Открытое долгосрочное расширенное исследование безопасности AFQ056 у пациентов с болезнью Паркинсона и дискинезиями, индуцированными леводопа
15 декабря 2020 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытое исследование лечения для оценки безопасности, переносимости и эффективности AFQ056 у пациентов с болезнью Паркинсона и дискинезиями, индуцированными леводопа
Это исследование предназначено для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности AFQ056 у пациентов, которые завершили исследование AFQ056A при дискинезиях, вызванных болезнью Паркинсона, вызванных L-допа (PD-LID).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
129
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Innsbruck, Австрия, A-6020
- Novartis Investigative Site
-
Linz, Австрия, A-4020
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Австрия, A-1220
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaposvár, Венгрия, 7400
- Novartis Investigative Site
-
Szeged, Венгрия, H-6725
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstaetten, Германия, 14547
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Германия, 12163
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Германия, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Kassel, Германия, 34128
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Германия, 04103
- Novartis Investigative Site
-
München, Германия, 81675
- Novartis Investigative Site
-
Stadtroda, Германия, 07646
- Novartis Investigative Site
-
Westerstede/Oldenburg, Германия, 26655
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08025
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Испания, 28006
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Испания, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Sant Cugat, Catalunya, Испания, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
Pais Vasco
-
San Sebastian, Pais Vasco, Испания, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Италия, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Италия, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия, 00163
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Италия, 00179
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 4G5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 82606
- Novartis Investigative Site
-
Bratislava, Словакия, 83305
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53233
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Clermont-Ferrand Cedex 1, Франция, 63003
- Novartis Investigative Site
-
Lille Cedex, Франция, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Pessac, Франция, 33604
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария, 3010
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, которые завершили предыдущее исследование AFQ056A или соответствуют критериям, определенным в протоколе основного исследования.
- Амбулаторные больные
- Пациенты, у которых есть основной опекун, желающий и способный оценивать состояние пациента на протяжении всего исследования в соответствии с требованиями протокола.
Критерий исключения:
- Атипичная или вторичная форма болезни Паркинсона
- История хирургического лечения БП, включая глубокую стимуляцию мозга
- Прогрессирующее, тяжелое или нестабильное заболевание (кроме БП)
- История злокачественности
- Доказательства слабоумия
- Нелеченные/неэффективно леченные психические расстройства
- Лечение некоторыми запрещенными препаратами
- Аномальные лабораторные показатели или сердечные аномалии
- Беременные или кормящие женщины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: AFQ056
Пациентам, включенным в исследование, будут титровать целевую дозу AFQ056 два раза в день или максимально переносимую дозу с недельными интервалами.
|
AFQ056 будет поставляться в виде пероральных капсул.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
Возникновение неблагоприятных событий будет выявляться путем недирективного опроса пациента при каждом посещении.
Нежелательные явления также могут быть обнаружены, когда пациент добровольно сообщает о них во время визитов или между ними, либо посредством медицинского осмотра, лабораторных анализов или другой оценки.
|
Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
|
Тяжесть нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
Возникновение и тяжесть нежелательных явлений будут определяться путем недирективного опроса пациента при каждом посещении.
Нежелательные явления также могут быть обнаружены, когда пациент добровольно сообщает о них во время визитов или между ними, либо посредством медицинского осмотра, лабораторных анализов или другой оценки.
|
Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
|
Изменение основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем на 1, 2, 4, 8, 12 неделе, 6, 9, 12 месяцах, затем каждые 6 месяцев.
Временное ограничение: Оценивали в день от -14 до -3, день 1, недели 1, 2, 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
Пульс и артериальное давление при каждом посещении, как указано выше.
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивали в день от -14 до -3, день 1, недели 1, 2, 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
|
Изменения лабораторных показателей гематологии/химического состава крови и анализа мочи по сравнению с исходным уровнем на 4-й, 8-й, 12-й неделе, 6-м, 9-м, 12-м месяцах, затем каждые 6 месяцев
Временное ограничение: Оценивается в день от -14 до -3, день 1 (только анализ мочи и только при наличии отклонений), недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
Стандартная гематология с дифференциалом, АЧТВ, ПВ/МНО; клиническая биохимия состоит из альбумина, щелочной фосфатазы, амилазы, общего билирубина, кальция, холестерина, креатинина, КК, γ-ГТ, глюкозы, липазы, лактатдегидрогеназы, неорганического фосфора, магния, калий, общий белок, АСТ, АЛТ, натрий, триглицериды, мочевина и мочевая кислота, ФСГ, ЛГ, окситоцин, пролактин, ТБГ, ТТГ и Т4; анализ мочи (удельный вес, белок, глюкоза и кровь). Если пациент прекращает прием в промежутке между этими визитами, они будут оцениваться во время прекращения.
|
Оценивается в день от -14 до -3, день 1 (только анализ мочи и только при наличии отклонений), недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
|
Изменение ЭКГ по сравнению с исходным уровнем на 4, 8, 12 неделе, 6, 9, 12 месяцах, затем каждые 6 месяцев
Временное ограничение: Оценивается в день от -14 до -3, день 1 (повторяется, если наблюдаются отклонения), недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
Будет выполнена стандартная ЭКГ в 12 отведениях.
Центральный объект будет использоваться для интерпретации и анализа ЭКГ.
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивается в день от -14 до -3, день 1 (повторяется, если наблюдаются отклонения), недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
|
Изменение баллов по унифицированной шкале оценки болезни Паркинсона (UPDRS), часть III, по сравнению с исходным уровнем на 4-й, 8-й, 12-й неделях, 6-м, 9-м, 12-м месяцах, затем каждые 6 месяцев
Временное ограничение: Оценивается в день 1, недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
Было доказано, что часть III шкалы UPDRS (пункты 18–31; общий балл 0–56) является надежным инструментом для оценки антипаркинсонического эффекта у пациентов с БП.
Эта шкала измеряет 14 пунктов, таких как речь, выражение лица, тремор, тремор движений или постуральный тремор, ригидность, постукивание пальцами, движения рук, чередующиеся движения, подвижность ног, вставание со стула, осанка, походка, постуральная стабильность и брадикинезия.
Более высокий балл свидетельствует об ухудшении симптомов.
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивается в день 1, недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
|
Частота НЯ, связанных с обострением основного двигательного расстройства — болезни Паркинсона
Временное ограничение: Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
Возникновение неблагоприятных событий, связанных с лежащим в основе двигательным расстройством болезнью Паркинсона, будет выявляться путем недирективного опроса пациента при каждом посещении.
Нежелательные явления также могут быть обнаружены, когда пациент добровольно сообщает о них во время визитов или между ними, либо посредством медицинского осмотра, лабораторных анализов или другой оценки.
|
Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла mAIMS (модифицированная шкала аномальных непроизвольных движений) от исходного уровня до недель 1, 2, 4, 8, 12, месяцев 6, 9, 12, каждые 6 месяцев после этого.
Временное ограничение: Оценивается в день 1, недели 1, 2, 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
AIMS — это шкала оценки дискинезии.
Модифицированная версия этой шкалы, используемая в этом исследовании, фокусируется на 6 различных частях тела и оценивает патологические движения от 0 (отсутствие дискинезии) до 4 (тяжелая степень) (максимальный балл 24).
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивается в день 1, недели 1, 2, 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев
|
|
Изменение показателей пересмотренной шкалы дискинезии повседневной жизни Ланга-Фана (LFADLDS) (версии пациента и лица, осуществляющего уход) по сравнению с исходным уровнем на 4-й, 12-й неделе, 6-м, 9-м, 12-м месяцах, каждые 6 месяцев после этого
Временное ограничение: Оценивается в день 1, недели 4, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
LFADLDS представляет собой анкету, в которой пациента спрашивают о степени, в которой дискинезия мешает повседневной деятельности.
LFADLDS изменен из раздела ADL UPRDS (часть II).
Конкретные определения для кодов оценки серьезности (диапазон 0-4 для каждой задачи) будут предоставлены для воспроизводимости результатов.
Более высокий балл указывает на более серьезные нарушения.
В этом исследовании будут использоваться две версии пересмотренной LFADLDS: версия для пациента и версия для лица, осуществляющего уход.
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивается в день 1, недели 4, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
|
Изменение баллов по пунктам 32, 33 и 34 Части IV UPDRS по сравнению с исходным уровнем на 4, 8, 12 неделях, 6, 9, 12 месяцах, затем каждые 6 месяцев
Временное ограничение: Оценивается в день 1, недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
UPDRS представляет собой стандартизированный инструмент для измерения болезненного состояния пациентов с БП. Вопрос 32 оценивает продолжительность дискинезий, выраженную в процентах от дня. В вопросе 33 дается историческая оценка инвалидности из-за дискинезии в течение предыдущей недели (не инвалидизация, легкая инвалидность, умеренная инвалидность, тяжелая инвалидность, полная инвалидность). В вопросе 34 части IV оценивается степень болезненности дискинезий от 0 (отсутствие болезненных дискинезий) до 4 (выраженные). Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения. |
Оценивается в день 1, недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
|
Изменение показателя Mini Mental State Exam (MMSE) по сравнению с исходным уровнем на 6, 12 месяцы, затем каждые 6 месяцев
Временное ограничение: Оценивали в день от -14 до -3, день 1 (только если это не проводилось в соответствующем базовом исследовании), месяцы 6, 12, затем каждые 6 месяцев
|
MMSE — это краткий тест на когнитивную дисфункцию, состоящий из пяти разделов (ориентация, регистрация, расчет внимания, припоминание и речь), проводимый медицинским работником.
В результате MMSE общий возможный балл составляет 30, причем более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивали в день от -14 до -3, день 1 (только если это не проводилось в соответствующем базовом исследовании), месяцы 6, 12, затем каждые 6 месяцев
|
|
Изменение шкал оценки исходов болезни Паркинсона - психических осложнений (SCOPA-PC) по сравнению с исходным уровнем на 4, 8, 12 неделях, 6, 9, 12 месяцах, затем каждые 6 месяцев
Временное ограничение: Оценивается в день 1, недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
SCOPA-PC представляет собой легко применяемый полуструктурированный опросник, разработанный для оценки психиатрических симптомов, включая компульсивное поведение, у пациентов с болезнью Паркинсона, который задается клиницистом при участии пациента и лица, осуществляющего уход.
Общий балл SCOPA колеблется от 0 до 21, при этом более высокие баллы отражают большее количество психических осложнений.
Если пациент прекращает лечение в промежутке между этими визитами, это будет оцениваться во время прекращения лечения.
|
Оценивается в день 1, недели 4, 8, 12, месяцы 6, 9, 12, затем каждые 6 месяцев.
|
|
Доля пациентов с суицидальными мыслями и поведением согласно Колумбийскому классификационному алгоритму оценки суицида (C-CASA) с использованием данных Колумбийской шкалы оценки тяжести суицида (C-SSRS)
Временное ограничение: Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
C-SSRS оценивает суицидальные мысли/поведение с помощью интервью с пациентом. Данные сопоставляются с Колумбийским алгоритмом классификации для оценки самоубийств. Код и категории: завершенный суицид, суицидальная попытка, подготовительные действия к неизбежному суицидальному поведению, суицидальные мысли, самоповреждающее поведение без суицидального намерения. Доля пациентов, закодированных в вышеуказанных категориях, доля пациентов с каким-либо суицидальным поведением, участвовавших в исследовании, и доля пациентов с суицидальными наклонностями будут суммированы. |
Мониторинг в течение всего периода исследования (предположительно в среднем 3 года)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 декабря 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 декабря 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
14 декабря 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 декабря 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 марта 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Заболевания базальных ганглиев
- Синуклеинопатии
- Нейродегенеративные заболевания
- Болезнь
- Болезнь Паркинсона
- Дискинезии
- Двигательные расстройства
- Паркинсонические расстройства
Другие идентификационные номера исследования
- CAFQ056A2299
- 2011-004378-27 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .