基于依托泊苷的治疗和造血细胞移植治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的初步研究 (HELA2012)

纳入标准：

• 临床表现满足以下 8 项中的 5 项或更多项的患者

  1. 发热≥38.5℃≥7天
  2. 左肋下缘下方脾肿大 ≥ 3 FB
  3. 影响 PB 中 3 个谱系中 ≥ 2 个的血细胞减少 Hb < 9 g/L 血小板 < 100 x 109 /L ANC < 1.0 x 109 /L
  4. 高甘油三酯血症和/或低纤维蛋白原血症（空腹甘油三酯 ≥ 265 mg/dL，纤维蛋白原 ≤ 1.5 g/L）
  5. BM 或脾脏或 LN 中的噬血细胞作用
  6. NK 细胞活性低或不存在（根据当地实验室参考）
  7. 血清铁蛋白 ≥ 500 mcg/L
  8. 可溶性 CD25（sIL-2 受体）≥ 2,400 U/ml
• 18 岁及以上。
• 根据机构人类研究委员会的指导方针，所有患者（或其家人，当患者由于其一般情况而无法签署同意书时）均提供书面知情同意书。

排除标准：

• 来自恶性肿瘤（如淋巴瘤、骨髓瘤、白血病和其他实体瘤）的 HLH
• 来自风湿性疾病（如 SLE、AOSD、抗磷脂抗体综合征）的 HLH
• 患有精神疾病或精神缺陷的患者严重到无法依从治疗，并且不可能获得知情同意
• 不想采取充分避孕措施的哺乳期妇女、孕妇、育龄期妇女
• 拒绝通过禁欲、屏障方法（避孕套等）等方法避免怀孕的男性患者。
• 先前诊断为恶性肿瘤的患者，除非在以治愈为目的的治疗后至少 5 年无病（除了治愈性治疗的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或宫颈上皮内瘤变）