Пилотное исследование терапии на основе этопозида и трансплантации гемопоэтических клеток при гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе (HELA2012)

Критерии включения:

• Пациенты, чьи клинические данные удовлетворяют 5 или более критериям из следующих 8

  1. Лихорадка ≥ 38,5 ℃ в течение ≥ 7 дней
  2. Спленомегалия ≥ 3 FB ниже левого подреберья
  3. Цитопении, поражающие ≥ 2 из 3 линий лейкоплакии Hb < 9 г/л Тромбоциты < 100 x 109/л ANC < 1,0 x 109/л
  4. Гипертриглицеридемия и/или гипофибриногенемия (триглицериды натощак ≥ 265 мг/дл, фибриноген ≤ 1,5 г/л)
  5. Гемофагоцитоз в BM или селезенке или LN
  6. Низкая или отсутствующая активность NK-клеток (по данным местной лаборатории)
  7. Сывороточный ферритин ≥ 500 мкг/л
  8. Растворимый CD25 (рецептор sIL-2) ≥ 2400 ЕД/мл
• 18 лет и старше.
• Все пациенты (или их/ее семья, если пациент не может подписать форму согласия из-за своего общего состояния) дают письменное информированное согласие в соответствии с рекомендациями комитета учреждения по исследованиям на людях.

Критерий исключения:

• HLH от злокачественных новообразований (таких как лимфома, миелома, лейкемия и другие солидные опухоли)
• ГЛГ от ревматического заболевания (например, СКВ, AOSD, синдром антифосфолипидных антител)
• Пациенты с психическим расстройством или умственной отсталостью в тяжелой форме, что делает соблюдение лечения непохожим на других и делает невозможным информированное согласие.
• Кормящие женщины, беременные женщины, женщины детородного возраста, которым не нужны адекватные средства контрацепции
• Пациент мужского пола, который отказывается от методов предотвращения беременности с помощью таких методов, как воздержание, барьерный метод (презерватив и т. д.).
• Пациенты с диагнозом злокачественного новообразования в анамнезе, за исключением отсутствия признаков заболевания в течение не менее 5 лет после лечения с лечебной целью (за исключением радикально леченного немеланомного рака кожи, карциномы in situ или интраэпителиальной неоплазии шейки матки)