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血球貪食性リンパ組織球症に対するエトポシドベースの治療と造血細胞移植のパイロット研究 (HELA2012)

2018年7月19日 更新者:Dae-Young Kim、Asan Medical Center

成人患者の血球貪食性リンパ組織球症(HLH)の難治性/再活性化症例におけるエトポシドおよび同種造血細胞移植と組み合わせた一次免疫抑制療法のパイロット研究

治験責任医師らは、小児患者に対する以前のHLH-94またはHLH-2004プロトコルの修正が改善できるかどうかを証明するために、成人二次性血球貪食性リンパ組織球症(HLH)に対する免疫抑制剤と組み合わせたエトポシドの有効性を評価するパイロット研究を提案したいと考えています。結果と毒性を減少させます。 このパイロット研究の結果は、より改良されたフェーズ 2 プロトコルの基礎となります。

調査の概要

状態

終了しました

詳細な説明

成人患者における HLH の治療法はまだ決定されていません。 実際には、小児HLH患者向けに開発された治療プロトコルHLH2004を採用しました。 HLH の強力で成功した治療である HLH2004 プロトコルは、成人 HLH の治療にいくつかの制限を示しています。 第一に、エトポシドの投与量は、成人患者が許容できる程度にやや高い。 第二に、真菌、細菌、ウイルスなどの日和見感染症の発生率が高いことが患者を脅かしています。 第三に、同種造血細胞移植を採用するためのより積極的で集中的なアプローチが、成人患者の早期に必要とされます。 これらの理論的根拠に基づいて、HLH2004 に基づいて修正されたプロトコルを開発し、成人 HLH 患者の治療を検討しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Seoul、大韓民国
        • Asan Medical Center, University of Ulsan College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 臨床所見で下記8項目のうち5項目以上を満たす患者

    1. 38.5℃以上の発熱が7日以上続く
    2. 左肋下縁より下に 3FB 以上の脾腫
    3. PB の 3 つの系統のうち 2 つ以上に影響する血球減少症 Hb < 9 g/L 血小板 < 100 x 109 /L ANC < 1.0 x 109 /L
    4. 高トリグリセリド血症および/または低フィブリノーゲン血症(空腹時トリグリセリド≧265mg/dL、フィブリノーゲン≦1.5g/L)
    5. BMまたは脾臓またはLNにおける血球貪食
    6. NK細胞活性の低下または欠如(現地の検査機関の参照による)
    7. 血清フェリチン≧500mcg/L
    8. 可溶性CD25(sIL-2受容体) ≥ 2,400 U/ml
  • 18歳以上。
  • すべての患者 (または患者が全身状態のために同意書に署名できない場合はその家族) は、機関の人間研究委員会のガイドラインに従って、書面によるインフォームド コンセントを提供します。

除外基準:

  • 悪性腫瘍(リンパ腫、骨髄腫、白血病、その他の固形腫瘍など)によるHLH
  • リウマチ性疾患(SLE、AOSD、抗リン脂質抗体症候群など)によるHLH
  • 治療の遵守が困難なほど重度の精神障害または精神障害を有し、インフォームドコンセントが不可能な患者
  • 十分な避妊を望まない授乳中の女性、妊婦、妊娠の可能性のある女性
  • 禁欲、バリア法(コンドーム等)による避妊法を拒否する男性患者。
  • -以前の悪性腫瘍の診断を受けた患者 治癒を目的とした治療後、少なくとも5年間無病である場合を除く(治癒的に治療された非黒色腫皮膚癌、上皮内癌、または子宮頸部上皮内腫瘍を除く)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:IST および/または alloHCT
HLH-2004基準により新たにHLHと診断された患者で、悪性腫瘍やリウマチ性疾患によるHLH患者を除く。

1) 患者は、最初の血清フェリチンレベルによって分類されます。

  1. 軽度(フェリチン
  2. 中等度 (フェリチン: 3,000-10,000 μg/L):

    1. 開始 : シクロスポリン 3mg/kg p.o.bid + デキサメタゾン 10mg/m2/日 po。または (D1-3)
    2. 継続:シクロスポリン3mg/kg p.o.入札 (D4-56) + デキサメタゾン 10mg/m2/日 (D4-14)、その後漸減。
  3. 重度 (フェリチン > 10,000 μg/L):

    1. 開始 : エトポシド 100mg/m2/日 i.v. + シクロスポリン 2mg/kg i.v. q 12 時間 + デキサメタゾン 20mg/m2/日 i.v. (D1-3)
    2. 継続 : エトポシド 100mg/m2/日 毎週 (D15-49) + シクロスポリン 2mg/kg i.v. 12時間? ? ポ。 (D4-56) + デキサメタゾン 10mg/m2/日 (D4-14)、5mg/m2/日 (D15-28)、2.5mg/m2/日 (D29-42)、1.25mg/m2/日 (D43- 56)、その後次第に減少していきます。

      2) 難治性または再活性化した場合には AlloHCT。

他の名前:
  • デキサメタゾン
  • エトポシド
  • シクロスポリン:シポール
  • IVガンマグロブリン

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
全生存率
時間枠:1年
1年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
完全回答率
時間枠:28日
28日
完全回答率
時間枠:56日
56日
完全回答率
時間枠:3ヶ月
3ヶ月
部分回答率
時間枠:28日
28日
部分回答率
時間枠:56日
56日
部分回答率
時間枠:3ヶ月
3ヶ月
無再活性化生存率
時間枠:3ヶ月
3ヶ月
無再活性化生存率
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
全生存率
時間枠:3ヶ月
3ヶ月
全生存率
時間枠:6ヵ月
6ヵ月
全生存率
時間枠:1年
1年
治療関連死亡率
時間枠:1年
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Dae-Young Kim, MD、Asan Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年3月1日

一次修了 (実際)

2016年5月1日

研究の完了 (実際)

2016年5月1日

試験登録日

最初に提出

2012年2月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年3月3日

最初の投稿 (見積もり)

2012年3月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年7月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年7月19日

最終確認日

2018年7月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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