成長ホルモン欠乏症の子供における長時間作用型hGH（MOD-4023）の安全性と有効性第2相試験

包含基準:

1. 思春期前の 3 歳以上で女児の場合は 10 歳以下、男児の場合は 11 歳以下で、単独の GHD、または多発性下垂体ホルモン欠乏症の一部としての GH 不全のいずれかである。
2. -検証済みのアッセイを使用して中央研究所によって決定された、≤7 ng / mlのピーク血漿GHレベルとして定義される2つの異なるGH誘発テストによるGHDの確定診断。
3. 骨年齢 (BA) は実年齢より古くなく、女の子は 9 歳以下、男の子は 10 歳以下でなければなりません。
4. -r-hGH療法への事前の暴露なし。
5. 通常の出生時サイズ、出生時体重、在胎週数

6. 以下のように定義される高さおよび高さ速度の障害:

   1. Praderらの基準による暦年齢（CA）および性別の平均身長よりも少なくとも2.0標準偏差（SD）低い身長（HT）。 al、1989、（HT SDS ≤ -2.0）。
   2. Prader et al (1989) の基準による、CA (HV <-0.7 SDS) および性別の 25 パーセンタイル未満の年換算高さ速度 (HV)。 2 回の身長測定の間隔は、含める前に少なくとも 6 か月空ける必要があります。
7. BMI は、2000 年 CDC 基準による暦年齢および性別の平均 BMI の ±2 SD 以内でなければなりません。
8. -中央研究所の参照値に従って、年齢と性別で標準化された平均IGF-Iレベル（IGF-I SDS≤-1.0）より少なくとも1 SD低いベースラインIGF-Iレベル。
9. 12. 患者の親または法定後見人の書面によるインフォームド コンセントおよび患者の同意 (患者が読める場合)。

除外基準:

1. 過去または現在の頭蓋内腫瘍の増殖がMRIスキャンで確認された小児（コントラストあり）。
2. 放射線療法または化学療法の既往。

3. 栄養失調児とは、次のように定義されています。

   1. 血清アルブミンが中央検査室の基準範囲に基づく正常下限 (LLN) を下回っている。
   2. 中央検査室の参照範囲によると、血清鉄が正常下限（LLN）を下回っています。
   3. 年齢と性別の BMI < -2 SD;
4. 心理社会的小人症の子供。
5. 在胎週数に対して小さく生まれた子供 (SGA - 出生時体重および/または出生時の体長 < -2 SD 在胎週数)。
6. -スクリーニング時の抗hGH抗体の存在。
7. 成長または成長を評価する能力に影響を与える可能性が高い臨床的に重大な異常。たとえば、腎不全、脊髄照射などの慢性疾患などがありますが、これらに限定されません。
8. 糖尿病患者。
9. -血液分析を繰り返した後、空腹時血糖が低下している患者（WHOに基づく;空腹時血糖値> 110 mg / dlまたは6.1 mmol / l）。
10. 染色体異常および医学的「症候群」（ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、プラダー・ウィリー症候群、ラッセル・シルバー症候群、SHOX突然変異/欠失および骨格異形成）、セプトオプティック異形成を除く。
11. 閉じた骨端。
12. ホルモン補充療法（チロキシン、ヒドロコルチゾン、デスモプレシン（DDAVP）を除く）を除く、アナボリックステロイドや注意欠陥多動性障害（ADHD）のためのメチルフェニデートなど、成長に影響を与える可能性のある他の治療法の併用投与
13. グルココルチコイド療法を必要とする子供（例： 喘息) 400 μg/日を超える量の吸入ブデソニドまたは同等物を暦年に 1 か月以上服用している患者。
14. -主要な病状および/またはr-hGH治療に対する禁忌の存在。
15. 既知または疑われるHIV陽性患者、またはエイズや結核などの進行性疾患の患者。
16. 薬物、物質、またはアルコールの乱用。
17. -治験薬の成分に対する既知の過敏症。
18. セリアック病、甲状腺機能低下症、くる病などの低身長のその他の原因。
19. -患者および/または親/法定後見人は、研究の実施に関して遵守していない可能性があります。
20. -スクリーニング前の30日以内の治験薬の他の試験への参加。