Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblodterapi til børn med global udviklingsforsinkelse

8. januar 2014 opdateret af: MinYoung Kim, M.D.

Sikkerhed og effekt af allogen navlestrengsblodterapi til børn med global udviklingsforsinkelse

Denne åbne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​navlestrengsblodbehandling til børn med global udviklingsforsinkelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Global udviklingsforsinkelse (GDD) er en delmængde af udviklingshæmning defineret som betydelig forsinkelse i to eller flere af følgende udviklingsdomæner: grov-/finmotorik, tale/sprog, kognition, social/personlig og dagligdagsaktiviteter.

Navlestrengsblod er blevet brugt til arvelige stofskiftesygdomme, der har global udviklingsforsinkelse, og mange dyreforsøg har vist, at navlestrengsblod er nyttigt til at reparere neurologiske svækkelser i hjernen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 463-712
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 15 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Global udviklingsforsinkelse
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Medicinsk ustabilitet inklusive lungebetændelse eller nyrefunktion ved indskrivning
  • Dårligt samarbejde af værge, herunder inaktiv holdning til rehabilitering og besøg til opfølgning
  • Ukontrolleret vedvarende epilepsi
  • Ikke berettiget ifølge hovedefterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Navlestrengsblod og genoptræning
Allogen infusion af navlestrengsblod og aktiv rehabilitering
Andet: Aktiv genoptræning
Alle forsøgspersoner bør deltage i aktiv rehabilitering. De vil modtage to fysiske og ergoterapeutiske sessioner om dagen. Efter udskrivelsen skal hver deltager fortsætte med at modtage rehabiliteringsterapi mindst 3 dage om ugen indtil undersøgelsens afslutning.
Biologisk: Administration af navlestrengsblod
Forsøgspersonerne vil blive foretaget allogen infusion af navlestrengsblod intravenøst ​​eller intraarterielt under ikke-myeloablativ immunsuppression.
Andre navne:
  • Donerede navlestrengsblodsenheder fra tilknyttet navlestrengsblodbank

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i kognition
Tidsramme: Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Koreanske Wechsler Preschool og Primay Scale of Intelligence (K-WPPSI) (Højere værdi betyder bedre kognitiv funktion (K-WPPSI: under 70 - værst, over 130 - bedst). Efterforskerne vil rapportere K-WPPSI på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i kognitive neurodevelopmental outcome
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (Højere værdi betyder bedre kognitiv funktion, K-BSID-II mental skala rå score: 0 - værst, 178 - bedst). Efterforskerne vil rapportere K-BSID-II Mental Scale råscores på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i motorydelse
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af bevægelseskvalitet vedrørende 3 egenskaber af 5 enere; justering, koordination, dissocieret bevægelse, stabilitet og vægtskift (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre motorisk kvalitet). Efterforskerne vil rapportere GMPM-score på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i standardiseret bruttomotorisk funktion
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af Gross Motor Function bestående af underskalaer; liggende & rulle, siddende, kravlende & knælende, stående, gå, løbe & hoppe (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion). Efterforskerne vil rapportere GMFM-score på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i motorisk neuroudviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (højere værdi betyder bedre motorisk funktion: 0 - værst, 111 - bedst). Efterforskerne vil rapportere K-BSID-II Motor Scale rå scores på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. WeeFIM indeholder 18 genstande, og hvert emne er rangeret fra fuldstændig afhængighed (scoret som 1) til fuldstændig uafhængighed (scoret som 7). Intervallet er fra 18 til 126, og højere score betyder mere selvstændig præstation i daglige aktiviteter. Efterforskerne vil rapportere samlede WeeFIM-score målt på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i visuel perceptionstest
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Vi vil evaluere visuel perceptionsfunktion med et af tre mål: DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) og VMI (visuel-motorisk integration, visuel perception og motorisk koordination). Alle kan scores som percentilrangering fra 0 til 100. Højere værdier betyder bedre visuel perceptionsevne
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Summation af MMT (manuel muskelstyrketestscore): summerede resultater af den manuelle muskelstyrketest (nul=0, spor=1, dårlig=2, rimelig=3, god=4, normal=5) for flexorer, ekstensorer, abduktorer , og adduktorer af bilaterale skulder- og hofteled; bøjere og ekstensorer af bilaterale albue, håndled og knæ; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklerne (interval: 0 ~ 160) Højere score betyder bedre muskelstyrke. Kategorier af resultattabel vil være summering af MMT-score målt på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i funktionel ydeevne i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) til vurdering af funktionel ydeevne i daglige aktiviteter hos børn (Alle værdier er justeret og højere værdi betyder bedre funktionel ydeevne, 0 - dårligst, 100 - bedst). Vi vil rapportere 2 skalaer og 3 domæner af hver skala: en Functional Skills Scale (FSS) og en Caregiver Assistance Scale (CAS), som er opdelt i henholdsvis 3 domæner: egenomsorg, mobilitet og social funktion. Kategorier af resultattabel vil være hvert domænescore målt på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder - 12 måneder
Ændringer i sprogevaluering
Tidsramme: Baseline - 6 måneder - 12 måneder
Sequenced Language Scale for Infant (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) eller Korean Western Aphasia Battery (K-WAB) vil blive brugt afhængigt af alder og funktion.
Baseline - 6 måneder - 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MinYoung Kim, M.D.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2012

Først opslået (SKØN)

17. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

9. januar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • GDDUCB

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Global udviklingsforsinkelse

Kliniske forsøg med Aktiv genoptræning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner