联合治疗慢性、运动不完全性脊髓损伤的达法吡啶和运动训练
2017年11月29日 更新者：Trevor Dyson-Hudson, M.D.、Kessler Foundation
脊髓损伤后恢复失去的功能：联合治疗慢性运动不完全性脊髓损伤患者的达法吡啶和运动训练
本研究的目的是确定达法吡啶联合运动训练治疗慢性、运动不完全性脊髓损伤患者的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
研究表明，联合疗法可能会在脊髓损伤 (SCI) 患者恢复功能和改善生活质量方面取得重要进展。 运动训练是一种依赖于活动的康复疗法，通过手动辅助和跑步机上的体重支撑提供重复步进。 最近的研究报告说，经过强化标准化运动训练治疗的运动不完全性脊髓损伤患者的行走和站立情况有所改善。 缓释达法吡啶（也称为氨吡啶或 4-氨基吡啶 [4-AP]）是一种广谱钾通道阻滞剂，已在动物研究中显示可增加脱髓鞘轴突中动作电位的传导。 达法吡啶最近被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于改善多发性硬化症 (MS) 患者的行走能力。 脱髓鞘也是不完全性 SCI 的一个显着特征，有助于这些损伤患者的临床表现。
本研究的目的是确定达法吡啶联合运动训练治疗慢性、运动不完全性脊髓损伤患者的疗效、安全性和耐受性。 我们假设，与单独接受运动训练的人相比，接受达法吡啶和运动训练联合治疗的人在步行速度和 SCI 功能的其他测量方面将表现出显着更大的改善。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
-
West Orange、New Jersey、美国、07052
- Kessler Institute for Rehabilitation
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 68年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 18 至 70 岁，包括在内；
- 继发于筛选访视前至少十二 (12) 个月的创伤性脊髓损伤的神经损伤；
- C4 和 T10 之间损伤的神经水平，包括在内；
- 损伤被归类为运动不完全性（AIS C 级或 D 级）；
- 能够并愿意遵守研究方案，包括所有预定的门诊就诊和运动训练课程的可用性。
排除标准：
- 参与者是哺乳期女性，或性活跃且有生育潜力的女性，未进行过子宫切除术或卵巢切除术，并且未使用经批准的节育方法（例如 输卵管结扎术、植入式避孕装置、口服或注射避孕药、屏障方法或仅限于已切除输精管的伴侣的性活动）；
- 参与者有癫痫病史或癫痫病治疗史；
- 参与者有肾功能损害（肌酐清除率 < 80 mL/min）；
- 参与者已知对含吡啶的物质或达法吡啶的任何非活性成分过敏；
- 参与者有临床意义的异常实验室值或心电图 (ECG) 异常；
- 参与者有明显、弥漫性或全身性下运动神经元损伤的证据；
- 参与者在研究前不到 3 周接受了新的伴随药物治疗，或者目前的伴随药物治疗剂量预计会在研究期间发生变化；
- 参与者在筛选访视后的 4 个月内因痉挛接受了肉毒杆菌毒素注射；
- 参与者在筛选前 30 天内服用过任何其他研究药物；
- 已知参与者之前曾接受过任何配方的达法吡啶（4 氨基吡啶）治疗，无论是通过参与之前的氨吡啶研究还是通过自我用药。
- 参与者在筛选访问后的 6 个月内接受过运动训练治疗；
- 参加者上一年有酗酒或吸毒史；
- 参与者的身体状况会干扰研究结果的解释或研究行为。
注意：由于与运动训练相关的设备和安全问题，参与者的体重必须低于 300 磅。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：运动训练 + 达法吡啶
随机分配到该组的受试者将接受为期 10 周的双盲治疗，使用缓释达法吡啶片剂（10 毫克，每天两次），同时接受运动训练治疗（每周 5 次 x 10 周 = 总共 50 次）。
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Dalfampridine 10 mg 片剂，每日两次，持续 10 周
其他名称：
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安慰剂比较：运动训练 + 安慰剂
随机分配到该组的受试者将接受相同的治疗，但将服用安慰剂片剂，同时接受运动训练治疗（每周 5 次 x 10 周 = 总共 50 次）。
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安慰剂药片，每天两次，持续 10 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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10 周时 6 分钟步行测试 (6MWT) 距离的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和后续（第 22 周）访问
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6MWT 测量 6 分钟内步行的距离（以米为单位）。
测试是对耐力的衡量；但是，也可以用来测量步行速度。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和后续（第 22 周）访问
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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10 周时 10 米步行测试 (10MWT) 速度的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10MWT 测量一个人步行 10 米所需的时间（以秒为单位）。
该测试是功能能力的测量，并评估短期步行速度。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时定时 25 英尺步行 (T25FW) 速度的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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T25FW 是多发性硬化症患者下肢功能的定量测量。
T25FW 是达法吡啶 MS 研究中使用的主要疗效衡量指标，在我们的研究中作为比较不同研究和人群结果的一种方式进行。
T25FW 可以在 10MWT 期间进行测量。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时脊髓损伤 II (WISCI II) 步行指数评分的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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WISCI II 是一种步行秤，专门用于不完全脊髓损伤患者的临床试验。
步行能力按 21 分制评分（0-20，其中 0 表示一个人无法站立和/或参与辅助步行，20 表示一个人可以在没有助行器或身体帮助的情况下步行超过 10m），其中较低的数字表示较高的减值。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时脊髓损伤功能行走指数 (SCI-FAI) 评分的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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SCI-FAI 是一种观察性步态评估工具，可解决 SCI 患者行走功能的三个关键领域。
三个 SCI-FAI 子量表是步态、辅助装置和步行机动性。
SCI-FAI 的参数是在 6MWT 的前 2 分钟内测量的（见上文）。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周脊髓损伤神经学分类国际标准的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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将使用国际神经学分类标准进行神经学检查。
感觉分数和下肢运动分数是在这次考试时得出的。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时下肢运动评分 (LEMS) 的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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LEMS 使用修改后的英国医学研究委员会量表测量双侧五个肌肉群（髋屈肌、膝屈肌和伸肌以及踝背屈肌）的力量，并在国际标准考试期间进行。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时 Berg 平衡量表 (BBS) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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BBS 是一个包含 14 个项目的工具，最初设计用于评估社区跌倒的风险。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时改良 Ashworth 量表 (MAS) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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将在每次研究访视时使用改良的 Ashworth 量表 (MAS) 进行痉挛评估。
Ashworth 分数将在双侧三个肌肉群中取平均值：髋内收肌、膝伸肌和膝屈肌。
Ashworth 等级数据将按 1-5 等级而不是公布的 0-4 等级收集。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时肠道管理问卷评分的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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肠道管理问卷使用 6 分制，要求受试者对过去一个月内关于肠道管理的十个项目的频率（0，“完全没有”；5，“几乎总是”）进行评分。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时膀胱管理问卷评分的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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膀胱管理问卷采用 6 点量表，要求受试者对过去一个月有关膀胱管理的八项频率（0，“完全没有”；5，“总是或几乎总是”）进行评分。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时女性性功能指数 (FSFI) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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FSFI 是一种多维的自我报告工具，用于评估女性性功能。
确定了六个领域，包括欲望、主观唤醒、润滑、性高潮、性满足和疼痛。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时国际勃起功能指数 (IIEF) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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IIEF 是一份包含 15 个项目的问卷，用于评估男性性功能。
男性性功能的质量在 5 个领域进行评估，其中 6 个项目评估勃起功能，2 个项目涉及性高潮功能，2 个问题评估性欲，3 个项目评估性交满意度，2 个项目评估整体性满意度。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时肺功能测试的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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将进行肺功能测试（V max Spectra 29N，Carefusion，Yorba Linda，CA）以测量肺功能参数、静态肺容量、咳嗽强度和最大口呼气和吸气压力。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时自主神经功能的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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为了评估自主心血管功能的变化，将在休息和休息时每隔 5 分钟连续监测心率（3 导联 ECG Ivy Biomedical Systems, Inc. Branford, CT）和血压（Finometer Midi, Finapres Medical Systems, Amsterdam, Netherlands）在运动训练期间。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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国际脊髓损伤疼痛基础数据集 (ISCIPDS:B) 10 周时的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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ISCIPDS:B 包含有关 SCI 相关疼痛的临床相关信息的核心问题，这些信息可以由在各种临床环境中具有 SCI 专业知识的医疗保健专业人员收集。
每个人都被要求描述他/她目前正在经历的三种最严重的疼痛问题。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时脊髓独立测量 III (SCIM III) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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SCIM 是专门为 SCI 患者开发的功能性能力衡量标准，用于评估他们的日常生活活动 (ADL) 表现。
SCIM III 由 3 个子量表的 19 个项目组成：(a) 自我照顾（6 个项目，子分数 0-20）； (b) 呼吸和括约肌管理（4 个项目，子分数 0-40）； (c) 流动性（9 个项目，分项 0-40）。
总分范围从 0 到 100。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时脊髓损伤功能指数 (SCI-FI) 评分的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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脊髓损伤功能指数 (SCI-FI) 是一项全面的 SCI 特定指标，用于评估与 SCI 患者生活质量相关的功能活动。
SCI-FI 涵盖五个不同的功能领域：步行、基本活动能力、精细运动功能、自我护理（包括肠道和膀胱）和轮式活动能力。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时 12 项短期健康调查 (SF-12) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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SF-12 是 RAND 开发的一种通用健康状况衡量指标，用于评估医疗保健结果，之前已被 SCI 模型系统使用。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时生活满意度 (SWLS) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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SWLS 是衡量全球生活满意度单一概念的 5 项指标。
SWLS 目前用于 SCI 模型系统数据集，并且可以获得 SCI 患者的规范数据。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时克雷格障碍评估和报告技术 (CHART) 分数的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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CHART 是主要参与领域的 32 项自我报告措施，也被 SCI 模型系统研究人员广泛使用。
它评估了 6 个规范角色功能领域的功能：身体独立性、流动性、职业、社会融合、认知独立性和经济自给自足。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时主题整体印象 (SGI) 的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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SGI of change 是一种受试者评定工具，以 7 分制衡量受试者整体状况的变化。
分数范围从 1（非常好）到 7（非常差）。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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10 周时临床医生对变化的总体印象 (CGI) 的变化
大体时间：基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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与基线相比，研究医师将以 7 分制对受试者治疗后的总体临床状况进行评分。
分数范围从 1（非常好）到 7（非常差）。
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基线、中期（第 5 周）、最终（第 10 周）和随访（第 22 周）
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不良事件病例报告表
大体时间：每两周一次，持续 10 周
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不良经历将记录在不良事件病例报告表中，包括发生日期和时间、严重程度、与研究干预的关系、解决日期、采取的措施以及不良经历的结果。
负责的医师会对每一次不良经历进行因果关系评估。
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每两周一次，持续 10 周
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副作用记录
大体时间：每两周一次，持续 10 周
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将向参与者提供与达法吡啶治疗相关的副作用列表。
标记为“其他”的开放式选择响应的三行将伴随强制选择副作用的选项选择。
参与者将对每种强制和开放的副作用的严重程度（视觉模拟量表 [VAS]；0-100）和频率（“从不”、“偶尔”、“有时”、“经常”或“总是”）进行评分选择答案。
在研究的干预部分，参与者将每 2 周评估一次副作用的严重程度和频率。
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每两周一次，持续 10 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Steven C. Kirshblum, M.D.、Kessler Institute for Rehabilitation
- 首席研究员：Trevor A. Dyson-Hudson, M.D.、Kessler Foundation
- 首席研究员：Gail F. Forrest, Ph.D.、Kessler Foundation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年6月1日
初级完成 (实际的)
2017年10月9日
研究完成 (实际的)
2017年10月16日
研究注册日期
首次提交
2012年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月15日
首次发布 (估计)
2012年6月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年11月29日
最后验证
2017年11月1日
更多信息
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