发育迟缓儿童的脐带血疗法
2014年1月8日 更新者：MinYoung Kim, M.D.
同种异体脐带血治疗全面发育迟缓儿童的安全性和有效性
这项开放标签研究旨在评估脐带血疗法对全身发育迟缓儿童的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
整体发育迟缓 (GDD) 是发育障碍的一个子集，定义为以下两个或更多发育领域的严重延迟：粗大/精细运动、言语/语言、认知、社交/个人和日常生活活动。
脐带血已被用于治疗以整体发育迟缓为特征的遗传性代谢疾病，许多实验动物研究表明脐带血可用于修复大脑中的神经损伤。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韩民国、463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 整体发育迟缓
- 愿意遵守所有学习程序
排除标准：
- 入组时身体状况不稳定，包括肺炎或肾功能
- 监护人配合不佳，包括康复态度不积极、随访随访不积极
- 不受控制的持续性癫痫
- 根据主要研究者不符合资格
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：脐带血与康复
同种异体脐带血输注与积极康复
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所有受试者都应参与积极康复。
他们每天将接受两次物理和职业治疗。
出院后，每位参与者应继续接受每周至少 3 天的康复治疗，直至研究完成。
受试者将在非清髓性免疫抑制下通过静脉内或动脉内进行同种异体脐带血输注。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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认知的变化
大体时间：基线 - 6 个月 - 12 个月
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韩国 Wechsler Preschool and Primay Scale of Intelligence (K-WPPSI)（更高的值意味着更好的认知功能（K-WPPSI：低于 70 - 最差，超过 130 - 最好）。
调查人员将在每个评估时间点报告 K-WPPSI。
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基线 - 6 个月 - 12 个月
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认知神经发育结果的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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韩国版 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales（数值越高表示认知功能越好，K-BSID-II 心理量表原始分数：0 - 最差，178 - 最好）。
调查人员将在每个评估时间点报告 K-BSID-II 心理量表原始分数。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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电机性能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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GMPM（粗大运动性能测量）作为一种标准化测量工具，用于评估关于 5 个属性中的 3 个属性的运动质量；对齐、协调、分离运动、稳定性和重心转移（范围：0~100，值越高，运动质量越好）。
研究人员将在每个评估时间点报告 GMPM 分数。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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标准化粗大运动功能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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GMFM（粗大运动功能测量）作为评估粗大运动功能的标准化测量工具，由子量表组成；躺&翻滚、坐、爬&跪、站、走、跑&跳（范围：0~100，数值越大粗大运动功能越好）。
研究人员将在每个评估时间点报告 GMFM 分数。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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运动神经发育结果的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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韩国版 Bayley 婴儿发育量表-II (K-BSID-II) 运动量表（数值越高表示运动功能越好：0 - 最差，111 - 最好）。
调查人员将在每个评估时间点报告 K-BSID-II 运动量表原始分数。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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日常活动功能独立性的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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WeeFIM（儿童功能独立性测量）测量日常活动中的功能独立性。
WeeFIM 包含 18 个项目，每个项目从完全依赖（得分为 1）到完全独立（得分为 7）进行排序。
范围从 18 到 126，分数越高意味着在日常活动中的独立表现越强。
调查人员将报告在每个评估时间点测得的总 WeeFIM 分数。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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视觉感知测试的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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我们将使用以下三种措施之一评估视觉感知功能：DTVP（视觉感知发展测试）、MVPT（无运动视觉感知测试）和 VMI（视觉-运动整合、视觉感知和运动协调）。
所有这些都可以按照从 0 到 100 的百分位排名进行评分。
更高的值意味着更好的视觉感知能力
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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肌肉力量的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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MMT（手动肌肉力量测试分数）总和：屈肌、伸肌、外展肌的手动肌肉力量测试总分（零=0，微量=1，差=2，一般=3，好=4，正常=5） , 以及双侧肩关节和髋关节的内收肌；双侧肘、腕和膝的屈肌和伸肌；脚踝背屈肌和跖屈肌（范围：0 ~ 160） 分数越高，肌肉力量越好。
结果表的类别将是在每个评估时间点测量的 MMT 分数的总和。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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日常活动中功能表现的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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用于评估儿童日常活动中的功能表现的儿科残疾量表评估 (PEDI)（所有值都经过调整，更高的值意味着更好的功能表现，0 - 最差，100 - 最好）。
我们将报告 2 个量表和每个量表的 3 个领域：功能技能量表 (FSS) 和护理人员协助量表 (CAS)，它们分别分为 3 个领域：自我护理、移动性和社会功能。
结果表的类别将是在每个评估时间点测量的每个域分数。
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基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
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语言评估的变化
大体时间：基线 - 6 个月 - 12 个月
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将根据年龄和功能使用婴儿顺序语言量表 (SELSI)、学龄前接受-表达语言量表 (PRES) 或韩国西部失语成套测试 (K-WAB)。
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基线 - 6 个月 - 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年5月1日
初级完成 (实际的)
2013年8月1日
研究完成 (实际的)
2013年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月16日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月16日
首次发布 (估计)
2012年5月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年1月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年1月8日
最后验证
2014年1月1日
更多信息
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