Biztonsági és hatékonysági 2. fázisú, hosszú hatású hGH (MOD-4023) vizsgálata növekedési hormonhiányos gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

1. Pubertás előtti gyermek 3 évesnél idősebb és 10 évesnél fiatalabb lányoknál vagy 11 évesnél fiatalabb fiúknál, akiknek izolált GHD- vagy GH-elégtelenségük van az agyalapi mirigy többszörös hormonhiánya miatt.
2. A GHD diagnózisát két különböző GH provokációs teszttel erősítették meg, mint a plazma GH csúcsértéke ≤7 ng/ml, amelyet központi laboratórium határoz meg validált teszttel.
3. A csontkor (BA) nem idősebb a kronológiai életkornál, és nem lehet több 9 évnél lányoknál és 10 évnél fiúknál.
4. R-hGH terápia előzetes expozíciója nélkül.
5. Normális születési méret, születési súly és hosszúság a terhességi korhoz

6. Csökkent magasság és magassági sebesség meghatározása:

   1. Magasság (HT) legalább 2,0 szórással (SD) a kronológiai életkor (CA) és nem szerinti átlagos magasság alatt a Prader et. al, 1989 (HT SDS < -2,0).
   2. Éves magassági sebesség (HV) a 25. percentilis alatt a CA-ra (HV <-0,7 SDS) és a nemre Prader és munkatársai (1989) szabványai szerint. Két magasságmérés közötti intervallumnak legalább 6 hónapnak kell lennie a felvétel előtt.
7. A BMI-nek ±2 SD-n belül kell lennie az átlagos BMI-től a kronológiai kor és nem szerint a 2000-es CDC szabványok szerint.
8. A kiindulási IGF-I szint legalább 1 SD-vel az életkor és nem szerint standardizált átlagos IGF-I szint alatt (IGF-I SDS ≤ -1,0) a központi laboratóriumi referenciaértékek szerint;
9. 12. A beteg szülőjének vagy törvényes gondviselőjének írásbeli, tájékozott hozzájárulása és a beteg hozzájárulása (ha a beteg tud olvasni).

Kizárási kritériumok:

1. MRI-vizsgálattal megerősített (kontrasztos) intracranialis daganatos múltban vagy jelenben lévő gyermekek.
2. Sugárterápia vagy kemoterápia története.

3. Az alultáplált gyermekek meghatározása:

   1. A szérum albumin a normál alsó határa alatt (LLN) a központi laboratórium referenciatartományai szerint;
   2. A szérum vas szintje a normál alsó határa (LLN) alatt van a központi laboratórium referenciatartományai szerint;
   3. BMI < -2 SD kor és nem szerint;
4. Pszichoszociális törpe gyerekek.
5. A terhességi korhoz képest kicsinek született gyermekek (SGA - születési súly és/vagy születési hossz < -2 SD a terhességi korhoz képest).
6. Anti-hGH antitestek jelenléte a szűréskor.
7. Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelésének képességét, mint például, de nem kizárólagosan, krónikus betegségek, például veseelégtelenség, gerincvelő-besugárzás stb.
8. Cukorbetegségben szenvedő betegek.
9. Csökkent éhgyomri cukorbetegek (WHO alapján; éhomi vércukorszint >110 mg/dl vagy 6,1 mmol/l) ismételt vérvizsgálat után.
10. Kromoszóma-rendellenességek és orvosi "szindrómák" (Turner-szindróma, Laron-szindróma, Noonan-szindróma, Prader-Willi-szindróma, Russell-Silver-szindróma, SHOX-mutációk/deléciók és csontváz diszpláziák), a szeptooptikus diszplázia kivételével.
11. Zárt epifízisek.
12. Egyéb olyan kezelések egyidejű alkalmazása, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, például anabolikus szteroidok és metilfenidát figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD) kezelésére, kivéve a hormonpótló terápiákat (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin (DDAVP))
13. Glükokortikoid kezelést igénylő gyermekek (pl. asztma), akik 400 µg/nap-nál nagyobb inhalációs budezonidot vagy ennek megfelelőt szednek egy naptári éven belül 1 hónapnál hosszabb ideig.
14. Főbb egészségügyi állapotok és/vagy az r-hGH-kezelés ellenjavallata.
15. Ismert vagy feltételezett HIV-pozitív beteg, vagy előrehaladott betegségben, például AIDS-ben vagy tuberkulózisban szenvedő beteg.
16. Kábítószerrel, szerrel vagy alkohollal való visszaélés.
17. Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer összetevőivel szemben.
18. Az alacsony termet egyéb okai, például a cöliákia, a pajzsmirigy alulműködése és az angolkór.
19. A beteg és/vagy a szülő/törvényes gyám valószínűleg nem felel meg a vizsgálat lefolytatásának.
20. Részvétel a szűrést megelőző 30 napon belül egy vizsgált anyaggal végzett bármely más vizsgálatban.