长效 hGH (MOD-4023) 在生长激素缺乏儿童中的安全性和有效性第 2 期研究
2020年1月22日 更新者：OPKO Health, Inc.
不同 MOD-4023 剂量水平与青春期前生长激素缺乏儿童每日 r-hGH 治疗的安全性和剂量发现研究
这是一项 II 期、开放标签、主动控制、随机安全性和剂量发现研究，比较不同 MOD-4023 剂量水平与青春期前生长激素缺乏儿童的每日 r-hGH 疗法。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
56
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 3 岁且女孩不超过 10 岁或男孩不超过 11 岁的青春期前儿童，患有孤立性 GHD 或作为多种垂体激素缺乏症一部分的 GH 不足。
- 通过两种不同的 GH 激发试验确诊 GHD，定义为峰值血浆 GH 水平≤7 ng/ml，由中央实验室使用经过验证的测定法确定。
- 骨龄 (BA) 不大于实足年龄，女孩不应超过 9 岁，男孩不应超过 10 岁。
- 之前没有接触过任何 r-hGH 疗法。
- 正常出生大小、出生体重和胎龄
身高和身高速度受损定义为：
- 根据 Prader 等人的标准，身高 (HT) 至少比实际年龄 (CA) 和性别的平均身高低 2.0 个标准差 (SD)。 al, 1989, (HT SDS ≤ -2.0)。
- 根据 Prader 等人 (1989) 的标准，年化身高增长速度 (HV) 低于 CA (HV <-0.7 SDS) 和性别的第 25 个百分位数。 两次身高测量之间的间隔应至少为纳入前 6 个月。
- 根据 2000 CDC 标准，BMI 必须在实际年龄和性别的平均 BMI 的 ±2 SD 范围内。
- 根据中心实验室参考值，基线 IGF-I 水平至少比针对年龄和性别标准化的平均 IGF-I 水平低 1 个标准差（IGF-I SDS ≤ -1.0）；
- 12. 患者父母或法定监护人的书面知情同意书和患者同意（如果患者可以阅读）。
排除标准：
- 通过 MRI 扫描（对比）确认过去或现在有颅内肿瘤生长的儿童。
- 放疗或化疗史。
营养不良儿童定义为：
- 根据中心实验室的参考范围，血清白蛋白低于正常值下限（LLN）；
- 根据中心实验室的参考范围，血清铁低于正常下限（LLN）；
- 年龄和性别的 BMI < -2 标准差；
- 患有社会心理侏儒症的儿童。
- 小于胎龄儿（SGA - 出生体重和/或出生身长 < -2 SD 胎龄儿）。
- 筛选时存在抗 hGH 抗体。
- 任何可能影响生长或评估生长能力的临床显着异常，例如但不限于肾功能不全、脊髓照射等慢性疾病。
- 糖尿病患者。
- 重复血液分析后空腹血糖受损的患者（基于 WHO；空腹血糖 >110 mg/dl 或 6.1 mmol/l）。
- 染色体异常和医学“综合症”（特纳综合症、Laron 综合症、Noonan 综合症、Prader-Willi 综合症、Russell-Silver 综合症、SHOX 突变/缺失和骨骼发育不良），视隔发育不良除外。
- 闭合的骨骺。
- 除了激素替代疗法（甲状腺素、氢化可的松、去氨加压素 (DDAVP)）外，同时服用可能对生长有影响的其他疗法，例如用于注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 的合成代谢类固醇和哌醋甲酯
- 需要糖皮质激素治疗的儿童（例如 哮喘）在一个日历年内服用剂量大于 400 微克/天的吸入布地奈德或等效药物超过 1 个月。
- 主要医疗条件和/或存在 r-hGH 治疗禁忌症。
- 已知或疑似HIV阳性患者，或患有艾滋病、肺结核等晚期疾病的患者。
- 药物、物质或酒精滥用。
- 已知对研究药物的成分过敏。
- 身材矮小的其他原因，如乳糜泻、甲状腺功能减退症和佝偻病。
- 患者和/或父母/法定监护人可能不遵守研究行为。
- 在筛选前 30 天内参加研究药物的任何其他试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：MOD-4023低剂量
每周皮下注射一次长效 r-hGH (MOD-4023)
|
每周一次皮下注射
|
|
实验性的：MOD-4023 中剂量
每周皮下注射一次长效 r-hGH (MOD-4023)
|
每周一次皮下注射
|
|
实验性的：MOD-4023 高剂量
每周皮下注射一次长效 r-hGH (MOD-4023)
|
每周一次皮下注射
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：促性腺激素
每天皮下注射一次生长激素 (r-hGH; Genotropin)
|
每天一次皮下注射 Genotropin
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
年身高速度
大体时间：12个月的治疗
|
治疗 12 个月后测量的年度身高增长速度（厘米/年）
|
12个月的治疗
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
6 个月时的身高增长速度
大体时间：治疗6个月后
|
治疗 6 个月后测量的年化身高增长速度（厘米/年）
|
治疗6个月后
|
|
身高标准偏差分数 (SDS) 的变化
大体时间：治疗 6 个月和 12 个月后
|
身高标准差评分相对于基线的变化（与同年龄组和性别的正常人群相比）。
身高 SDS 计算为身高减去参考平均身高除以参考平均身高的 SD
|
治疗 6 个月和 12 个月后
|
|
IGF-1 标准偏差分数的变化
大体时间：每月一次，在最后一次给药后的第 4 天
|
IGF-1 标准差评分与相同年龄组和性别的参考人群平均值的变化（WHO 来源）。
IGF-1 SDS 计算为 IGF-1 结果减去参考平均 IGF-1 结果除以参考平均 IGF-1 值的 SD。
|
每月一次，在最后一次给药后的第 4 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2015年7月1日
研究完成 (实际的)
2015年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月2日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月3日
首次发布 (估计)
2012年5月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月22日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.