Исследование безопасности и эффективности фазы 2 hGH длительного действия (MOD-4023) у детей с дефицитом гормона роста

Критерии включения:

1. Препубертатный ребенок в возрасте ≥ 3 лет и не старше 10 лет для девочек или 11 лет для мальчиков с либо изолированным ДГР, либо недостаточностью гормона роста как частью полигормональной недостаточности гипофиза.
2. Подтвержденный диагноз GHD двумя различными провокационными тестами на GH, определяемый как пиковый уровень GH в плазме ≤7 нг/мл, определенный центральной лабораторией с использованием утвержденного анализа.
3. Костный возраст (КВ) не старше хронологического возраста и должен быть не более 9 лет для девочек и 10 лет для мальчиков.
4. Без предварительного воздействия какой-либо терапии r-hGH.
5. Нормальный размер тела при рождении, масса тела при рождении и длина тела для гестационного возраста

6. Нарушение высоты и скорости высоты определяется как:

   1. Рост (HT) по крайней мере на 2,0 стандартных отклонения (SD) ниже среднего роста для хронологического возраста (CA) и пола в соответствии со стандартами Prader et. al, 1989 , (HT SDS ≤ -2,0).
   2. Годовая скорость роста (HV) ниже 25-го процентиля для CA (HV <-0,7 SDS) и пола в соответствии со стандартами Prader et al (1989). Интервал между двумя измерениями роста должен составлять не менее 6 месяцев до включения.
7. ИМТ должен быть в пределах ±2 SD среднего ИМТ для хронологического возраста и пола в соответствии со стандартами CDC 2000 года.
8. Исходный уровень IGF-I по крайней мере на 1 SD ниже среднего уровня IGF-I, стандартизированного для возраста и пола (ISF-I SDS ≤ -1,0) в соответствии с эталонными значениями центральной лаборатории;
9. 12. Письменное информированное согласие родителя или законного опекуна пациента и согласие пациента (если пациент умеет читать).

Критерий исключения:

1. Дети с прошлым или настоящим внутричерепным ростом опухоли, подтвержденным МРТ (с контрастом).
2. История лучевой терапии или химиотерапии.

3. Дети с недоеданием определяются как:

   1. Сывороточный альбумин ниже нижней границы нормы (НГН) согласно референтным диапазонам центральной лаборатории;
   2. Железо сыворотки ниже нижней границы нормы (НГН) согласно референтным диапазонам центральной лаборатории;
   3. ИМТ < -2 SD для возраста и пола;
4. Дети с психосоциальной карликовостью.
5. Дети, рожденные маленькими для гестационного возраста (SGA - масса тела при рождении и/или длина тела при рождении < -2 SD для гестационного возраста).
6. Наличие антител к hGH при скрининге.
7. Любая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост, например, помимо прочего, хронические заболевания, такие как почечная недостаточность, облучение спинного мозга и т. д.
8. Больные сахарным диабетом.
9. Пациенты с нарушением уровня сахара натощак (по данным ВОЗ; уровень сахара в крови натощак >110 мг/дл или 6,1 ммоль/л) после повторного анализа крови.
10. Хромосомные аномалии и медицинские «синдромы» (синдром Тернера, синдром Ларона, синдром Нунана, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела-Сильвера, мутации/делеции SHOX и скелетные дисплазии), за исключением септооптической дисплазии.
11. Закрытые эпифизы.
12. Одновременный прием других препаратов, которые могут влиять на рост, таких как анаболические стероиды и метилфенидат при синдроме дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), за исключением заместительной гормональной терапии (тироксин, гидрокортизон, десмопрессин (DDAVP))
13. Дети, нуждающиеся в терапии глюкокортикоидами (например, астма), которые принимают дозу ингаляционного будесонида или его эквивалентов более 400 мкг/сутки в течение более 1 месяца в течение календарного года.
14. Серьезные медицинские состояния и/или наличие противопоказаний к лечению р-чГР.
15. Известный или подозреваемый ВИЧ-положительный пациент или пациент с запущенными заболеваниями, такими как СПИД или туберкулез.
16. Злоупотребление наркотиками, психоактивными веществами или алкоголем.
17. Известная гиперчувствительность к компонентам исследуемого препарата.
18. Другие причины низкого роста, такие как глютеновая болезнь, гипотиреоз и рахит.
19. Пациент и/или родитель/законный опекун, вероятно, не будут соблюдать требования в отношении проведения исследования.
20. Участие в любом другом испытании исследуемого агента в течение 30 дней до скрининга.