Estudo Piloto de Terapia Baseada em Etoposídeo e Transplante de Células Hematopoiéticas para Linfohistiocitose Hemofagocítica (HELA2012)

Critério de inclusão:

• Pacientes cujos achados clínicos satisfazem 5 ou mais critérios dos 8 seguintes

  1. Febre ≥ 38,5 ℃ por ≥ 7 dias
  2. Esplenomegalia ≥ 3 FB abaixo da margem subcostal esquerda
  3. Citopenias afetando ≥ 2 de 3 linhagens em PB Hb ​​< 9 g/L Plaquetas < 100 x 109 /L ANC < 1,0 x 109 /L
  4. Hipertrigliceridemia e/ou hipofibrinogenemia (triglicerídeos em jejum ≥ 265 mg/dL, fibrinogênio ≤ 1,5 g/L)
  5. Hemofagocitose em MO ou baço ou LN
  6. Atividade de células NK baixa ou ausente (de acordo com a referência do laboratório local)
  7. Ferritina sérica ≥ 500 mcg/L
  8. CD25 solúvel (receptor sIL-2) ≥ 2.400 U/ml
• 18 anos de idade e mais.
• Todos os pacientes (ou sua família quando o paciente não puder assinar o formulário de consentimento por causa de suas condições gerais) dão consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes do comitê de pesquisa humana da instituição.

Critério de exclusão:

• HLH de malignidade (como linfoma, mieloma, leucemia e outro tumor sólido)
• HLH de doença reumática (como LES, AOSD, síndrome do anticorpo antifosfolípide)
• Pacientes com transtorno psiquiátrico ou deficiência mental grave a ponto de tornar a adesão ao tratamento diferente e impossibilitar o consentimento informado
• Mulheres amamentando, mulheres grávidas, mulheres com potencial para engravidar que não desejam contracepção adequada
• Paciente do sexo masculino que rejeita os métodos de evitar a gravidez por meio de métodos como abstinência, método de barreira (preservativo, etc.).
• Pacientes com diagnóstico de malignidade anterior, a menos que livres de doença por pelo menos 5 anos após terapia com intenção curativa (exceto câncer de pele não melanoma tratado curativamente, carcinoma in situ ou neoplasia intraepitelial cervical)