Navelsträngsblodterapi för barn med global utvecklingsförsening
8 januari 2014 uppdaterad av: MinYoung Kim, M.D.
Säkerhet och effekt av allogen navelsträngsblodterapi för barn med global utvecklingsförsening
Denna öppna studie syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av navelsträngsblodbehandling för barn med global utvecklingsförsening.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Global utvecklingsfördröjning (GDD) är en delmängd av utvecklingsstörningar som definieras som betydande försening inom två eller flera av följande utvecklingsdomäner: grov/finmotorik, tal/språk, kognition, sociala/personliga och dagliga aktiviteter.
Navelsträngsblod har använts för ärftliga metabola sjukdomar som har global utvecklingsförsening och många experimentella djurstudier har visat att navelsträngsblod är användbart för att reparera neurologiska försämringar i hjärnan.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 15 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Global utvecklingsförsening
- Villig att följa alla studieprocedurer
Exklusions kriterier:
- Medicinsk instabilitet inklusive lunginflammation eller njurfunktion vid inskrivning
- Dåligt samarbete av vårdnadshavare, inklusive inaktiv inställning till rehabilitering och besök för uppföljning
- Okontrollerad ihållande epilepsi
- Ej valbar enligt huvudutredaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Navelsträngsblod och rehabilitering
Allogen infusion av navelsträngsblod och aktiv rehabilitering
|
Alla försökspersoner ska delta i aktiv rehabilitering.
De kommer att få två fysiska och arbetsterapeutiska sessioner per dag.
Efter utskrivningen ska varje deltagare fortsätta att få rehabiliteringsterapi minst 3 dagar i veckan tills studien är klar.
Försökspersonerna kommer att genomgå allogen infusion av navelsträngsblod intravenöst eller intraarteriellt under icke-myeloablativ immunsuppression.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i kognition
Tidsram: Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
Koreanska Wechsler Preschool and Primay Scale of Intelligence (K-WPPSI) (Högre värde betyder bättre kognitiv funktion (K-WPPSI: under 70 - sämst, över 130 - bäst).
Utredarna kommer att rapportera K-WPPSI vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i kognitiva neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (Högre värde betyder bättre kognitiv funktion, K-BSID-II mental skala råpoäng: 0 - sämst, 178 - bäst).
Utredarna kommer att rapportera råpoäng för K-BSID-II Mental Scale vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i motorprestanda
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma rörelsekvalitet avseende 3 egenskaper av 5 ettor; uppriktning, koordination, dissocierad rörelse, stabilitet och viktförskjutning (intervall: 0~100, högre värde betyder bättre motorkvalitet).
Utredarna kommer att rapportera GMPM-poäng vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i standardiserad grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma Gross Motor Function bestående av delskalor; ligga & rulla, sitta, krypa & knä, stå, gå, springa & hoppa (intervall: 0~100 , högre värde betyder bättre grovmotorisk funktion).
Utredarna kommer att rapportera GMFM-poäng vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i motoriskt neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (högre värde betyder bättre motorisk funktion: 0 - sämst, 111 - bäst).
Utredarna kommer att rapportera råpoäng för K-BSID-II Motor Scale vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mäter funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter.
WeeFIM innehåller 18 objekt och varje objekt rangordnas från fullständigt beroende (poängs som 1) till fullständigt oberoende (poängs som 7).
Spännet är från 18 till 126 och högre poäng betyder mer självständig prestation i dagliga aktiviteter.
Utredarna kommer att rapportera totala WeeFIM-poäng uppmätta vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i Visual Perception Test
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Vi kommer att utvärdera visuell perceptionsfunktion med ett av tre mått: DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) och VMI (Visual-Motor Integration, Visual Perception and Motor Coordination).
Alla kan poängsättas som percentilrankning från 0 till 100.
Högre värden innebär bättre visuell uppfattningsförmåga
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i muskelstyrka
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Summering av MMT (manuell muskelstyrka testpoäng): summerade poäng för det manuella muskelstyrketestet (noll=0, spår=1, dålig=2, rättvis=3, bra=4, normal=5) för flexorer, extensorer, abduktorer , och adduktorer av bilaterala axel- och höftleder; flexorer och extensorer av bilaterala armbågar, handled och knä; dorsiflexorer och plantarflexorer i anklarna (intervall: 0 ~ 160) Högre poäng betyder bättre muskelstyrka.
Kategorier av resultattabell kommer att summera MMT-poäng som mäts vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i funktionell prestanda i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) för att bedöma funktionell prestation i dagliga aktiviteter hos barn (Alla värden är justerade och högre värde betyder bättre funktionell prestation, 0 - sämst, 100 - bäst).
Vi kommer att rapportera 2 skalor och 3 domäner av varje skala: en Functional Skills Scale (FSS) och en Caregiver Assistance Scale (CAS) som är uppdelade i 3 respektive domäner: egenvård, mobilitet och social funktion.
Kategorierna för resultattabellen kommer att vara varje domänpoäng som mäts vid varje bedömningstidpunkt.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i språkutvärdering
Tidsram: Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
Sekvenserad språkskala för spädbarn (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) eller Korean Western Aphasia Battery (K-WAB) kommer att användas beroende på ålder och funktion.
|
Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2012
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 augusti 2013
Avslutad studie (FAKTISK)
1 augusti 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 maj 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 maj 2012
Första postat (UPPSKATTA)
17 maj 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
9 januari 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 januari 2014
Senast verifierad
1 januari 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- GDDUCB
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .