성장호르몬 결핍 소아에서 지속형 hGH(MOD-4023)의 안전성 및 유효성 2상 연구

포함 기준:

1. 여아의 경우 만 10세 이하, 남아의 경우 만 11세 이하의 3세 이상 또는 다발성 뇌하수체 호르몬 결핍증의 일부인 성장 호르몬 결핍 또는 고립 성장 호르몬 결핍증이 있는 사춘기 전 아동.
2. 검증된 분석법을 사용하여 중앙 실험실에서 결정한 ≤7 ng/ml의 피크 혈장 GH 수준으로 정의된 두 가지 다른 GH 유발 테스트에 의해 GHD 진단이 확인되었습니다.
3. 뼈 나이(BA)는 생활 연령보다 높지 않으며 여아의 경우 9세, 남아의 경우 10세를 넘지 않아야 합니다.
4. r-hGH 요법에 대한 사전 노출 없이.
5. 재태 연령에 대한 정상적인 출생 크기, 출생 체중 및 길이

6. 손상된 높이 및 높이 속도는 다음과 같이 정의됩니다.

   1. Prader et. al, 1989, (HT SDS ≤ -2.0).
   2. Prader et al(1989)의 기준에 따라 CA(HV <-0.7 SDS) 및 성별에 대한 25번째 백분위수 미만의 연간 신장 속도(HV). 두 키 측정 사이의 간격은 포함되기 전 최소 6개월이어야 합니다.
7. BMI는 2000년 CDC 표준에 따라 연령 및 성별에 대한 평균 BMI의 ±2 SD 내에 있어야 합니다.
8. 중앙 실험실 참조 값에 따라 연령 및 성별에 대해 표준화된 평균 IGF-I 수준(IGF-I SDS ≤ -1.0)보다 적어도 1SD 낮은 기준선 IGF-I 수준;
9. 12. 환자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 환자의 동의(환자가 읽을 수 있는 경우).

제외 기준:

1. MRI 스캔(조영제 사용)으로 확인된 과거 또는 현재 두개내 종양 성장이 있는 소아.
2. 방사선 요법 또는 화학 요법의 병력.

3. 다음과 같이 정의된 영양실조 아동:

   1. 중앙 검사실의 기준 범위에 따른 정상 하한치(LLN) 미만의 혈청 알부민;
   2. 중앙 실험실의 기준 범위에 따른 정상 하한치(LLN) 미만의 혈청 철;
   3. 연령 및 성별에 대한 BMI < -2 SD;
4. 심리 사회적 왜소증을 가진 어린이.
5. 재태 연령에 비해 작게 태어난 아동(SGA - 출생 체중 및/또는 출생 신장 < 재태 연령의 경우 -2 SD).
6. 스크리닝 시 항-hGH 항체의 존재.
7. 신장 기능 부전, 척수 방사선 조사 등과 같은 만성 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 성장 또는 성장을 평가하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 이상.
8. 당뇨병 환자.
9. 반복 혈액 분석 후 공복 혈당 장애가 있는 환자(WHO 기준, 공복 혈당 >110mg/dl 또는 6.1mmol/l).
10. 염색체 이상 및 의학적 "증후군"(터너 증후군, 라론 증후군, 누난 증후군, 프래더-윌리 증후군, 러셀-실버 증후군, SHOX 돌연변이/결손 및 골격 이형성증), 중격 시신경 이형성증은 예외입니다.
11. 닫힌 epiphyses.
12. 호르몬 대체 요법(티록신, 히드로코르티손, 데스모프레신(DDAVP))을 제외하고 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)에 대한 아나볼릭 스테로이드 및 메틸페니데이트와 같은 성장에 영향을 미칠 수 있는 다른 치료법의 병용 투여
13. 글루코코르티코이드 요법이 필요한 소아(예: 천식) 1년 동안 1개월 이상 흡입된 부데소니드 또는 이에 상응하는 400 µg/d 이상의 복용량을 복용하는 사람.
14. 주요 의학적 상태 및/또는 r-hGH 치료에 대한 금기의 존재.
15. 알려지거나 의심되는 HIV 양성 환자 또는 AIDS 또는 결핵과 같은 진행성 질병이 있는 환자.
16. 약물, 약물 또는 알코올 남용.
17. 연구 약물의 성분에 대해 알려진 과민증.
18. 체강 질병, 갑상선 기능 저하증 및 구루병과 같은 단신의 다른 원인.
19. 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 연구 수행과 관련하여 준수하지 않을 가능성이 있습니다.
20. 스크리닝 전 30일 이내에 조사 에이전트의 다른 시험에 참여.