Navlestrengsblodterapi for barn med global utviklingsforsinkelse
8. januar 2014 oppdatert av: MinYoung Kim, M.D.
Sikkerhet og effekt av allogen navlestrengsblodterapi for barn med global utviklingsforsinkelse
Denne åpne studien tar sikte på å evaluere sikkerheten og effekten av navlestrengsblodbehandling for barn med global utviklingsforsinkelse.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Global utviklingsforsinkelse (GDD) er en undergruppe av utviklingshemminger definert som betydelig forsinkelse i to eller flere av følgende utviklingsdomener: grov-/finmotorikk, tale/språk, kognisjon, sosial/personlig og dagliglivets aktiviteter.
Navlestrengsblod har blitt brukt for arvelige metabolske sykdommer som har global utviklingsforsinkelse, og mange dyreforsøk har avslørt navlestrengsblod er nyttig for å reparere nevrologiske svekkelser i hjernen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 15 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Global utviklingsforsinkelse
- Villig til å følge alle studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Medisinsk ustabilitet inkludert lungebetennelse eller nyrefunksjon ved innskrivning
- Dårlig samarbeid av verge, inkludert inaktiv holdning til rehabilitering og besøk for oppfølging
- Ukontrollert vedvarende epilepsi
- Ikke kvalifisert ifølge hovedetterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Navlestrengsblod og rehabilitering
Allogen infusjon av navlestrengsblod og aktiv rehabilitering
|
Alle forsøkspersoner bør delta i aktiv rehabilitering.
De vil få to fysio- og ergoterapiøkter per dag.
Etter utskrivning bør hver deltaker fortsette å motta rehabiliteringsterapi minst 3 dager i uken frem til studien er fullført.
Forsøkspersonene vil bli foretatt allogen infusjon av navlestrengsblod intravenøst eller intraarterielt under ikke-myeloablativ immunsuppresjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i kognisjon
Tidsramme: Baseline - 6 måneder - 12 måneder
|
Koreanske Wechsler Preschool and Primay Scale of Intelligence (K-WPPSI) (Høyere verdi betyr bedre kognitiv funksjon (K-WPPSI: under 70 - dårligst, over 130 - best).
Etterforskerne vil rapportere K-WPPSI ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i kognitivt nevroutviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Koreansk versjon av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (Høyere verdi betyr bedre kognitiv funksjon, K-BSID-II mental skala råscore: 0 - dårligst, 178 - best).
Etterforskerne vil rapportere råskårer fra K-BSID-II Mental Scale ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i motorytelse
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standardisert måleverktøy for vurdering av bevegelseskvalitet angående 3 egenskaper av 5 enere; justering, koordinasjon, dissosiert bevegelse, stabilitet og vektforskyvning (område: 0~100, høyere verdi betyr bedre motorisk kvalitet).
Etterforskerne vil rapportere GMPM-score ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i standardisert bruttomotorisk funksjon
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardisert måleverktøy for vurdering av Gross Motor Function bestående av underskalaer; ligger og ruller, sitter, kryper og kneler, står, går, løper og hopper (område: 0~100 , Høyere verdi betyr bedre grovmotorisk funksjon).
Etterforskerne vil rapportere GMFM-score ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i motorisk nevroutviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Koreansk versjon av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (høyere verdi betyr bedre motorisk funksjon: 0 - dårligst, 111 - best).
Etterforskerne vil rapportere K-BSID-II Motor Scale råskårer ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter.
WeeFIM inneholder 18 elementer og hvert element er rangert fra fullstendig avhengighet (scoret som 1) til fullstendig uavhengighet (scoret som 7).
Området er fra 18 til 126 og høyere skår betyr mer uavhengig ytelse i daglige aktiviteter.
Etterforskerne vil rapportere totale WeeFIM-skårer målt ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i visuell persepsjonstest
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Vi vil evaluere visuell persepsjonsfunksjon med ett av tre mål: DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) og VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination).
Alle kan scores som prosentilrangering fra 0 til 100.
Høyere verdier betyr bedre visuell persepsjonsevne
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Oppsummering av MMT (manuell muskelstyrketestscore): summerte poengsummene for den manuelle muskelstyrketesten (null=0, spor=1, dårlig=2, rettferdig=3, bra=4, normal=5) for bøyer, ekstensorer, bortførere , og adduktorer av bilaterale skulder- og hofteledd; bøyer og ekstensorer av bilaterale albuer, håndledd og kne; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklene (område: 0 ~ 160) Høyere skår betyr bedre muskelstyrke.
Kategorier av utfallstabellen vil være summering av MMT-skåre målt ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i funksjonell ytelse i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) for vurdering av funksjonell ytelse i daglige aktiviteter hos barn (Alle verdier er justert og høyere verdi betyr bedre funksjonell ytelse, 0 - dårligst, 100 - best).
Vi vil rapportere 2 skalaer og 3 domener av hver skala: en funksjonell ferdighetsskala (FSS) og en omsorgspersonassistanseskala (CAS) som er delt inn i henholdsvis 3 domener: egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon.
Kategorier av utfallstabellen vil være poeng for hvert domene målt ved hvert vurderingstidspunkt.
|
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
|
|
Endringer i språkevaluering
Tidsramme: Baseline - 6 måneder - 12 måneder
|
Sequenced Language Scale for Infant (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) eller Korean Western Aphasia Battery (K-WAB) vil bli brukt avhengig av alder og funksjon.
|
Baseline - 6 måneder - 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2012
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. august 2013
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. august 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. mai 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
17. mai 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
9. januar 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. januar 2014
Sist bekreftet
1. januar 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- GDDUCB
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .