- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01592500
Estudo de Fase 2 de Segurança e Eficácia de hGH de ação prolongada (MOD-4023) em crianças com deficiência de hormônio do crescimento
22 de janeiro de 2020 atualizado por: OPKO Health, Inc.
Estudo de segurança e determinação de dose de diferentes níveis de dosagem do MOD-4023 em comparação com a terapia diária de r-hGH em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento
Este é um estudo de fase II, aberto, controlado por ativo, randomizado, de segurança e determinação de dose de diferentes níveis de dosagem do MOD-4023 em comparação com a terapia diária de r-hGH em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
56
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Kosice, Eslováquia
- Children's University Hospital
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Athens, Grécia
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
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Budapest, Hungria
- Buda Children's Hospital
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Budapest, Hungria
- Heim Pal Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 11 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Criança pré-púbere com idade ≥ 3 anos e não acima de 10 anos para meninas ou 11 anos para meninos com DGH isolada ou insuficiência de GH como parte da deficiência múltipla de hormônios hipofisários.
- Diagnóstico confirmado de GHD por dois testes diferentes de provocação de GH definidos como um nível de pico de GH no plasma de ≤7 ng/ml, determinado pelo laboratório central usando um ensaio validado.
- A idade óssea (IB) não é superior à idade cronológica e não deve ser superior a 9 anos para meninas e 10 anos para meninos.
- Sem exposição prévia a qualquer terapia de r-hGH.
- Tamanho normal ao nascer, peso ao nascer e comprimento para a idade gestacional
Altura prejudicada e velocidade de altura definida como:
- Altura (HT) de pelo menos 2,0 desvios padrão (DP) abaixo da média de estatura para idade cronológica (AC) e sexo segundo os padrões de Prader et. al, 1989, (HT SDS ≤ -2,0).
- Velocidade de altura anualizada (HV) abaixo do percentil 25 para CA (HV <-0,7 SDS) e sexo de acordo com os padrões de Prader et al (1989). O intervalo entre duas medidas de altura deve ser de pelo menos 6 meses antes da inclusão.
- O IMC deve estar dentro de ±2 DP do IMC médio para a idade cronológica e sexo de acordo com os padrões do CDC de 2000.
- Nível basal de IGF-I de pelo menos 1 DP abaixo do nível médio de IGF-I padronizado para idade e sexo (IGF-I SDS ≤ -1,0) de acordo com os valores de referência do laboratório central;
- 12. Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal do paciente e consentimento do paciente (se o paciente puder ler).
Critério de exclusão:
- Crianças com tumor intracraniano passado ou presente, confirmado por ressonância magnética (com contraste).
- Histórico de radioterapia ou quimioterapia.
Crianças desnutridas definidas como:
- Albumina sérica abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com as faixas de referência do laboratório central;
- Ferro sérico abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com as faixas de referência do laboratório central;
- IMC < -2 DP para idade e sexo;
- Crianças com nanismo psicossocial.
- Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso e/ou comprimento ao nascer < -2 DP para a idade gestacional).
- Presença de anticorpos anti-hGH na triagem.
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento, como, entre outras, doenças crônicas como insuficiência renal, irradiação da medula espinhal, etc.
- Pacientes com diabetes melito.
- Pacientes com glicemia de jejum alterada (com base na OMS; glicemia de jejum >110 mg/dl ou 6,1 mmol/l) após repetidas análises de sangue.
- Anormalidades cromossômicas e "síndromes" médicas (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutações/deleções SHOX e displasias esqueléticas), com exceção da displasia septo-óptica.
- Epífises fechadas.
- Administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, como esteróides anabolizantes e metilfenidato para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH), com exceção de terapias de reposição hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina (DDAVP))
- Crianças que necessitam de terapia com glicocorticoides (por exemplo, asma) que estão tomando uma dose superior a 400 µg/d de budesonida inalada ou equivalente por mais de 1 mês durante um ano civil.
- Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com r-hGH.
- Paciente HIV positivo conhecido ou suspeito, ou paciente com doenças avançadas, como AIDS ou tuberculose.
- Abuso de drogas, substâncias ou álcool.
- Hipersensibilidade conhecida aos componentes da medicação em estudo.
- Outras causas de baixa estatura, como doença celíaca, hipotireoidismo e raquitismo.
- É provável que o paciente e/ou o pai/responsável legal não cumpra a conduta do estudo.
- Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 30 dias antes da Triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: MOD-4023 dose baixa
Injeção subcutânea semanal de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023)
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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EXPERIMENTAL: MOD-4023 dose média
Injeção subcutânea semanal de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023)
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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EXPERIMENTAL: MOD-4023 dose alta
Injeção subcutânea semanal de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023)
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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ACTIVE_COMPARATOR: Genotropina
Uma injeção subcutânea diária de Somatropina (r-hGH; Genotropina)
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Injeção subcutânea uma vez ao dia de Genotropin
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidade Altura Anual
Prazo: 12 meses de tratamento
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Velocidade Altura Anual em cm/ano medida após 12 meses de tratamento
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12 meses de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Velocidade Altura aos 6 Meses
Prazo: Após 6 meses de tratamento
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Velocidade Altura Anualizada em cm/ano medida após 6 meses de tratamento
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Após 6 meses de tratamento
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Mudança na Pontuação de Desvio Padrão de Altura (SDS)
Prazo: Após 6 e 12 meses de tratamento
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Mudança na pontuação do desvio padrão da altura desde a linha de base (em comparação com a população normal da mesma faixa etária e sexo).
O SDS da altura foi calculado como a altura menos a altura média de referência dividida pelo SD da altura média de referência
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Após 6 e 12 meses de tratamento
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Mudança na Pontuação de Desvio Padrão IGF-1
Prazo: Uma vez por mês no dia 4 após a última dose
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Mudança na pontuação do desvio padrão do IGF-1 da média da população de referência da mesma faixa etária e sexo (fonte da OMS).
O IGF-1 SDS foi calculado como o resultado de IGF-1 menos o resultado médio de referência de IGF-1 dividido pelo SD do valor médio de referência de IGF-1.
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Uma vez por mês no dia 4 após a última dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
1 de julho de 2015
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de maio de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de maio de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
7 de maio de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
23 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- CP-4-004
- 2011-004553-60 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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