 6 个月进行评估
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MMSE 是一项认知功能障碍的简短测试，由医疗保健专业人员管理，包括五个部分（定向、注册、注意力计算、回忆和语言）。
MMSE 的总可能得分为 30，得分越高表示功能越好。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 -14 至 -3 天、第 1 天（仅在相应核心研究中未完成的情况下）、第 6、12 个月、此后每 6 个月进行评估
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从基线到第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月，此后每 6 个月的帕金森病结果量表变化 - 精神并发症 (SCOPA-PC) 评分
大体时间：在第 1 天、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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SCOPA-PC 是一种易于管理的半结构化问卷，用于评估帕金森病患者的精神症状，包括强迫行为，由临床医生管理，患者和护理人员提供输入。
SCOPA 总分范围为 0-21，分数越高反映精神并发症越多。
如果患者在两次就诊之间停药，将在停药时对其进行评估。
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在第 1 天、第 4、8、12 周、第 6、9、12 个月评估，此后每 6 个月评估一次
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使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 的数据映射到哥伦比亚自杀评估分类算法 (C-CASA) 的具有自杀意念和行为的患者比例
大体时间：在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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C-SSRS 使用患者访谈评估自杀意念/行为。 数据映射到用于自杀评估的哥伦比亚分类算法。 代码和类别是：完成自杀、自杀未遂、对即将发生的自杀行为的准备行动、自杀意念、无自杀意图的自伤行为。 将总结在上述类别中编码的患者比例、在研究期间有任何自杀行为的患者比例以及有自杀倾向的患者比例。 |
在研究期间进行监测（预计平均 3 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年3月1日
初级完成 (实际的)
2013年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月12日
首次发布 (估计)
2011年12月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月15日
最后验证
2017年3月1日
更多信息
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