Estudio piloto de terapia basada en etopósido y trasplante de células hematopoyéticas para la linfohistiocitosis hemofagocítica (HELA2012)

Criterios de inclusión:

• Pacientes cuyos hallazgos clínicos satisfagan 5 o más criterios de los siguientes 8

  1. Fiebre ≥ 38,5 ℃ durante ≥ 7 días
  2. Esplenomegalia ≥ 3 FB por debajo del margen subcostal izquierdo
  3. Citopenias que afectan a ≥ 2 de 3 linajes en PB Hb ​​< 9 g/L Plaquetas < 100 x 109 /L ANC < 1,0 x 109 /L
  4. Hipertrigliceridemia y/o hipofibrinogenemia (triglicéridos en ayunas ≥ 265 mg/dL, fibrinógeno ≤ 1,5 g/L)
  5. Hemofagocitosis en BM o bazo o LN
  6. Actividad de células NK baja o ausente (según la referencia del laboratorio local)
  7. Fertina sérica ≥ 500 mcg/L
  8. CD25 soluble (receptor sIL-2) ≥ 2400 U/ml
• 18 años de edad y más.
• Todos los pacientes (o su familia cuando el paciente no puede firmar el formulario de consentimiento debido a sus condiciones generales) dan su consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas del comité de investigación humana de la institución.

Criterio de exclusión:

• HLH por malignidad (como linfoma, mieloma, leucemia y otros tumores sólidos)
• HLH de un trastorno reumático (como SLE, AOSD, síndrome de anticuerpos antifosfolípidos)
• Pacientes con trastorno psiquiátrico o deficiencia mental grave que imposibilite el cumplimiento del tratamiento y haga imposible el consentimiento informado.
• Mujeres lactantes, mujeres embarazadas, mujeres en edad fértil que no desean una anticoncepción adecuada
• Paciente masculino que rechaza los métodos para evitar el embarazo a través de métodos como la abstinencia, el método de barrera (preservativo, etc.).
• Pacientes con un diagnóstico de neoplasia maligna previa a menos que estén libres de enfermedad durante al menos 5 años después de la terapia con intención curativa (excepto cáncer de piel no melanoma tratado curativamente, carcinoma in situ o neoplasia intraepitelial cervical)