Öppen, långsiktig säkerhetsutvidgningsstudie av AFQ056 hos Parkinsonspatienter med L-dopa-inducerade dyskinesier
15 december 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En öppen behandlingsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av AFQ056 hos Parkinsonspatienter med L-dopa-inducerade dyskinesier
Denna studie är för att utvärdera långsiktig säkerhet, tolerabilitet och effekt för AFQ056 hos patienter som har genomfört en AFQ056A-studie i Parkinsons sjukdom L-dopa-inducerade dyskinesier (PD-LID).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
129
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Clermont-Ferrand Cedex 1, Frankrike, 63003
- Novartis Investigative Site
-
Lille Cedex, Frankrike, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53233
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italien, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italien, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00163
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italien, 00179
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 82606
- Novartis Investigative Site
-
Bratislava, Slovakien, 83305
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28006
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spanien, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
Pais Vasco
-
San Sebastian, Pais Vasco, Spanien, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstaetten, Tyskland, 14547
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Tyskland, 12163
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Kassel, Tyskland, 34128
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
München, Tyskland, 81675
- Novartis Investigative Site
-
Stadtroda, Tyskland, 07646
- Novartis Investigative Site
-
Westerstede/Oldenburg, Tyskland, 26655
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaposvár, Ungern, 7400
- Novartis Investigative Site
-
Szeged, Ungern, H-6725
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, A-6020
- Novartis Investigative Site
-
Linz, Österrike, A-4020
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Österrike, A-1220
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som har slutfört en tidigare AFQ056A-studie eller är kvalificerade enligt definitionen i kärnstudieprotokollet
- Polispatienter
- Patienter som har en primärvårdare som vill och kan bedöma patientens tillstånd under hela studien i enlighet med protokollkrav
Exklusions kriterier:
- Atypisk eller sekundär form av Parkinsons sjukdom
- Historien om kirurgisk behandling för PD inklusive djup hjärnstimulering
- Avancerad, svår eller instabil sjukdom (annat än PD)
- Historia om malignitet
- Bevis på demens
- Obehandlade/ineffektivt behandlade psykiska störningar
- Behandling med vissa förbjudna mediciner
- Onormala labbvärden eller hjärtavvikelser
- Gravida eller ammande kvinnor
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AFQ056
Patienter som deltar i studien kommer att titreras till måldos av AFQ056 två gånger dagligen eller den högsta tolererade dosen med veckovisa intervall.
|
AFQ056 kommer att levereras som orala kapslar.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensfrekvens av biverkningar inklusive allvarliga biverkningar
Tidsram: Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
Förekomsten av biverkningar skulle eftersträvas genom icke-direktiv förhör av patienten vid varje besök.
Biverkningar kan också upptäckas när de anmäls frivilligt av patienten under eller mellan besöken eller genom fysisk undersökning, laboratorietest eller annan bedömning.
|
Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
|
Allvarligheten av biverkningar inklusive allvarliga biverkningar
Tidsram: Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
Förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar skulle eftersträvas genom icke-direktiv förhör av patienten vid varje besök.
Biverkningar kan också upptäckas när de anmäls frivilligt av patienten under eller mellan besöken eller genom fysisk undersökning, laboratorietest eller annan bedömning.
|
Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
|
Förändring av vitala tecken från baslinjen till vecka 1, 2, 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter.
Tidsram: Bedömd dag -14 till -3, dag 1, vecka 1, 2, 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
Puls och blodtryck vid varje besök enligt ovan.
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedömd dag -14 till -3, dag 1, vecka 1, 2, 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändringar i hematologi/blodkemi och urinanalys laboratorieutvärderingar från baslinjen till vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
Tidsram: Bedömd dag -14 till -3, dag 1 (endast urinanalys och endast gjort om avvikelser), vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
Standardhematologi med differential, aPTT, PT/INR;, klinisk kemi består av albumin, alkaliskt fosfatas, amylas, totalt bilirubin, kalcium, kolesterol, kreatinin, CK, γ-GT, glukos, lipas, laktatdehydrogenas, oorganisk fosfor, magnesium, kalium, totalt protein, AST, ALT, natrium, triglycerider, urea och urinsyra, FSH, LH, oxytocin, prolaktin, TBG, TSH och T4; urinanalys (specifik vikt, protein, glukos och blod) Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer dessa att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedömd dag -14 till -3, dag 1 (endast urinanalys och endast gjort om avvikelser), vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändring av EKG från baslinje till vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
Tidsram: Bedömd dag -14 till -3, dag 1, (upprepas om avvikelser ses), vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
Ett standard 12-avlednings-EKG kommer att utföras.
En central anläggning kommer att användas för tolkning och analys av EKG.
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedömd dag -14 till -3, dag 1, (upprepas om avvikelser ses), vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändring i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) del III-poäng från baslinjen till veckorna 4, 8, 12, månaderna 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
Tidsram: Bedöms vid dag 1, vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
Del III av UPDRS (punkterna 18-31; totalpoäng 0-56) har visat sig vara ett tillförlitligt instrument för att bedöma anti-parkinsoneffekten hos PD-patienter.
Den här skalan mäter 14 föremål som tal, ansiktsuttryck, tremor, action eller postural tremor, stelhet, fingertryck, handrörelser, alternerande rörelser, bensmjukhet, som härrör från en stol, hållning, gång, postural stabilitet och bradykinesi.
En högre poäng tyder på försämring av symtomen.
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedöms vid dag 1, vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förekomst av biverkningar relaterade till en exacerbation av den underliggande rörelsestörningen Parkinsons sjukdom
Tidsram: Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
Förekomsten av biverkningar relaterade till den underliggande rörelsestörningen Parkinsons sjukdom skulle eftersträvas genom icke-direktiv förhör av patienten vid varje besök.
Biverkningar kan också upptäckas när de anmäls frivilligt av patienten under eller mellan besöken eller genom fysisk undersökning, laboratorietest eller annan bedömning.
|
Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i mAIMS (modifierad Abnormal Involuntary Movement Scale) totalpoäng från baslinjen till veckorna 1, 2, 4, 8, 12, månaderna 6, 9, 12, var 6:e månad därefter.
Tidsram: Bedöms vid dag 1, vecka 1, 2, 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
AIMS är en skala för att bedöma dyskinesi.
Den modifierade versionen av denna skala som används i denna studie fokuserar på 6 olika delar av kroppen och graderar onormala rörelser från 0 (avsaknad av dyskinesi) till 4 (svår) (maximal poäng, 24).
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedöms vid dag 1, vecka 1, 2, 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändring i reviderade Lang-Fahn Activities of Daily Living Dyskinesia Scale (LFADLDS) poäng (patient- och vårdgivareversioner) från baslinjen till veckorna 4, 12, månaderna 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
Tidsram: Bedöms vid dag 1, vecka 4, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
LFADLDS är ett frågeformulär som frågar patienten om i vilken grad dyskinesi stör aktiviteter i det dagliga livet.
LFADLDS är modifierad från ADL-delen av UPRDS (del II).
Specifika definitioner för svårighetsgradskoder (intervall, 0-4 för varje uppgift) kommer att tillhandahållas för reproducerbarhet av resultaten.
En högre poäng indikerar allvarligare funktionsnedsättning.
Två versioner av det reviderade LFADLDS kommer att användas i denna studie: en patientversion och en vårdgivareversion.
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedöms vid dag 1, vecka 4, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändring av poäng för punkterna 32, 33 och 34 i del IV av UPDRS från baslinjen till veckorna 4, 8, 12, månaderna 6, 9, 12, var sjätte månad därefter
Tidsram: Bedöms vid dag 1, vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
UPDRS är ett standardiserat instrument för att mäta sjukdomstillståndet hos PD-patienter. Fråga 32 bedömer dyskinesiernas varaktighet uttryckt i procent av dagen. Fråga 33 gör en historisk bedömning av funktionshinder på grund av dyskinesi under föregående vecka (inte invalidiserande, lätt handikappande, måttligt handikappande, gravt handikappande, helt handikappande). Fråga 34 i del IV bedömer hur smärtsamma dyskinesierna är från 0 (inga smärtsamma dyskinesier) till 4 (markerade). Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället. |
Bedöms vid dag 1, vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändring i minimentaltillståndsprov (MMSE) poäng från baslinjen till månaderna 6, 12, var sjätte månad därefter
Tidsram: Bedömd dag -14 till -3, dag 1 (endast om det inte gjorts i respektive kärnstudie), månaderna 6, 12, var 6:e månad därefter
|
MMSE är ett kort test av kognitiv dysfunktion som består av fem avsnitt (orientering, registrering, uppmärksamhetsberäkning, återkallelse och språk) som administreras av en vårdpersonal.
MMSE resulterar i totalt möjliga poäng på 30, med högre poäng som indikerar bättre funktion.
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedömd dag -14 till -3, dag 1 (endast om det inte gjorts i respektive kärnstudie), månaderna 6, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Förändring i skalorna för resultat vid Parkinsons sjukdom - Psykiatriska komplikationer (SCOPA-PC) poäng från baslinjen till vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
Tidsram: Bedöms vid dag 1, vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
SCOPA-PC är ett lätt administrerat semi-strukturerat frågeformulär utvecklat för bedömning av psykiatriska symtom, inklusive tvångsmässigt beteende, hos patienter med Parkinsons sjukdom som administreras av en läkare med input från patient och vårdgivare.
Den totala SCOPA-poängen varierar från 0-21, med högre poäng som återspeglar fler psykiatriska komplikationer.
Om en patient avbryter mellan dessa besök kommer detta att bedömas vid utsättningstillfället.
|
Bedöms vid dag 1, vecka 4, 8, 12, månader 6, 9, 12, var 6:e månad därefter
|
|
Andel patienter som har självmordstankar och självmordsbeteende enligt Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA) med hjälp av data från Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
C-SSRS bedömer självmordstankar/-beteende med hjälp av en patientintervju. Uppgifterna är mappade till Columbia Classification Algorithm for Suicide assessment. Koden och kategorierna är: fullbordat självmord, självmordsförsök, förberedande åtgärder mot förestående självmordsbeteende, självmordstankar, självskadebeteende utan självmordsuppsåt. Andelen patienter som är kodade i kategorierna ovan, andelen patienter med något självmordsbeteende som ägnat sig åt under studien och andelen patienter med suicidalitet kommer att sammanfattas. |
Övervakas under studiens varaktighet (förväntas vara i genomsnitt 3 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2011
Första postat (Uppskatta)
14 december 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 december 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2020
Senast verifierad
1 mars 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CAFQ056A2299
- 2011-004378-27 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .