Mi-iron - 适度增加的铁 - 是否有必要减少铁过载？ (Mi-iron)
2016年9月25日 更新者：Martin Delatycki、Murdoch Childrens Research Institute
Mi-Iron - 适度增加的铁 - 是否有必要减少铁过载？
血色素沉着症是一种可预防的遗传性铁超载疾病。
如果不治疗，它会缩短生命，主要是由于肝硬化和癌症。
它可以通过献血来预防，以维持正常的铁水平。
然而，尚不清楚当个体体内铁中度升高时是否需要治疗。
该研究项目将通过评估治疗和未治疗个体的大量扫描、问卷调查和血液测试来研究治疗对该组的影响。
研究概览
详细说明
越来越多的证据表明，在 HFE 相关的遗传性血色素沉着症 (HH) 中，无需治疗中度铁过载。
该项目旨在对血清铁蛋白 (SF) 高于正常范围上限但 < 1000ug/L（此处定义为中度铁过载）的个体进行红细胞单采术与假红细胞单采术（使用血浆置换术）的随机双盲试验) 由于 HFE 突变，并比较两个治疗组中症状的流行和疾病的客观标志物。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
100
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4072
- Royal Brisbane and Woman's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3081
- Austin Health
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Melbourne、Victoria、澳大利亚
- Royal Melbourne Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- HFE C282Y 纯合子。
- 年龄在18-70岁之间。
- SF 高于 300µg/L 的正常范围上限但低于 1000µg/L，并且当前或之前 TS 升高（> 大于测试实验室的正常上限）。
排除标准：
- HH 由于 HFE C282Y 纯合性以外的基因型。
- 正常 SF，SF > 1000µg/L。
- 肝毒性或其他重大合并症的其他主要风险因素，包括乙型或丙型肝炎阳性、过量饮酒（男性 > 60 克/天，女性 40 克/天）或体重指数 > 35。
- 在过去两年中对 HH 进行过静脉切开术治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：红细胞分离术
红细胞单采术是一种从个体身上抽取全血并将除红细胞外的所有成分都返回给供体的程序。 自动过滤过程去除红细胞。 第 1 组中的那些人将进行第三周的红细胞单采术，直到他们的 SF 恢复到正常范围。 |
为实现盲法随机试验，将使用单采术治疗。 第 1 组中的那些人将进行红细胞单采术以降低铁水平，而第 2 组中的那些人将进行血浆置换术并且他们的铁水平不会降低。 单采机将用于仅从红细胞单采组中去除红细胞。 根据现行指南，受试者将接受第三周的治疗，直到 SF 水平降至 ~100 ug/L。
其他名称：
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假比较器：血浆置换术
在血浆去除术中，通过自动过滤过程去除血浆，同时将包括红细胞在内的其他血液成分返回给受试者。 第 2 组中的那些人将接受血浆置换，如果他们被随机分配到真正的治疗组，则血浆置换的次数与将其 SF 降至正常所需的近似血浆置换次数相同。 |
单采机将用于仅从血浆置换组中去除血浆。
如果他们被随机分配到真正的治疗组，则第 2 组中的那些人将具有将他们的 SF 降低到正常所需的大约单采血液成分术发作次数。
假手术组中的那些人将被提供在他们选择的地点进行静脉切开术，或者在研究的初始盲化部分之后通过红细胞单采术使他们的 SF 正常化。
之所以会这样做，是因为在一段时间内还不知道 SF 正常化是否有益，因此 SF 升高的人可能是有害的。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疲劳
大体时间：将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将接受大约 6 次第三周治疗，但这将根据初始 SF 而有所不同。
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改良的疲劳影响量表 (MFIS)。
MFIS 是疲劳影响量表的简化版本。
这个包含 21 个项目的量表可以自行完成，用于衡量疲劳对身体、认知和社会心理功能的影响。
每个项目从 0（从不）到 4（几乎总是）打分，得分为 0-84。
此外，还可以导出身体 (0-36)、认知 (0-40) 和心理社会 (0-8) 子量表分数。
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将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将接受大约 6 次第三周治疗，但这将根据初始 SF 而有所不同。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肝纤维化标志物的变化
大体时间：将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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将使用 Hepascore 和 Fibrometer（血液测试）和瞬时弹性成像（超声波）评估肝纤维化。
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将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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生活质量
大体时间：将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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医疗结果研究 36 项简表 (SF36)。
由于没有适用于 HH 的特定生活质量工具，我们将使用这个非常广泛使用的通用工具，该工具已用于许多 HH 研究。
该工具涵盖健康和福祉的八个维度。
一项研究发现，在 HH 诊所就诊且没有临床症状的个体在 SF36 的多个维度上的得分明显低于人群常态。
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将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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抑郁和焦虑
大体时间：将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 是一种简短的自我报告测量方法，旨在筛查医院环境中的焦虑症状和抑郁症状。
它由两个 7 项子量表组成，即焦虑 (HADS-A) 和抑郁 (HADS-D) 子量表，以及一个 14 项总量表 (HADS-T)。
参与者使用四点李克特式量表来评估他们在过去一周的感受。
已发现它在各种人群中都是有效和可靠的。
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将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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关节炎
大体时间：将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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关节炎的存在和影响将通过关节炎影响测量量表 2 简表进行测量。
这是一个经过验证的 24 项量表，用于评估过去 4 周内关节炎对个人的影响。
我们还将确定在红细胞单采术/假红细胞单采术的基线和结束时使用关节炎药物。
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将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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氧化应激标志物
大体时间：将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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为了评估氧化应激，我们将测量尿液和血液中的 F2-异前列烷，这是一种经过验证的细胞脂质氧化损伤标志物。
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将比较基线和治疗结束时采取的措施的临床和统计学显着变化。患者将平均接受 6 次第三周治疗（15 周）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Martin B Delatycki、Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ong SY, Gurrin LC, Dolling L, Dixon J, Nicoll AJ, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Reduction of body iron in HFE-related haemochromatosis and moderate iron overload (Mi-Iron): a multicentre, participant-blinded, randomised controlled trial. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e607-e614. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30214-4.
- Ong SY, Dolling L, Dixon JL, Nicoll AJ, Gurrin LC, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Kava J, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Should HFE p.C282Y homozygotes with moderately elevated serum ferritin be treated? A randomised controlled trial comparing iron reduction with sham treatment (Mi-iron). BMJ Open. 2015 Aug 12;5(8):e008938. doi: 10.1136/bmjopen-2015-008938.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年7月1日
研究完成 (实际的)
2016年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年6月24日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月27日
首次发布 (估计)
2012年6月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年9月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年9月25日
最后验证
2016年9月1日
更多信息
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