Open-label langetermijnveiligheidsuitbreidingsonderzoek van AFQ056 bij Parkinson-patiënten met door L-dopa geïnduceerde dyskinesieën
15 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een open-label behandelingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AFQ056 te evalueren bij Parkinson-patiënten met door L-dopa geïnduceerde dyskinesieën
Deze studie is bedoeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van AFQ056 te evalueren bij patiënten die een AFQ056A-studie hebben voltooid bij de ziekte van Parkinson door L-dopa geïnduceerde dyskinesieën (PD-LID).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
129
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4G5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstaetten, Duitsland, 14547
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Duitsland, 12163
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Duitsland, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Kassel, Duitsland, 34128
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
München, Duitsland, 81675
- Novartis Investigative Site
-
Stadtroda, Duitsland, 07646
- Novartis Investigative Site
-
Westerstede/Oldenburg, Duitsland, 26655
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Clermont-Ferrand Cedex 1, Frankrijk, 63003
- Novartis Investigative Site
-
Lille Cedex, Frankrijk, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Pessac, Frankrijk, 33604
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaposvár, Hongarije, 7400
- Novartis Investigative Site
-
Szeged, Hongarije, H-6725
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italië, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italië, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italië, 00163
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italië, 00179
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk, A-6020
- Novartis Investigative Site
-
Linz, Oostenrijk, A-4020
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Oostenrijk, A-1220
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 82606
- Novartis Investigative Site
-
Bratislava, Slowakije, 83305
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08025
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28006
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spanje, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Sant Cugat, Catalunya, Spanje, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
Pais Vasco
-
San Sebastian, Pais Vasco, Spanje, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53233
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland, 3010
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die een eerdere AFQ056A-studie hebben voltooid of die in aanmerking komen zoals gedefinieerd in het kernonderzoeksprotocol
- Ambulante patiënten
- Patiënten die een primaire verzorger hebben die bereid en in staat is om de toestand van de patiënt tijdens het onderzoek te beoordelen in overeenstemming met de protocolvereisten
Uitsluitingscriteria:
- Atypische of secundaire vorm van de ziekte van Parkinson
- Geschiedenis van chirurgische behandeling van PD inclusief diepe hersenstimulatie
- Gevorderde, ernstige of onstabiele ziekte (anders dan PD)
- Geschiedenis van maligniteit
- Bewijs van dementie
- Onbehandelde/niet effectief behandelde psychische stoornissen
- Behandeling met bepaalde verboden medicijnen
- Abnormale laboratoriumwaarden of hartafwijkingen
- Zwangere of zogende vrouwen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AFQ056
Patiënten die aan de studie deelnemen, worden getitreerd naar de doeldosis van AFQ056 tweemaal daags of naar de hoogst getolereerde dosis met tussenpozen van een week.
|
AFQ056 wordt geleverd als orale capsules.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentiegraad van bijwerkingen, inclusief ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
Het optreden van bijwerkingen zou worden gezocht door niet-directieve ondervraging van de patiënt bij elk bezoek.
Bijwerkingen kunnen ook worden ontdekt wanneer ze vrijwillig door de patiënt worden gemeld tijdens of tussen bezoeken of door middel van lichamelijk onderzoek, laboratoriumtest of andere beoordeling.
|
Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
|
Ernst van bijwerkingen, inclusief ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
Het optreden en de ernst van bijwerkingen zou worden gezocht door niet-directieve ondervraging van de patiënt bij elk bezoek.
Bijwerkingen kunnen ook worden ontdekt wanneer ze vrijwillig door de patiënt worden gemeld tijdens of tussen bezoeken of door middel van lichamelijk onderzoek, laboratoriumtest of andere beoordeling.
|
Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
|
Verandering in vitale functies vanaf baseline tot week 1, 2, 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden.
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag -14 tot -3, dag 1, weken 1, 2, 4, 8, 12, maanden 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
Pols en bloeddruk bij elk bezoek zoals hierboven aangegeven.
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag -14 tot -3, dag 1, weken 1, 2, 4, 8, 12, maanden 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Veranderingen in hematologie/bloedchemie en laboratoriumevaluaties voor urineonderzoek vanaf baseline tot week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag -14 tot -3, dag 1 (alleen urineonderzoek en alleen gedaan bij afwijkingen), week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
Standaard hematologie met differentiële, aPTT, PT/INR;, klinische chemie bestaat uit albumine, alkalische fosfatase, amylase, totaal bilirubine, calcium, cholesterol, creatinine, CK, γ-GT, glucose, lipase, lactaatdehydrogenase, anorganische fosfor, magnesium, kalium, totaal eiwit, AST, ALT, natrium, triglyceriden, ureum en urinezuur, FSH, LH, oxytocine, prolactine, TBG, TSH en T4; urineonderzoek (soortelijk gewicht, eiwit, glucose en bloed) Als een patiënt stopt tussen deze bezoeken door, worden deze beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag -14 tot -3, dag 1 (alleen urineonderzoek en alleen gedaan bij afwijkingen), week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Verandering in ECG's vanaf baseline tot week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag -14 tot -3, dag 1 (herhaald als afwijkingen worden waargenomen), week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
Er wordt een standaard 12-afleidingen ECG gemaakt.
Voor de interpretatie en analyse van de ECG's wordt een centrale voorziening gebruikt.
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag -14 tot -3, dag 1 (herhaald als afwijkingen worden waargenomen), week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Verandering in scores van Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) deel III vanaf baseline tot week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 1, week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
Het is bewezen dat deel III van de UPDRS (items 18-31; totaalscore 0-56) een betrouwbaar instrument is bij het beoordelen van het antiparkinsoneffect bij PD-patiënten.
Deze schaal meet 14 items, zoals spraak, gezichtsuitdrukking, tremor, actie- of posturale tremor, rigiditeit, tikken met de vingers, handbewegingen, afwisselende bewegingen, beweeglijkheid van de benen, opstaan uit een stoel, houding, gang, houdingsstabiliteit en bradykinesie.
Een hogere score duidt op verergering van de symptomen.
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag 1, week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Incidentie van bijwerkingen gerelateerd aan een exacerbatie van de onderliggende bewegingsstoornis, de ziekte van Parkinson
Tijdsspanne: Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
Het optreden van bijwerkingen die verband houden met de onderliggende bewegingsstoornis, de ziekte van Parkinson, zou worden nagegaan door niet-directieve ondervraging van de patiënt bij elk bezoek.
Bijwerkingen kunnen ook worden ontdekt wanneer ze vrijwillig door de patiënt worden gemeld tijdens of tussen bezoeken of door middel van lichamelijk onderzoek, laboratoriumtest of andere beoordeling.
|
Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de totale score van de mAIMS (modified Abnormal Involuntary Movement Scale) vanaf baseline tot week 1, 2, 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden.
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 1, week 1, 2, 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
De AIMS is een schaal voor het beoordelen van dyskinesie.
De gewijzigde versie van deze schaal die in dit onderzoek wordt gebruikt, richt zich op 6 verschillende delen van het lichaam en beoordeelt abnormale bewegingen van 0 (afwezigheid van dyskinesie) tot 4 (ernstig) (maximale score, 24).
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag 1, week 1, 2, 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Verandering in de Revised Lang-Fahn Activities of Daily Living Dyskinenesia Scale (LFADLDS)-scores (versies voor patiënt en verzorger) vanaf baseline tot week 4, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 1, week 4, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
De LFADLDS is een vragenlijst die de patiënt vraagt naar de mate waarin dyskinesie de activiteiten van het dagelijks leven belemmert.
De LFADLDS is een wijziging van de ADL-sectie van de UPRDS (deel II).
Specifieke definities voor codes voor ernstclassificatie (bereik, 0-4 voor elke taak) zullen worden verstrekt voor reproduceerbaarheid van resultaten.
Een hogere score duidt op een ernstigere beperking.
In deze studie zullen twee versies van de herziene LFADLDS worden gebruikt: een patiëntversie en een zorgverlenerversie.
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag 1, week 4, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Verandering in score voor items 32, 33 en 34 van deel IV van de UPDRS vanaf baseline tot week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 1, week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
De UPDRS is een gestandaardiseerd instrument voor het meten van de ziektetoestand van PD-patiënten. Vraag 32 beoordeelt de duur van dyskinesieën uitgedrukt in percentage van de dag. Vraag 33 geeft een historische inschatting van invaliditeit als gevolg van dyskinesie gedurende de voorgaande week (niet invaliderend, licht invaliderend, matig invaliderend, ernstig invaliderend, volledig invaliderend). Vraag 34 van deel IV beoordeelt hoe pijnlijk de dyskinesieën zijn van 0 (geen pijnlijke dyskinesieën) tot 4 (gemarkeerd). Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen. |
Beoordeeld op dag 1, week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Verandering in Mini Mental State Exam (MMSE)-score vanaf baseline tot maanden 6, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op Dag -14 tot -3, Dag 1 (alleen indien niet gedaan in de respectievelijke kernstudie), Maanden 6, 12, daarna elke 6 maanden
|
De MMSE is een korte test van cognitieve disfunctie die bestaat uit vijf secties (oriëntatie, registratie, aandachtsberekening, herinnering en taal) die wordt afgenomen door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg.
De MMSE resulteert in een totaal mogelijke score van 30, waarbij hogere scores een betere functie aangeven.
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op Dag -14 tot -3, Dag 1 (alleen indien niet gedaan in de respectievelijke kernstudie), Maanden 6, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Verandering in de schalen voor uitkomsten bij de ziekte van Parkinson - Psychiatrische complicaties (SCOPA-PC)-score vanaf baseline tot week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 1, week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
De SCOPA-PC is een eenvoudig toe te passen, semi-gestructureerde vragenlijst die is ontwikkeld voor de beoordeling van psychiatrische symptomen, waaronder dwangmatig gedrag, bij patiënten met de ziekte van Parkinson, en wordt afgenomen door een arts met inbreng van patiënt en verzorger.
De totale SCOPA-score varieert van 0-21, waarbij hogere scores wijzen op meer psychiatrische complicaties.
Als een patiënt tussen deze bezoeken door stopt, wordt dit beoordeeld op het moment van stoppen.
|
Beoordeeld op dag 1, week 4, 8, 12, maand 6, 9, 12, daarna elke 6 maanden
|
|
Percentage patiënten met zelfmoordgedachten en -gedrag zoals toegewezen aan Columbia Classification Algorithm for Suicide assessment (C-CASA) met behulp van gegevens van Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
De C-SSRS beoordeelt suïcidale gedachten/gedrag met behulp van een patiëntinterview. De gegevens worden toegewezen aan het Columbia Classification Algorithm for Suicide assessment. De code en categorieën zijn: voltooide zelfmoord, zelfmoordpoging, voorbereidende acties voor dreigend zelfmoordgedrag, zelfmoordgedachten, zelfbeschadigend gedrag zonder zelfmoordintentie. Het deel van de patiënten dat in de bovenstaande categorieën is gecodeerd, het deel van de patiënten met suïcidaal gedrag tijdens het onderzoek en het deel van de patiënten met suïcidaliteit zal worden samengevat. |
Gemonitord gedurende de duur van de studie (naar verwachting gemiddeld 3 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 december 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 december 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
14 december 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 december 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 december 2020
Laatst geverifieerd
1 maart 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAFQ056A2299
- 2011-004378-27 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .