Mi-iron – kohtalaisen lisääntynyt rauta – onko raudan ylikuormituksen vähentäminen välttämätöntä? (Mi-iron)
sunnuntai 25. syyskuuta 2016 päivittänyt: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute
Mi-Iron – kohtalaisen lisääntynyt rauta – onko raudan ylikuormituksen vähentäminen välttämätöntä?
Hemokromatoosi on ehkäistävissä oleva geneettinen raudan ylikuormitussairaus.
Hoitamattomana se voi lyhentää elinikää lähinnä maksakirroosin ja syövän vuoksi.
Se voidaan estää luovuttamalla verta, jotta rautataso pysyy normaalina.
On kuitenkin epäselvää, onko hoito tarpeen, jos yksilöillä on kohtalainen raudan nousu kehossa.
Tämä tutkimusprojekti tutkii hoidon vaikutuksia tässä ryhmässä arvioimalla useita skannauksia, kyselyitä ja verikokeita hoidetuilta ja hoitamattomilta henkilöiltä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
On yhä enemmän todisteita siitä, että kohtalaisen raudan ylikuormituksen hoito HFE:hen liittyvässä perinnöllisessä hemokromatoosissa (HH) ei ole tarpeen.
Tämän hankkeen tavoitteena on suorittaa satunnaistettu potilassokkoutettu erytrosytafereesitutkimus verrattuna valeerytrosytafereesiin (käyttämällä plasmafereesiä) henkilöillä, joiden seerumin ferritiini (SF) on normaalin ylärajan yläpuolella, mutta < 1000 ug/l (määritelty tässä kohtalaiseksi raudan ylikuormitukseksi ) HFE-mutaatioiden vuoksi ja vertailla oireiden esiintyvyyttä ja sairauden objektiivisia markkereita kahdessa hoitohaarassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4072
- Royal Brisbane and Woman's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3081
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Australia
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HFE C282Y homotsygoottinen.
- Ikäraja 18-70 vuotta.
- SF yli normaalin ylärajan 300 µg/L, mutta alle 1000 µg/L, kun TS on tällä hetkellä tai aiemmin kohonnut (> suurempi kuin testauslaboratorion normaalin yläraja).
Poissulkemiskriteerit:
- HH johtuen muista genotyypeistä kuin HFE C282Y homotsygoottisuudesta.
- Normaali SF, SF > 1000 µg/L.
- Muut merkittävät riskitekijät maksatoksisuuteen tai muihin merkittäviin samanaikaisiin sairauksiin, mukaan lukien positiivisuus B- tai C-hepatiittiin, liiallinen alkoholinkäyttö (> 60 g/vrk miehillä ja 40 g/vrk naisilla) tai painoindeksi > 35.
- Hän on saanut venesektiohoitoa HH:n takia viimeisen kahden vuoden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Erytrosytafereesi
Erytrosytafereesi on toimenpide, jossa yksilöstä otetaan kokoveri ja kaikki alkuaineet punasoluja lukuun ottamatta palautetaan luovuttajalle. Automaattinen suodatusprosessi poistaa punasolut. Käsivarressa 1 oleville tehdään kolmas viikoittainen erytrosytafereesi, kunnes heidän SF-arvonsa palautuu normaalille alueelle. |
Sokkoutetun satunnaistetun tutkimuksen saavuttamiseksi käytetään afereesihoitoa. Käsivarren 1 erytrosytafereesi alentaa rautapitoisuuksia ja ryhmän 2 plasmafereesi, eikä heidän rautatasonsa alene. Afereesikonetta käytetään punasolujen poistamiseen vain erytrosytafereesiryhmästä. Koehenkilöille annetaan kolmas viikoittainen hoito, kunnes SF-tasot laskevat ~100 ug/l:aan nykyisten ohjeiden mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Plasmafereesi
Plasmafereesissä plasma poistetaan automaattisella suodatusprosessilla, kun taas muut verielementit, mukaan lukien punasolut, palautetaan kohteelle. Ryhmään 2 kuuluvat saavat plasmafereesin, jossa on likimääräinen määrä afereesijaksoja, joka tarvittaisiin SF:n pienentämiseksi normaaliksi, jos heidät satunnaistettaisiin oikeaan hoitoryhmään. |
Afereesikonetta käytetään veriplasman poistamiseen vain plasmafereesiryhmästä.
Haaraan 2 kuuluvilla potilailla on likimääräinen määrä afereesijaksoja, joka tarvittaisiin SF:n alentamiseksi normaaliksi, jos heidät olisi satunnaistettu oikeaan hoitoryhmään.
Valehaarassa oleville tarjotaan venesektio heidän valitsemansa tapahtumapaikan mukaan tai SF normalisointia erytrosytafereesilla tutkimuksen ensimmäisen sokkoutetun osan jälkeen.
Tämä tehdään, koska ei tiedetä pitkään aikaan, onko SF:n normalisoitumisesta hyötyä, ja siksi ihmisillä on kohonnut SF, mikä voi olla haitallista.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Väsymys
Aikaikkuna: Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat noin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa, mutta tämä vaihtelee alkuperäisen SF:n mukaan.
|
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).
MFIS on lyhennetty versio Fatigue Impact Scale -asteikosta.
Tämä 21 kohdan asteikko voidaan täyttää itse ja se mittaa väsymyksen vaikutusta fyysiseen, kognitiiviseen ja psykososiaaliseen toimintaan.
Jokainen kohta pisteytetään 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina) ja tuloksena on 0-84.
Lisäksi voidaan johtaa fyysisiä (0-36), kognitiivisia (0-40) ja psykososiaalisia (0-8) alaasteikkopisteitä.
|
Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat noin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa, mutta tämä vaihtelee alkuperäisen SF:n mukaan.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos maksafibroosin merkkiaineissa
Aikaikkuna: Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
Maksafibroosia arvioidaan Hepascorella ja Fibrometrillä (verikokeet) ja ohimenevällä elastografialla (ultraääni).
|
Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
Medical Outcomes Study 36-kohdan lyhyt lomake (SF36).
Koska HH:lle ei ole saatavilla erityisiä elämänlaatutyökaluja, käytämme tätä erittäin laajasti käytettyä yleistyökalua, jota on käytetty useissa HH-tutkimuksissa.
Tämä työkalu kattaa kahdeksan terveyden ja hyvinvoinnin ulottuvuutta.
Eräässä tutkimuksessa havaittiin, että henkilöillä, jotka nähtiin HH-klinikalla ja joilla ei ollut kliinisiä oireita, oli merkittävästi alhaisemmat pisteet useissa SF36-mitoissa verrattuna populaationormeihin.
|
Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
|
Masennus ja ahdistus
Aikaikkuna: Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) on lyhyt itseraportointimittari, joka on suunniteltu seulomaan ahdistuneisuus- ja masennuksen oireita sairaalaympäristössä.
Se koostuu kahdesta seitsemän kohdan ala-asteikosta, ahdistuksen (HADS-A) ja masennuksen (HADS-D) ala-asteikosta sekä 14 kohdan kokonaisasteikosta (HADS-T).
Osallistujat arvioivat nelipisteisen Likert-tyyppisen asteikon, miltä heistä on tuntunut kuluneen viikon aikana.
Sen on havaittu olevan pätevä ja luotettava eri populaatioissa.
|
Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
|
Niveltulehdus
Aikaikkuna: Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
Niveltulehduksen esiintyminen ja vaikutus mitataan Niveltulehdus Impact Measurement Scales 2 -lyhyellä lomakkeella.
Tämä on 24 kohdan validoitu asteikko, joka arvioi niveltulehduksen vaikutusta yksilöön viimeisen neljän viikon aikana.
Selvitämme myös niveltulehduslääkityksen käytön erytrosytafereesin/valeerytrosytafereesin alussa ja lopussa.
|
Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
|
Oksidatiivisen stressin merkkiaineet
Aikaikkuna: Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
Oksidatiivisen stressin arvioimiseksi mittaamme virtsasta ja verestä F2-isoprostaaneja, jotka ovat validoitu solulipidihapetusvaurioiden merkki.
|
Kliinisesti ja tilastollisesti merkitseviä muutoksia lähtötilanteessa ja hoidon lopussa suoritetuissa toimenpiteissä verrataan. Potilaat saavat keskimäärin 6 kolmatta viikoittaista hoitoa (15 viikkoa).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Ong SY, Gurrin LC, Dolling L, Dixon J, Nicoll AJ, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Reduction of body iron in HFE-related haemochromatosis and moderate iron overload (Mi-Iron): a multicentre, participant-blinded, randomised controlled trial. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e607-e614. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30214-4.
- Ong SY, Dolling L, Dixon JL, Nicoll AJ, Gurrin LC, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Kava J, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Should HFE p.C282Y homozygotes with moderately elevated serum ferritin be treated? A randomised controlled trial comparing iron reduction with sham treatment (Mi-iron). BMJ Open. 2015 Aug 12;5(8):e008938. doi: 10.1136/bmjopen-2015-008938.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 24. kesäkuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. kesäkuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 29. kesäkuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 27. syyskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. syyskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 04609
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .