Pilotstudie av etoposidbaserad terapi och hematopoetisk celltransplantation för hemofagocytisk lymfohistiocytos (HELA2012)

Inklusionskriterier:

• Patienter vars kliniska fynd uppfyller 5 eller fler kriterier av följande 8

  1. Feber ≥ 38,5 ℃ i ≥ 7 dagar
  2. Splenomegali ≥ 3 FB under vänster subkostal marginal
  3. Cytopenier som påverkar ≥ 2 av 3 linjer i PB Hb ​​< 9 g/L Trombocyt < 100 x 109 /L ANC < 1,0 x 109 /L
  4. Hypertriglyceridemi och/eller hypofibrinogenemi (fastande triglycerider ≥ 265 mg/dL, fibrinogen ≤ 1,5 g/L)
  5. Hemofagocytos i BM eller mjälte eller LN
  6. Låg eller frånvarande NK-cellaktivitet (enligt lokal laboratoriereferens)
  7. Serum-ferritin ≥ 500 mcg/L
  8. Löslig CD25(sIL-2-receptor) ≥ 2 400 U/ml
• 18 år och äldre.
• Alla patienter (eller hans/hennes familj när patienten inte kan skriva på samtyckesformuläret på grund av sina allmänna förhållanden) ger skriftligt informerat samtycke enligt riktlinjer från institutionens kommitté för humanforskning.

Exklusions kriterier:

• HLH från malignitet (såsom lymfom, myelom, leukemi och andra solida tumörer)
• HLH från reumatisk sjukdom (såsom SLE, AOSD, antifosfolipidantikroppssyndrom)
• Patienter med psykiatrisk störning eller psykisk brist som är allvarlig för att göra efterlevnaden av behandlingen olik och omöjliggöra informerat samtycke
• Ammande kvinnor, gravida kvinnor, kvinnor i fertil ålder som inte vill ha adekvat preventivmedel
• Manlig patient som avvisar metoderna för att undvika graviditet via metoder som abstinens, barriärmetod (kondom etc).
• Patienter med diagnosen tidigare malignitet såvida de inte är sjukdomsfria i minst 5 år efter behandling med kurativ avsikt (förutom kurativt behandlad icke-melanom hudcancer, in situ karcinom eller cervikal intraepitelial neoplasi)