Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent, langsigtet sikkerhedsforlængelsestudie af AFQ056 i Parkinsons patienter med L-dopa-inducerede dyskinesier

15. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben-label behandlingsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​AFQ056 hos Parkinsons patienter med L-dopa-inducerede dyskinesier

Denne undersøgelse skal evaluere langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet for AFQ056 hos patienter, der har gennemført et AFQ056A-studie i Parkinsons sygdom L-dopa-inducerede dyskinesier (PD-LID).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

129

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53233
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Clermont-Ferrand Cedex 1, Frankrig, 63003
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00163
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00179
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 82606
        • Novartis Investigative Site
      • Bratislava, Slovakiet, 83305
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanien, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Beelitz-Heilstaetten, Tyskland, 14547
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Tyskland, 12163
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Tyskland, 07646
        • Novartis Investigative Site
      • Westerstede/Oldenburg, Tyskland, 26655
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Kaposvár, Ungarn, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Ungarn, H-6725
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, A-6020
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Østrig, A-4020
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Østrig, A-1220
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der har gennemført et tidligere AFQ056A-studie eller er kvalificerede som defineret i kernestudieprotokollen
  • Ambulante patienter
  • Patienter, der har en primær omsorgsperson, der er villig og i stand til at vurdere patientens tilstand gennem hele undersøgelsen i overensstemmelse med protokolkrav

Ekskluderingskriterier:

  • Atypisk eller sekundær form for Parkinsons sygdom
  • Historie om kirurgisk behandling for PD inklusive dyb hjernestimulering
  • Avanceret, svær eller ustabil sygdom (bortset fra PD)
  • Historie om malignitet
  • Bevis på demens
  • Ubehandlede/ineffektivt behandlede psykiske lidelser
  • Behandling med visse forbudte medikamenter
  • Unormale laboratorieværdier eller hjerteabnormiteter
  • Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AFQ056
Patienter, der deltager i undersøgelsen, vil blive titreret til måldosis af AFQ056 to gange dagligt eller den højeste tolererede dosis med ugentlige intervaller.
Medicin: AFQ056
AFQ056 vil blive leveret som orale kapsler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate af uønskede hændelser inklusive alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)
Forekomsten af ​​uønskede hændelser ville blive tilstræbt ved ikke-direktiv afhøring af patienten ved hvert besøg. Uønskede hændelser kan også opdages, når de er frivilligt af patienten under eller mellem besøg eller gennem fysisk undersøgelse, laboratorietest eller anden vurdering.
Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)
Alvoren af ​​uønskede hændelser, herunder alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)
Forekomsten og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser ville blive eftersøgt ved ikke-direktiv afhøring af patienten ved hvert besøg. Uønskede hændelser kan også opdages, når de er frivilligt af patienten under eller mellem besøg eller gennem fysisk undersøgelse, laboratorietest eller anden vurdering.
Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)
Ændring i vitale tegn fra baseline til uge 1, 2, 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter.
Tidsramme: Vurderet på dag -14 til -3, dag 1, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Puls og blodtryk ved hvert besøg som angivet ovenfor. Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag -14 til -3, dag 1, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Ændringer i hæmatologi/blodkemi og urinanalyse laboratorieevalueringer fra baseline til uge 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag -14 til -3, dag 1 (kun urinanalyse og kun udført hvis abnormiteter), uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Standardhæmatologi med differential, aPTT, PT/INR;, klinisk kemi består af albumin, alkalisk fosfatase, amylase, total bilirubin, calcium, kolesterol, kreatinin, CK, γ-GT, glucose, lipase, lactatdehydrogenase, uorganisk fosfor, magnesium, kalium, totalt protein, AST, ALT, natrium, triglycerider, urinstof og urinsyre, FSH, LH, oxytocin, prolactin, TBG, TSH og T4; urinanalyse (vægtfylde, protein, glukose og blod) Hvis en patient afbrydes mellem disse besøg, vil disse blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag -14 til -3, dag 1 (kun urinanalyse og kun udført hvis abnormiteter), uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Ændring i EKG'er fra baseline til uge 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag -14 til -3, dag 1, (gentages hvis abnormiteter ses), uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Et standard 12-aflednings EKG vil blive udført. En central facilitet vil blive brugt til fortolkning og analyse af EKG'erne. Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag -14 til -3, dag 1, (gentages hvis abnormiteter ses), uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Ændring i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) del III-score fra baseline til uge 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag 1, uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Del III af UPDRS (punkt 18-31; total score 0-56) har vist sig at være et pålideligt instrument til at vurdere den anti-parkinsoniske effekt hos PD-patienter. Denne skala måler 14 genstande såsom tale, ansigtsudtryk, rysten, handling eller postural tremor, stivhed, fingertryk, håndbevægelse, vekslende bevægelse, benadræthed, der stammer fra en stol, kropsholdning, gang, postural stabilitet og bradykinesi. En højere score er tegn på forværring af symptomer. Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag 1, uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Forekomst af AE'er relateret til en forværring af den underliggende bevægelsesforstyrrelse Parkinsons sygdom
Tidsramme: Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)
Forekomsten af ​​uønskede hændelser relateret til den underliggende bevægelsesforstyrrelse Parkinsons sygdom ville blive tilstræbt ved ikke-direktiv afhøring af patienten ved hvert besøg. Uønskede hændelser kan også opdages, når de er frivilligt af patienten under eller mellem besøg eller gennem fysisk undersøgelse, laboratorietest eller anden vurdering.
Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i mAIMS (modificeret Abnormal Involuntary Movement Scale) totalscore fra baseline til uge 1, 2, 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter.
Tidsramme: Vurderet på dag 1, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
AIMS er en skala til vurdering af dyskinesi. Den modificerede version af denne skala, der bruges i denne undersøgelse, fokuserer på 6 forskellige dele af kroppen og vurderer unormale bevægelser fra 0 (fravær af dyskinesi) til 4 (alvorlig) (maksimal score, 24). Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag 1, uge ​​1, 2, 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Ændring i reviderede Lang-Fahn Activities of Daily Living Dyskinesia-skalaen (LFADLDS)-score (patient- og plejepersonaleversioner) fra baseline til uge 4, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag 1, uge ​​4, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
LFADLDS er et spørgeskema, der spørger patienten om, i hvilken grad dyskinesi forstyrrer dagligdagens aktiviteter. LFADLDS er modificeret fra ADL-sektionen af ​​UPRDS (del II). Specifikke definitioner for sværhedsgradskoder (interval, 0-4 for hver opgave) vil blive givet for reproducerbarhed af resultater. En højere score indikerer mere alvorlig svækkelse. To versioner af den reviderede LFADLDS vil blive brugt i denne undersøgelse: en patientversion og en omsorgsgiverversion. Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag 1, uge ​​4, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Ændring i score for punkt 32, 33 og 34 i del IV af UPDRS fra baseline til uge 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag 1, uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter

UPDRS er et standardiseret instrument til måling af PD-patienters sygdomstilstand.

Spørgsmål 32 vurderer varigheden af ​​dyskinesier udtrykt i procent af dagen. Spørgsmål 33 foretager en historisk vurdering af invaliditet på grund af dyskinesi i løbet af den foregående uge (ikke invaliderende, let invaliderende, moderat invaliderende, svært invaliderende, fuldstændig invaliderende).

Spørgsmål 34 i del IV vurderer, hvor smertefulde dyskinesierne er fra 0 (ingen smertefulde dyskinesier) til 4 (markeret). Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag 1, uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Ændring i Mini Mental State Exam (MMSE) score fra baseline til måned 6, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag -14 til -3, dag 1 (kun hvis det ikke er udført i den respektive kerneundersøgelse), måned 6, 12, hver 6. måned derefter
MMSE er en kort test af kognitiv dysfunktion bestående af fem sektioner (orientering, registrering, opmærksomhedsberegning, genkaldelse og sprog) administreret af en sundhedsperson. MMSE resulterer i en samlet mulig score på 30, hvor højere score indikerer bedre funktion. Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag -14 til -3, dag 1 (kun hvis det ikke er udført i den respektive kerneundersøgelse), måned 6, 12, hver 6. måned derefter
Ændring i skalaerne for resultater ved Parkinsons sygdom - Psykiatriske komplikationer (SCOPA-PC) score fra baseline til uge 4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Tidsramme: Vurderet på dag 1, uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
SCOPA-PC'en er et let administreret semi-struktureret, spørgeskema udviklet til vurdering af psykiatriske symptomer, herunder tvangsadfærd, hos patienter med Parkinsons sygdom administreret af en kliniker med input fra patient og omsorgsperson. Den samlede SCOPA-score varierer fra 0-21, hvor højere score afspejler flere psykiatriske komplikationer. Hvis en patient stopper mellem disse besøg, vil dette blive vurderet på tidspunktet for seponering.
Vurderet på dag 1, uge ​​4, 8, 12, måned 6, 9, 12, hver 6. måned derefter
Andel af patienter, der har selvmordstanker og -adfærd som kortlagt til Columbia Classification Algorithm for Suicide assessment (C-CASA) ved hjælp af data fra Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)

C-SSRS vurderer selvmordstanker/-adfærd ved hjælp af en patientsamtale. Dataene er kortlagt til Columbia Classification Algorithm for Suicide assessment. Koden og kategorierne er: fuldført selvmord, selvmordsforsøg, forberedende handlinger mod forestående selvmordsadfærd, selvmordstanker, selvskadende adfærd uden selvmordshensigt.

Andelen af ​​patienter, der er kodet i ovenstående kategorier, andelen af ​​patienter med eventuel selvmordsadfærd, der er involveret i undersøgelsen, og andelen af ​​patienter med suicidalitet vil blive opsummeret.
Overvåget i undersøgelsens varighed (forventet at være i gennemsnit 3 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2011

Først opslået (Skøn)

14. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2020

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056A2299
  • 2011-004378-27 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med AFQ056

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner