Pilotstudie van op etoposide gebaseerde therapie en hematopoëtische celtransplantatie voor hemofagocytische lymfohistiocytose (HELA2012)

Inclusiecriteria:

• Patiënten bij wie de klinische bevindingen voldoen aan 5 of meer van de volgende 8 criteria

  1. Koorts ≥ 38,5 ℃ gedurende ≥ 7 dagen
  2. Splenomegalie ≥ 3 FB onder de linker subcostale marge
  3. Cytopenieën die ≥ 2 van de 3 lijnen in PB beïnvloeden Hb < 9 g/L Bloedplaatjes < 100 x 109 /L ANC < 1,0 x 109 /L
  4. Hypertriglyceridemie en/of hypofibrinogenemie (nuchtere triglyceriden ≥ 265 mg/dl, fibrinogeen ≤ 1,5 g/l)
  5. Hemofagocytose in BM of milt of LN
  6. Lage of afwezige NK-celactiviteit (volgens lokale laboratoriumreferentie)
  7. Serum-ferritine ≥ 500 mcg/L
  8. Oplosbare CD25 (sIL-2-receptor) ≥ 2.400 E/ml
• 18 jaar en ouder.
• Alle patiënten (of zijn/haar familie wanneer de patiënt het toestemmingsformulier niet kan ondertekenen vanwege zijn/haar algemene voorwaarden) geven schriftelijke geïnformeerde toestemming volgens de richtlijnen van de instellingscommissie voor menselijk onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• HLH van maligniteit (zoals lymfoom, myeloom, leukemie en andere solide tumoren)
• HLH van reumatische aandoening (zoals SLE, AOSD, antifosfolipiden-antilichaamsyndroom)
• Patiënten met een psychiatrische stoornis of een ernstige verstandelijke beperking die therapietrouw onmogelijk maakt en geïnformeerde toestemming onmogelijk maakt
• Vrouwen die borstvoeding geven, zwangere vrouwen, vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen adequate anticonceptie willen
• Mannelijke patiënt die de methoden om zwangerschap te voorkomen afwijst via methoden zoals onthouding, barrièremethode (condoom enz.).
• Patiënten met een diagnose van eerdere maligniteit, tenzij ziektevrij gedurende ten minste 5 jaar na therapie met curatieve intentie (behalve curatief behandelde niet-melanome huidkanker, in situ carcinoom of cervicale intra-epitheliale neoplasie)