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Mi-iron - Ferro moderadamente aumentado - é necessário reduzir a sobrecarga de ferro? (Mi-iron)

25 de setembro de 2016 atualizado por: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Ferro moderadamente aumentado - é necessário reduzir a sobrecarga de ferro?

A hemocromatose é um distúrbio genético de sobrecarga de ferro evitável. Se não for tratada, pode encurtar a vida devido principalmente à cirrose hepática e ao câncer. Pode ser prevenida pela doação de sangue para manter os níveis normais de ferro. Não está claro, no entanto, se o tratamento é necessário quando os indivíduos apresentam elevação moderada de ferro no organismo. Este projeto de pesquisa estudará os efeitos do tratamento neste grupo, avaliando uma série de exames, questionários e exames de sangue em indivíduos tratados e não tratados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Há evidências crescentes de que o tratamento da sobrecarga moderada de ferro na hemocromatose hereditária (HH) relacionada à HFE não é necessário. Este projeto tem como objetivo realizar um estudo randomizado e cego de paciente de eritrocitaférese em comparação com eritrocitaférese simulada (usando plasmaférese) em indivíduos que têm ferritina sérica (SF) acima do limite superior da faixa normal, mas < 1000ug/L (definido aqui como sobrecarga moderada de ferro ) devido a mutações HFE e comparar a prevalência de sintomas e marcadores objetivos da doença nos dois braços de tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

100

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália
        • Royal Melbourne Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. HFE C282Y homozigoto.
  2. De 18 a 70 anos.
  3. SF acima do limite superior da faixa normal de 300µg/L, mas menor que 1000µg/L com um TS elevado atual ou anterior (>maior que o limite superior do normal para o laboratório de teste).

Critério de exclusão:

  1. HH devido a genótipos diferentes da homozigose HFE C282Y.
  2. SF normal, SF > 1000µg/L.
  3. Outro(s) fator(es) de risco importante para toxicidade hepática ou outras comorbidades significativas, incluindo positividade para hepatite B ou C, consumo excessivo de álcool (> 60g/dia em homens e 40g/dia em mulheres) ou índice de massa corporal > 35.
  4. Fez terapia de venecção para HH nos últimos dois anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Eritrocitaférese

A eritrocitaférese é um procedimento pelo qual o sangue total é retirado de um indivíduo e todos os elementos, exceto os eritrócitos, são devolvidos ao doador. Um processo de filtração automatizado remove os eritrócitos.

Aqueles no braço 1 terão a terceira eritrocitaférese semanal até que seu SF retorne ao intervalo normal.
Procedimento: Eritrocitaférese

Para obter um estudo randomizado cego, o tratamento por aférese será usado. Aqueles no braço 1 terão eritrocitaférese reduzindo os níveis de ferro e aqueles no braço 2 terão plasmaférese e seus níveis de ferro não serão reduzidos.

Uma máquina de aférese será usada para remover glóbulos vermelhos apenas do grupo eritrocitaférese. Os indivíduos terão o terceiro tratamento semanal até que os níveis de SF sejam reduzidos para ~ 100 ug/L de acordo com as diretrizes atuais.

Outros nomes:
  • remoção de glóbulos vermelhos, aférese de glóbulos vermelhos
Comparador Falso: Plasmaférese

Na plasmaférese, o plasma é removido pelo processo de filtração automatizado, enquanto outros elementos do sangue, incluindo eritrócitos, são devolvidos ao indivíduo.

Aqueles no braço 2 terão plasmaférese com o número aproximado de episódios de aférese que seriam necessários para reduzir seu SF ao normal se tivessem sido randomizados para o verdadeiro braço de tratamento.
Procedimento: Plasmaférese
Uma máquina de aférese será usada para remover o plasma sanguíneo apenas do grupo de plasmaférese. Aqueles no braço 2 terão o número aproximado de episódios de aférese que seriam necessários para reduzir seu SF ao normal se tivessem sido randomizados para o verdadeiro braço de tratamento. Aqueles no braço simulado serão oferecidos para ter venecção em sua escolha de local ou para ter seu SF normalizado por eritrocitaférese após a parte inicial cega do estudo. Isso será feito porque não se saberá por algum tempo se há benefício com a normalização da SF e, portanto, deixando as pessoas com SF elevada que podem ser prejudiciais.
Outros nomes:
  • remoção de plasma, eritrocitaférese simulada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fadiga
Prazo: Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão aproximadamente 6 terceiros tratamentos semanais, no entanto, isso varia dependendo do SF inicial.
Escala de Impacto de Fadiga Modificada (MFIS). O MFIS é uma versão abreviada da Escala de Impacto da Fadiga. Esta escala de 21 itens pode ser autopreenchida e mede o impacto da fadiga no funcionamento físico, cognitivo e psicossocial. Cada item é pontuado de 0 (nunca) a 4 (quase sempre), resultando em uma pontuação de 0-84. Além disso, as pontuações das subescalas físicas (0-36), cognitivas (0-40) e psicossociais (0-8) podem ser derivadas.
Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão aproximadamente 6 terceiros tratamentos semanais, no entanto, isso varia dependendo do SF inicial.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos marcadores de fibrose hepática
Prazo: Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
A fibrose hepática será avaliada por Hepascore e Fibrômetro (exames de sangue) e elastografia transitória (ultra-som).
Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
Qualidade de vida
Prazo: Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
Estudo de Resultados Médicos, formulário curto de 36 itens (SF36). Como não existem ferramentas específicas de qualidade de vida disponíveis para HM, usaremos essa ferramenta genérica amplamente utilizada em vários estudos de HM. Esta ferramenta abrange oito dimensões de saúde e bem-estar. Um estudo descobriu que os indivíduos atendidos em uma clínica de HM e que não apresentavam sintomas clínicos apresentavam pontuações significativamente mais baixas em várias dimensões do SF36 em comparação com as normas populacionais.
Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
Depressão e ansiedade
Prazo: Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
A Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS) é uma breve medida de autorrelato projetada para rastrear sintomas de ansiedade e sintomas de depressão em um ambiente hospitalar. É composto por duas subescalas de sete itens, as subescalas de Ansiedade (HADS-A) e Depressão (HADS-D), e uma escala total de 14 itens (HADS-T). Os participantes usam uma escala do tipo Likert de quatro pontos para avaliar como se sentiram na última semana. Foi considerado válido e confiável em várias populações.
Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
Artrite
Prazo: Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
A presença e o impacto da artrite serão medidos pela forma abreviada Arthritis Impact Measurement Scales 2. Esta é uma escala validada de 24 itens que avalia o impacto da artrite no indivíduo nas últimas quatro semanas. Também verificaremos o uso de medicação para artrite no início e no final da eritrocitaférese/eritrocitaférese simulada.
Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
Marcadores de estresse oxidativo
Prazo: Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).
Para avaliar o estresse oxidativo, mediremos F2-isoprostanos, um marcador validado de dano oxidativo lipídico celular, na urina e no sangue.
Alterações clinicamente e estatisticamente significativas nas medidas tomadas no início e no final do tratamento serão comparadas. Os pacientes terão em média 6 terceiros tratamentos semanais (15 semanas).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Murdoch Childrens Research Institute

Colaboradores

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Investigadores

  • Investigador principal: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de junho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de junho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

29 de junho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de setembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de setembro de 2016

Última verificação

1 de setembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 04609

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